Studio sull'efficacia e la sicurezza delle immunoglobuline per via endovenosa (umana) Flebogamma® 5% DIF in pazienti con sindrome post-polio (FORCE)

Criterio di inclusione:

• Soggetti con indice di massa corporea inferiore a 35 kg/m^2.
• Soggetti che soddisfano i criteri clinici per la diagnosi di PPS stabiliti da March-of-Dimes.
• Soggetti che sono in grado di deambulare o sono in grado di camminare con un bastone o altri ausili o utilizzare una sedia a rotelle (ma non sono costretti su sedia a rotelle).
• Soggetti che hanno almeno 2 nuovi gruppi muscolari indeboliti a causa di PPS (come definito dall'anamnesi), con almeno 1 di essi in un arto inferiore e con un punteggio della scala del Medical Research Council (MRC) maggiore di 3 al Manual Muscle Test (MMT) eseguito dal valutatore indipendente alla Visita di Screening (SV).
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (test basato sulla gonadotropina corionica umana (HCG)).
• Le donne in età fertile e i loro partner sessuali hanno accettato di praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità (ad esempio, metodi ormonali; metodi di barriera; metodi di dispositivi intrauterini) per prevenire una gravidanza durante il corso della sperimentazione clinica.
• I soggetti devono essere disposti a rispettare tutti gli aspetti del protocollo della sperimentazione clinica, compreso il prelievo di sangue e la conservazione a lungo termine di campioni extra per l'intera durata dello studio.
• Soggetti che sono in grado di percorrere un 2MWD di almeno 50 metri alla SV e alla visita di iscrizione/visita di infusione 1 (EV/IV1)
• Soggetti che sono in grado di camminare per una linea di base costante di 2 MWD, ovvero la differenza in 2 MWD tra SV ed EV/IV1 non è superiore al 10%.

Criteri di esclusione:

• I soggetti hanno ricevuto un trattamento con immunoglobuline umane normali somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare negli ultimi 3 anni.
• Soggetti che non sono deambulanti (individui in sedia a rotelle).
• Soggetti con scarso accesso venoso.
• Soggetti con dolore intrattabile che richiedono narcotici o altri farmaci psicotropi.
• Soggetti con una storia di reazioni anafilattiche o gravi reazioni a qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
• Soggetti con una storia di intolleranza a qualsiasi componente dei prodotti sperimentali, come il sorbitolo.
• Soggetti che ricevono corticosteroidi, ad eccezione di coloro che assumono corticosteroidi per via inalatoria per l'asma.
• - Soggetti con diagnosi documentata di iperviscosità o stato di ipercoagulabilità o complicanze trombotiche alla terapia con immunoglobuline policlonali per via endovenosa (IVIG) in passato.
• Soggetti con una storia di recente (nell'ultimo anno) infarto del miocardio, ictus o ipertensione incontrollata.
• Soggetti che soffrono di insufficienza cardiaca congestizia, embolia o alterazioni dell'elettrocardiogramma indicative di angina instabile o fibrillazione atriale.
• Soggetti con una storia di alcolismo cronico o abuso di droghe illecite (dipendenza) nei precedenti 12 mesi prima della SV.
• Soggetti con malattia psichiatrica attiva che interferisce con la compliance o la comunicazione con il personale sanitario.
• Soggetti con depressione con punteggi >30 valutati dalla scala convalidata dal Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD).
• Donne in gravidanza o che allattano un neonato.
• Soggetti con qualsiasi condizione medica che renda sconsigliabile la partecipazione alla sperimentazione clinica o che possa interferire con la valutazione del trattamento in studio e/o la conduzione soddisfacente della sperimentazione clinica secondo il giudizio dello Sperimentatore.
• - Soggetti che attualmente ricevono o hanno ricevuto nei 3 mesi precedenti la SV qualsiasi medicinale o dispositivo sperimentale.
• - Soggetti che difficilmente aderiranno ai requisiti del protocollo, o che potrebbero non collaborare o non essere in grado di fornire un campione di siero/plasma di conservazione prima della prima infusione del farmaco sperimentale.
• Soggetti con deficit selettivo noto di immunoglobulina di classe A (IgA) e anticorpi sierici anti-IgA.
• Soggetti con compromissione renale (ovvero, la creatinina sierica supera di oltre 1,5 volte il limite superiore della norma [ULN]) per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi).
• Soggetti con livelli di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) superiori a più di 2,5 volte l'ULN.
• Soggetti con livelli di emoglobina
• Soggetti con sieropositività nota al virus dell'epatite C (HCV), al virus dell'immunodeficienza umana-1 (HIV-1) e/o al virus dell'immunodeficienza umana-2 (HIV-2).
• Soggetti con una storia di intolleranza al fruttosio.