Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til immunglobulin intravenøst ​​(humant) Flebogamma® 5 % DIF hos pasienter med post-poliosyndrom (FORCE)

21. november 2025 oppdatert av: Instituto Grifols, S.A.

En multisenter, prospektiv, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, parallellgruppe klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til immunglobulin intravenøst ​​(humant) Flebogamma® 5 % DIF hos pasienter med post-poliosyndrom

Dette er en multisenter, prospektiv, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, parallell gruppe klinisk studie med adaptiv dosevalg hos personer med post-polio syndrom (PPS).

Hovedformålet med denne studien er å velge en dose Flebogamma 5 % DIF og bekrefte effektiviteten til den valgte Flebogamma® 5 % DIF-dosen ved å vurdere fysisk ytelse, målt med Two-Minute Walk Distance (2MWD) test.

Studien vil bestå av 2 stadier, hvor hvert trinn består av en screeningperiode (opptil 4 uker), en behandlingsperiode (52 uker), og en oppfølgingsperiode (24 uker).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase II/III multisenter, prospektiv, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, parallell-gruppe klinisk studie med et adaptivt design (fleksibel gruppesekvensiell design med adaptivt dosevalg) hos personer med PPS.

Denne studien vil bestå av to trinn. Det første trinnet (trinn 1) er for dosevalg, og det andre trinnet (trinn 2) er å etablere overlegenhet (bekreftelse av effekt) av Flebogamma 5 % DIF og for generell sikkerhetsanalyse. Trinn 1 er en 3-arms evaluering av 2 dosenivåer av Flebogamma 5 % DIF intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) 1 g/kg og 2 g/kg kroppsvekt) og placebo randomisert i forholdet 1:1:1. Flebogamma 5 % DIF 2 g/kg kroppsvekt vil bli administrert over 2 påfølgende dager (IVIG 1g/kg på dag 1 og IVIG 1g/kg på dag 2) (IVIG 2 g/kg arm), Flebogamma 5 % DIF 1 g /kg kroppsvekt pluss ekvivalent volum av normal saltvannsoppløsning (20 mL/kg kroppsvekt) (IVIG 1 g/kg arm), eller en total dose på 40 mL/kg kroppsvekt normal saltvannsoppløsning (ekvivalent volum av 2 g/kg kroppsvekt Flebogamma 5 % DIF-infusjoner) (placeboarm) vil bli administrert over 2 påfølgende dager hver 4. uke i løpet av en 52-ukers behandlingsperiode. På slutten av trinn 1 vil en foreløpig analyse bli utført og 1 av de 2 Flebogamma 5 % DIF-dosene vil bli valgt basert på forhåndsdefinerte kriterier som skal brukes for trinn 2.

Trinn 2 vil bestå av 2 behandlingsarmer, den valgte dosen Flebogamma 5 % DIF fra trinn 1 og normal saltløsning (40 ml/kg kroppsvekt). Studiemedikamentet vil bli administrert over 2 påfølgende dager hver 4. uke i løpet av en 52-ukers behandlingsperiode. I løpet av trinn 2 vil den valgte dosen av Flebogamma 5 % DIF og normal saltvannsoppløsning administreres på samme måte som i trinn 1, inkludert administrering av totaldosen for begge behandlingsarmene med et volum tilsvarende det for IVIG 2 g/kg arm, uavhengig av valgt dose.

Primært effektendepunkt vil være:

• Fysisk ytelse 2MWD fra baseline til slutten av behandlingsperioden (ved slutten av behandlingsbesøket - uke 52).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

191

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Italia
      • Verona, Italia, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Koblenz, Tyskland, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med kroppsmasseindeks mindre enn 35 kg/m^2.
  • Forsøkspersoner som oppfyller de kliniske kriteriene for diagnose av PPS som fastsatt av March-of-Dimes.
  • Forsøkspersoner som er ambulerende eller er i stand til å gå med stokk eller andre hjelpemidler eller bruker rullestol (men de er ikke rullestolbundne).
  • Personer som har minst 2 nylig svekkede muskelgrupper på grunn av PPS (som definert av medisinsk historie), med minst 1 av dem i en nedre ekstremitet, og som har en Medical Research Council (MRC)-skala skårer høyere enn 3 ved den manuelle muskelen Testing (MMT) utført av den uavhengige bedømmeren ved Screening Visit (SV).
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ test for graviditet (humant koriongonadotropin (HCG)-basert analyse).
  • Kvinner i fertil alder og deres seksuelle partnere har gått med på å praktisere prevensjon ved å bruke en metode med bevist pålitelighet (dvs. hormonelle metoder; barrieremetoder; intrauterine enheter) for å forhindre graviditet i løpet av den kliniske utprøvingen.
  • Forsøkspersonene må være villige til å overholde alle aspekter av den kliniske utprøvingsprotokollen, inkludert blodprøvetaking og langtidslagring av ekstra prøver under hele studiens varighet.
  • Forsøkspersoner som er i stand til å gå en 2MWD på minst 50 meter ved SV og påmeldingsbesøk/infusjonsbesøk 1 (EV/IV1)
  • Personer som er i stand til å gå en konsistent baseline 2 MWD, det vil si at forskjellen i 2MWD mellom SV og EV/IV1 ikke er mer enn 10 %.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter har fått human normal immunglobulinbehandling gitt intravenøst, subkutan eller intramuskulært i løpet av de siste 3 årene.
  • Forsøkspersoner som ikke er ambulerende (rullestolbundne individer).
  • Personer med dårlig venøs tilgang.
  • Personer med vanskelige smerter som krever narkotika eller andre psykotrope stoffer.
  • Personer med en historie med anafylaktiske reaksjoner eller alvorlige reaksjoner på et hvilket som helst blodavledet produkt.
  • Personer med en historie med intoleranse overfor noen komponent i undersøkelsesproduktene, for eksempel sorbitol.
  • Personer som får kortikosteroider, bortsett fra de som tar inhalerte kortikosteroider for astma.
  • Personer med en dokumentert diagnose av hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand eller trombotiske komplikasjoner til polyklonal intravenøs immunoglobulin (IVIG) behandling tidligere.
  • Personer med en historie med nylig (i løpet av det siste året) hjerteinfarkt, hjerneslag eller ukontrollert hypertensjon.
  • Personer som lider av kongestiv hjertesvikt, emboli eller elektrokardiogramforandringer som indikerer ustabil angina eller atrieflimmer.
  • Personer med en historie med kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet) i de foregående 12 månedene før SV.
  • Personer med aktiv psykiatrisk sykdom som forstyrrer etterlevelse eller kommunikasjon med helsepersonell.
  • Personer med depresjon med skårer >30, vurdert av Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD) validert skala.
  • Kvinner som er gravide eller ammer et spedbarn.
  • Forsøkspersoner med en medisinsk tilstand som gjør det urådelig å delta i kliniske forsøk eller som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av studiebehandlingen og/eller tilfredsstillende gjennomføring av den kliniske utprøvingen i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar, eller har mottatt innen 3 måneder før SV, ethvert undersøkelsesmedisin eller utstyr.
  • Personer som sannsynligvis ikke vil overholde protokollkravene, eller som sannsynligvis ikke vil være samarbeidsvillige, eller som ikke er i stand til å gi en lagringsserum-/plasmaprøve før den første undersøkelsesinfusjonen.
  • Personer med kjent selektiv immunglobulin A klasse (IgA) mangel og serumantistoffer anti-IgA.
  • Personer med nedsatt nyrefunksjon (dvs. serumkreatinin overstiger mer enn 1,5 ganger øvre normalgrense [ULN]) for det forventede normalområdet for testlaboratoriet).
  • Pasienter med nivåer av aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) som overstiger mer enn 2,5 ganger ULN.
  • Personer med hemoglobinnivåer
  • Personer med kjent seropositive til hepatitt C-virus (HCV), humant immunsviktvirus-1 (HIV-1) og/eller humant immunsviktvirus-2 (HIV-2).
  • Personer med en historie med intoleranse overfor fruktose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Trinn 1 Arm 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltakerne mottok Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg kroppsvekt administrert via intravenøs (IV) infusjon over 2 påfølgende dager (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infundert på dag 1, etterfulgt av Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infundert på dag 2) hver 4. uke i 52 uker.
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadervert immunoglobulin
Andre navn:
  • immunglobulin intravenøst ​​(menneske)
Eksperimentell: Fase 1 Arm 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltakerne mottok Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg kroppsvekt administrert via IV-infusjon på dag 1, etterfulgt av 20 mL/kg matchende placebo administrert på en separat dag, for en total doseringsperiode på 2 påfølgende dager, hver 4. uke i 52 uker.
Rekkefølgen av 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF eller matchende placebo ble tilfeldig bestemt for hver deltaker og var den samme for deltakeren for alle infusjonsbesøk i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadervert immunoglobulin
Andre navn:
  • immunglobulin intravenøst ​​(menneske)
Placebo komparator: Trinn 1 Arm 3: Placebo
Deltakerne fikk matchende placebo i en totaldose på 40 ml/kg kroppsvekt administrert via IV-infusjon over 2 påfølgende dager.
På dag 1 ble en dose på 20 ml/kg matchende placebo gitt, etterfulgt av den andre dosen på 20 ml/kg matchende placebo på dag 2, administrert hver 4. uke i 52 uker.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Eksperimentell: Trinn 2 Arm 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltakerne mottok Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg kroppsvekt administrert via IV-infusjon dag 1, etterfulgt av 20 mL/kg tilsvarende placebo administrert på en separat dag, for en total doseringsperiode på 2 påfølgende dager, hver 4. uke i 52 uker. Rekkefølgen på 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF eller tilsvarende placebo ble tilfeldig bestemt for hver deltaker og var den samme for deltakeren for alle infusjonsbesøk i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadervert immunoglobulin
Andre navn:
  • immunglobulin intravenøst ​​(menneske)
Placebo komparator: Trinn 2 Arm 2: Placebo
Deltakerne fikk matchende placebo i en totaldose på 40 ml/kg kroppsvekt administrert via IV-infusjon over 2 påfølgende dager. På dag 1 ble en dose på 20 ml/kg matchende placebo gitt, etterfulgt av den andre dosen på 20 ml/kg matchende placebo på dag 2, administrert hver 4. uke i 52 uker.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt i fysisk ytelse vurdert med To-minutters gangavstand (2MWD)-test
Tidsramme: Baseline til uke 52
2MWD ble brukt til å vurdere fysisk ytelse ved å måle avstanden en deltaker raskt kan gå i en selvvalgt hastighet på en innendørs flat, hard overflate i en 30 m (100 fot) lang korridor i løpet av 2 minutter. En positiv endring fra utgangspunktet indikerer forbedring (dvs. en pasient kan gå lengre). Økning i tilbakelagt avstand (i meter) indikerer forbedring.
Baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i smerte ved bruk av visuell analog skala (VAS) for smerte
Tidsramme: Utsgangspunkt til uke 52
VAS er en deltakerrapportert smerteskala som brukes til å evaluere smertenivået i en 24-timers periode. Skalaen består av en 100 millimeter (mm) skala der 100 mm står for den verste tenkelige smerten og null står for ingen smerte. Høyere poengsummer indikerer alvorlig smerte. En negativ endring fra utgangspunktet indikerer forbedring. LS-gjennomsnitt og 95% (KI) var basert på MMRM-metoden.
Utsgangspunkt til uke 52
Endring fra baseline i helserelatert livskvalitet (HRQoL) målt ved Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) Physical Component Summary (PCS)
Tidsramme: Baseline til uke 52
HRQoL SF-36 er en selvrapportert spørreundersøkelse for deltakere. Den gir en 8-skala profil av funksjonell helse og velvære, samt sammendragsmål for fysisk og mental helse. Den består av følgende underkategorier: fysisk funksjon, begrensninger på grunn av fysisk helse, kroppssmerter, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, emosjonelle problemer og mental helse. Hvert domene har en poengsum fra 0 (verst) til 100 (best), der høyere poengsummer reflekterer bedre funksjonell status. PCS er en underkategori-poengsum og gir et bredere mål for fysisk HRQoL. PCS-poengsummen varierer fra 0 til 100 og beregnes slik at en gjennomsnittlig poengsum på 50 tilsvarer den generelle amerikanske befolkningen. Basert på normbasert scoring indikerer poengsummer over 50 bedre-enn-gjennomsnittlig helse og under 50 under-gjennomsnittlig helse. Høyere poengsummer representerer bedre fysisk helse. Positiv endring fra baseline indikerer forbedring. LS-gjennomsnitt og 95% KI var basert på MMRM.
Baseline til uke 52
Endring fra baseline i utholdenhet målt med seks-minutters gåtest (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uke 52
6MWD ble brukt til å vurdere fysisk ytelse ved å måle distansen en pasient raskt kan gå i maksimal hastighet på en flat, hard overflate i en 30 m (100 fot) lang gang i løpet av 6 minutter. En positiv endring fra utgangspunktet indikerer forbedring (dvs. en pasient kan gå lenger). Økning fra utgangspunktet i tilbakelagt distanse (i meter) indikerte forbedring. LS-gjennomsnitt og 95% KI var basert på MMRM-metoden.
Baseline til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

24. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

24. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

27. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere