Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de werkzaamheid en veiligheid van immunologisch globuline intraveneus (humaan) Flebogamma® 5% DIF bij patiënten met postpoliosyndroom (FORCE)

21 november 2025 bijgewerkt door: Instituto Grifols, S.A.

Een multicenter, prospectief, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind klinisch onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van immunoglobuline intraveneus (humaan) Flebogamma® 5% DIF te beoordelen bij patiënten met postpoliosyndroom

Dit is een multicenter, prospectief, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind klinisch onderzoek met parallelle groepen met adaptieve dosisselectie bij proefpersonen met postpoliosyndroom (PPS).

Het belangrijkste doel van deze studie is om een ​​dosis Flebogamma 5% DIF te selecteren en de werkzaamheid van de geselecteerde Flebogamma® 5% DIF dosis te bevestigen door de fysieke prestaties te beoordelen, zoals gemeten met de Two-Minute Walk Distance (2MWD)-test.

Het onderzoek bestaat uit 2 fasen, waarbij elke fase bestaat uit een screeningperiode (maximaal 4 weken), een behandelingsperiode (52 weken) en een follow-upperiode (24 weken).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase II/III multicenter, prospectief, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind klinisch onderzoek met parallelle groepen met een adaptieve opzet (flexibele groepsopeenvolging met adaptieve dosisselectie) bij proefpersonen met PPS.

Dit onderzoek zal uit twee fasen bestaan. De eerste fase (fase 1) is voor dosisselectie en de tweede fase (fase 2) is om de superioriteit (werkzaamheidsbevestiging) van Flebogamma 5% DIF vast te stellen en voor algemene veiligheidsanalyse. Fase 1 is een 3-armige evaluatie van 2 dosisniveaus van Flebogamma 5% DIF intraveneus immunoglobuline (IVIG) 1 g/kg en 2 g/kg lichaamsgewicht) en placebo gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg lichaamsgewicht zal gedurende 2 opeenvolgende dagen worden toegediend (IVIG 1 g/kg op dag 1 en IVIG 1 g/kg op dag 2) (IVIG 2 g/kg arm), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg lichaamsgewicht plus het equivalente volume normale zoutoplossing (20 ml/kg lichaamsgewicht) (IVIG 1 g/kg arm), of een totale dosis van 40 ml/kg lichaamsgewicht normale zoutoplossing (equivalent volume de 2 g/kg lichaamsgewicht Flebogamma 5% DIF infusies) (placebo-arm) gedurende 2 opeenvolgende dagen om de 4 weken toegediend gedurende een behandelingsperiode van 52 weken. Aan het einde van fase 1 wordt een tussentijdse analyse uitgevoerd en wordt 1 van de 2 Flebogamma 5% DIF-doses geselecteerd op basis van vooraf gedefinieerde criteria voor gebruik in fase 2.

Fase 2 bestaat uit 2 behandelingsarmen, de geselecteerde dosis Flebogamma 5% DIF uit fase 1 en normale zoutoplossing (40 ml/kg lichaamsgewicht). Het onderzoeksgeneesmiddel zal elke 4 weken gedurende 2 opeenvolgende dagen worden toegediend gedurende een behandelingsperiode van 52 weken. Tijdens fase 2 wordt de geselecteerde dosis Flebogamma 5% DIF en normale zoutoplossing op dezelfde manier toegediend als in fase 1, inclusief toediening van de totale dosis voor beide behandelingsarmen in een volume dat gelijk is aan dat voor de IVIG 2 g/kg arm, ongeacht de geselecteerde dosis.

Het primaire werkzaamheidseindpunt zal zijn:

• Fysieke prestatie 2MWD vanaf baseline tot het einde van de behandelingsperiode (bij het einde van het behandelingsbezoek - week 52).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

191

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Koblenz, Duitsland, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Italië
      • Verona, Italië, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanje
      • Badalona, Spanje, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met een Body Mass Index van minder dan 35 kg/m^2.
  • Proefpersonen die voldoen aan de klinische criteria voor de diagnose van PPS zoals vastgesteld door March-of-Dimes.
  • Onderwerpen die ambulant zijn of kunnen lopen met een stok of andere hulpmiddelen of een rolstoel gebruiken (maar ze zijn niet rolstoelgebonden).
  • Proefpersonen die ten minste 2 nieuw verzwakte spiergroepen hebben als gevolg van PPS (zoals gedefinieerd door de medische geschiedenis), waarvan ten minste 1 in een onderste extremiteit, en met een Medical Research Council (MRC)-schaalscore van meer dan 3 bij de handmatige spier Testen (MMT) uitgevoerd door de onafhankelijke beoordelaar tijdens het screeningsbezoek (SV).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan (op humaan choriongonadotrofine (HCG) gebaseerde assay).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en hun seksuele partners zijn overeengekomen om anticonceptie toe te passen met behulp van een methode van bewezen betrouwbaarheid (d.w.z. hormonale methoden; barrièremethoden; intra-uteriene methodes) om zwangerschap te voorkomen tijdens de klinische proef.
  • Proefpersonen moeten bereid zijn om te voldoen aan alle aspecten van het protocol van de klinische proef, inclusief bloedafname en langdurige opslag van extra monsters gedurende de gehele duur van de studie.
  • Proefpersonen die een 2MWD van minimaal 50 meter kunnen lopen bij SV en Inschrijfbezoek/Infuusbezoek 1 (EV/IV1)
  • Proefpersonen die in staat zijn om een ​​consistente basislijn 2 MWD te lopen, dat wil zeggen, het verschil in 2 MWD tussen de SV en EV/IV1 is niet meer dan 10%.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen hebben in de afgelopen 3 jaar een behandeling met humaan normaal immunoglobuline gekregen via intraveneuze, subcutane of intramusculaire weg.
  • Onderwerpen die niet ambulant zijn (rolstoelgebonden personen).
  • Onderwerpen met een slechte veneuze toegang.
  • Proefpersonen met hardnekkige pijn die narcotica of andere psychofarmaca nodig hebben.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van anafylactische reacties of ernstige reacties op een van bloed afgeleid product.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van intolerantie voor een bestanddeel van de onderzoeksproducten, zoals sorbitol.
  • Proefpersonen die corticosteroïden krijgen, behalve degenen die inhalatiecorticosteroïden gebruiken voor astma.
  • Proefpersonen met een gedocumenteerde diagnose van hyperviscositeit of hypercoaguleerbare toestand of trombotische complicaties bij polyklonale intraveneuze immunoglobuline (IVIG) -therapie in het verleden.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van recent (in het afgelopen jaar) myocardinfarct, beroerte of ongecontroleerde hypertensie.
  • Proefpersonen die lijden aan congestief hartfalen, embolie of veranderingen in het elektrocardiogram die wijzen op instabiele angina pectoris of atriumfibrilleren.
  • Onderwerpen met een voorgeschiedenis van chronisch alcoholisme of ongeoorloofd drugsmisbruik (verslaving) in de voorgaande 12 maanden voorafgaand aan de SV.
  • Proefpersonen met een actieve psychiatrische aandoening die de therapietrouw of communicatie met het zorgpersoneel belemmert.
  • Proefpersonen met een depressie met scores >30 zoals beoordeeld door de gevalideerde schaal van het Center for Epidemiological Studies Depression (CESD).
  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Proefpersonen met een medische aandoening waardoor deelname aan de klinische proef niet raadzaam is of die naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk de evaluatie van de onderzoeksbehandeling en/of het bevredigende verloop van de klinische proef zal verstoren.
  • Proefpersonen die momenteel een geneesmiddel of hulpmiddel voor onderzoek ontvangen of hebben ontvangen binnen 3 maanden voorafgaand aan de SV.
  • Proefpersonen die zich waarschijnlijk niet aan de protocolvereisten zullen houden, of die waarschijnlijk niet meewerken, of niet in staat zijn om een ​​opslagserum-/plasmamonster te verstrekken voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Proefpersonen met bekende selectieve immunoglobuline A-klasse (IgA)-deficiëntie en anti-IgA-antistoffen in het serum.
  • Proefpersonen met een nierfunctiestoornis (d.w.z. serumcreatinine overschrijdt meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal [ULN]) voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium).
  • Proefpersonen met aspartaataminotransferase (AST) of alanine aminotransferase (ALT) niveaus die meer dan 2,5 keer de ULN overschrijden.
  • Proefpersonen met hemoglobinewaarden
  • Proefpersonen waarvan bekend is dat ze seropositief zijn voor hepatitis C-virus (HCV), humaan immunodeficiëntievirus-1 (hiv-1) en/of humaan immunodeficiëntievirus-2 (hiv-2).
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van intolerantie voor fructose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1 Arm 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deelnemers ontvingen Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg lichaamsgewicht toegediend via intraveneuze (IV) infusie gedurende 2 opeenvolgende dagen (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg geïnfuseerd op dag 1, gevolgd door Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg geïnfuseerd op dag 2) elke 4 weken gedurende 52 weken.
Biologisch: Flebogamma® 5% DIF
Humaan plasma-afgeleid immunoglobuline
Andere namen:
  • immunoglobuline intraveneus (humaan)
Experimenteel: Fase 1 Arm 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deelnemers kregen Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg lichaamsgewicht toegediend via IV-infusie op dag 1, gevolgd door 20 ml/kg overeenkomstige placebo op een aparte dag, voor een totale doseringsperiode van 2 opeenvolgende dagen, elke 4 weken gedurende 52 weken. De volgorde van 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF of overeenkomstige placebo werd willekeurig bepaald voor elke deelnemer en was hetzelfde voor de deelnemer voor alle infuusbezoeken tijdens de behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo
Biologisch: Flebogamma® 5% DIF
Humaan plasma-afgeleid immunoglobuline
Andere namen:
  • immunoglobuline intraveneus (humaan)
Placebo-vergelijker: Fase 1 Arm 3: Placebo
Deelnemers kregen een overeenkomend placebo toegediend in een totale dosis van 40 mL/kg lichaamsgewicht via IV-infusie over 2 opeenvolgende dagen. Op dag 1 werd een dosis van 20 mL/kg van het overeenkomende placebo gegeven, gevolgd door de tweede dosis van 20 mL/kg van het overeenkomende placebo op dag 2, elke 4 weken toegediend gedurende 52 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo
Experimenteel: Fase 2 Arm 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deelnemers kregen Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg lichaamsgewicht toegediend via intraveneuze infusie op dag 1, gevolgd door 20 ml/kg overeenkomstige placebo op een aparte dag, voor een totale doseringsperiode van 2 opeenvolgende dagen, elke 4 weken gedurende 52 weken. De volgorde van 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF of overeenkomstige placebo werd willekeurig bepaald voor elke deelnemer en was hetzelfde voor de deelnemer voor alle infuusbezoeken tijdens de behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo
Biologisch: Flebogamma® 5% DIF
Humaan plasma-afgeleid immunoglobuline
Andere namen:
  • immunoglobuline intraveneus (humaan)
Placebo-vergelijker: Fase 2 Arm 2: Placebo
Deelnemers kregen een overeenkomstig placebo toegediend in een totale dosis van 40 mL/kg lichaamsgewicht via een IV-infusie gedurende 2 opeenvolgende dagen. Op dag 1 werd een dosis van 20 mL/kg van het overeenkomstige placebo gegeven, gevolgd door de tweede dosis van 20 mL/kg van het overeenkomstige placebo op dag 2, toegediend elke 4 weken gedurende 52 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in fysieke prestaties beoordeeld met de Two-Minute Walk Distance (2MWD)-test
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
De 2MWD werd gebruikt om de fysieke prestaties te beoordelen door de afstand te meten die een deelnemer snel kan lopen op een zelfgekozen snelheid op een vlakke, harde binnenoppervlakte van een 30 m (100-ft) gang gedurende een periode van 2 minuten. Een positieve verandering ten opzichte van de baseline duidt op verbetering (d.w.z. een patiënt kan verder lopen). Een toename van de gelopen afstand (in meters) duidt op verbetering.
Baseline tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in pijn gemeten met Visueel Analoge Schaal (VAS) voor pijn
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
VAS is een door de deelnemer zelf gerapporteerde pijnschaal die wordt gebruikt om het pijnniveau in een periode van 24 uur te evalueren. De schaal bestaat uit een schaal van 100 millimeter (mm) waarbij 100 mm staat voor de ergst denkbare pijn en nul staat voor geen pijn. Hogere scores duiden op ernstige pijn. Een negatieve verandering ten opzichte van de baseline duidt op verbetering. LS-gemiddelde en 95% (BI) waren gebaseerd op de MMRM-methode.
Baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de baseline in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQoL) beoordeeld met de Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) Physical Component Summary (PCS)
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
HRQoL SF-36 is een door de deelnemer zelf gerapporteerde enquête. Het levert een 8-schaalprofiel op van functionele gezondheid en welzijn, evenals samenvattende maten van fysieke en mentale gezondheid. Het bestaat uit de subschalen: fysiek functioneren, beperkingen door fysieke gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, emotionele problemen en mentale gezondheid. Elke domeinscore varieert van 0 (slechtst) tot 100 (best), waarbij hogere scores een betere functionele status weerspiegelen. PCS is een subschaalscore en geeft een bredere maatstaf voor fysieke HRQoL. De PCS-score varieert van 0 tot 100 en wordt zo berekend dat een gemiddelde score van 50 overeenkomt met de algemene Amerikaanse bevolking. Gebaseerd op normgebaseerde scoring zijn scores boven 50 beter-dan-gemiddelde gezondheid en onder 50 onder-gemiddelde gezondheid. Hogere scores vertegenwoordigen een betere fysieke gezondheid. Positieve verandering ten opzichte van de baseline duidt op verbetering. LS-gemiddelde en 95% BI waren gebaseerd op MMRM.
Baseline tot week 52
Verandering vanaf Baseline in Uithoudingsvermogen Beoordeeld door de Zes-Minuten-Wandeltest (6MWD)
Tijdsspanne: Baseline tot Week 52
De 6MWD werd gebruikt om de fysieke prestaties te beoordelen door de afstand te meten die een patiënt snel kan lopen op maximale snelheid op een vlak, hard oppervlak in een 30 m (100-ft) gang gedurende een periode van 6 minuten. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering (d.w.z., een patiënt kan verder lopen). Toename ten opzichte van de uitgangswaarde in de afgelegde afstand (in meters) gaf verbetering aan. LS-gemiddelde en 95% BI waren gebaseerd op de MMRM-methode.
Baseline tot Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

27 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren