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Studio sull'efficacia e la sicurezza delle immunoglobuline per via endovenosa (umana) Flebogamma® 5% DIF in pazienti con sindrome post-polio (FORCE)

21 novembre 2025 aggiornato da: Instituto Grifols, S.A.

Uno studio clinico multicentrico, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobulina Flebogamma® 5% DIF per via endovenosa (umana) in pazienti con sindrome post-polio

Si tratta di uno studio clinico multicentrico, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli con selezione adattativa della dose in soggetti con sindrome post-polio (PPS).

Lo scopo principale di questo studio è selezionare una dose di Flebogamma 5% DIF e confermare l'efficacia della dose selezionata di Flebogamma® 5% DIF valutando le prestazioni fisiche, come misurato dal test Two-Minute Walk Distance (2MWD).

Lo studio sarà composto da 2 fasi, ciascuna delle quali consiste in un periodo di screening (fino a 4 settimane), un periodo di trattamento (52 settimane) e un periodo di follow-up (24 settimane).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico multicentrico di fase II/III, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli con un disegno adattivo (disegno sequenziale di gruppo flessibile con selezione adattativa della dose) in soggetti con PPS.

Questo studio si articolerà in due fasi. La prima fase (Fase 1) è per la selezione della dose e la seconda fase (Fase 2) è stabilire la superiorità (conferma dell'efficacia) di Flebogamma 5% DIF e per l'analisi complessiva della sicurezza. Lo stadio 1 è una valutazione a 3 bracci di 2 livelli di dose di Flebogamma 5% DIF immunoglobulina endovenosa (IVIG) 1 g/kg e 2 g/kg di peso corporeo) e placebo randomizzati in un rapporto 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg di peso corporeo verrà somministrato per 2 giorni consecutivi (IVIG 1 g/kg il giorno 1 e IVIG 1 g/kg il giorno 2) (braccio IVIG 2 g/kg), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg di peso corporeo più il volume equivalente di soluzione fisiologica normale (20 mL/kg di peso corporeo) (IVIG 1 g/kg braccio), o una dose totale di 40 mL/kg di peso corporeo di soluzione fisiologica normale (volume equivalente di le infusioni di Flebogamma 5% DIF da 2 g/kg di peso corporeo) (braccio placebo) saranno somministrate per 2 giorni consecutivi ogni 4 settimane durante un periodo di trattamento di 52 settimane. Alla fine della Fase 1, verrà condotta un'analisi ad interim e 1 delle 2 dosi di Flebogamma 5% DIF sarà selezionata in base a criteri predefiniti da utilizzare per la Fase 2.

La Fase 2 consisterà in 2 bracci di trattamento, la dose selezionata di Flebogamma 5% DIF dalla Fase 1 e Soluzione Salina Normale (40 ml/kg di peso corporeo). Il farmaco in studio verrà somministrato per 2 giorni consecutivi ogni 4 settimane durante un periodo di trattamento di 52 settimane. Durante la Fase 2, la dose selezionata di Flebogamma 5% DIF e Soluzione Salina Normale sarà somministrata nello stesso modo della Fase 1, compresa la somministrazione della dose totale per entrambi i bracci di trattamento ad un volume equivalente a quello per l'IVIG 2 g/kg braccio, indipendentemente dalla dose selezionata.

L'endpoint primario di efficacia sarà:

• Prestazioni fisiche 2MWD dal basale alla fine del periodo di trattamento (alla visita di fine trattamento - settimana 52).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

191

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite Campus Mitte
      • Hanover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Germania, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Germania, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • Italia
      • Verona, Italia, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polonia, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polonia, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con indice di massa corporea inferiore a 35 kg/m^2.
  • Soggetti che soddisfano i criteri clinici per la diagnosi di PPS stabiliti da March-of-Dimes.
  • Soggetti che sono in grado di deambulare o sono in grado di camminare con un bastone o altri ausili o utilizzare una sedia a rotelle (ma non sono costretti su sedia a rotelle).
  • Soggetti che hanno almeno 2 nuovi gruppi muscolari indeboliti a causa di PPS (come definito dall'anamnesi), con almeno 1 di essi in un arto inferiore e con un punteggio della scala del Medical Research Council (MRC) maggiore di 3 al Manual Muscle Test (MMT) eseguito dal valutatore indipendente alla Visita di Screening (SV).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (test basato sulla gonadotropina corionica umana (HCG)).
  • Le donne in età fertile e i loro partner sessuali hanno accettato di praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità (ad esempio, metodi ormonali; metodi di barriera; metodi di dispositivi intrauterini) per prevenire una gravidanza durante il corso della sperimentazione clinica.
  • I soggetti devono essere disposti a rispettare tutti gli aspetti del protocollo della sperimentazione clinica, compreso il prelievo di sangue e la conservazione a lungo termine di campioni extra per l'intera durata dello studio.
  • Soggetti che sono in grado di percorrere un 2MWD di almeno 50 metri alla SV e alla visita di iscrizione/visita di infusione 1 (EV/IV1)
  • Soggetti che sono in grado di camminare per una linea di base costante di 2 MWD, ovvero la differenza in 2 MWD tra SV ed EV/IV1 non è superiore al 10%.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti hanno ricevuto un trattamento con immunoglobuline umane normali somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare negli ultimi 3 anni.
  • Soggetti che non sono deambulanti (individui in sedia a rotelle).
  • Soggetti con scarso accesso venoso.
  • Soggetti con dolore intrattabile che richiedono narcotici o altri farmaci psicotropi.
  • Soggetti con una storia di reazioni anafilattiche o gravi reazioni a qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
  • Soggetti con una storia di intolleranza a qualsiasi componente dei prodotti sperimentali, come il sorbitolo.
  • Soggetti che ricevono corticosteroidi, ad eccezione di coloro che assumono corticosteroidi per via inalatoria per l'asma.
  • - Soggetti con diagnosi documentata di iperviscosità o stato di ipercoagulabilità o complicanze trombotiche alla terapia con immunoglobuline policlonali per via endovenosa (IVIG) in passato.
  • Soggetti con una storia di recente (nell'ultimo anno) infarto del miocardio, ictus o ipertensione incontrollata.
  • Soggetti che soffrono di insufficienza cardiaca congestizia, embolia o alterazioni dell'elettrocardiogramma indicative di angina instabile o fibrillazione atriale.
  • Soggetti con una storia di alcolismo cronico o abuso di droghe illecite (dipendenza) nei precedenti 12 mesi prima della SV.
  • Soggetti con malattia psichiatrica attiva che interferisce con la compliance o la comunicazione con il personale sanitario.
  • Soggetti con depressione con punteggi >30 valutati dalla scala convalidata dal Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD).
  • Donne in gravidanza o che allattano un neonato.
  • Soggetti con qualsiasi condizione medica che renda sconsigliabile la partecipazione alla sperimentazione clinica o che possa interferire con la valutazione del trattamento in studio e/o la conduzione soddisfacente della sperimentazione clinica secondo il giudizio dello Sperimentatore.
  • - Soggetti che attualmente ricevono o hanno ricevuto nei 3 mesi precedenti la SV qualsiasi medicinale o dispositivo sperimentale.
  • - Soggetti che difficilmente aderiranno ai requisiti del protocollo, o che potrebbero non collaborare o non essere in grado di fornire un campione di siero/plasma di conservazione prima della prima infusione del farmaco sperimentale.
  • Soggetti con deficit selettivo noto di immunoglobulina di classe A (IgA) e anticorpi sierici anti-IgA.
  • Soggetti con compromissione renale (ovvero, la creatinina sierica supera di oltre 1,5 volte il limite superiore della norma [ULN]) per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi).
  • Soggetti con livelli di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) superiori a più di 2,5 volte l'ULN.
  • Soggetti con livelli di emoglobina
  • Soggetti con sieropositività nota al virus dell'epatite C (HCV), al virus dell'immunodeficienza umana-1 (HIV-1) e/o al virus dell'immunodeficienza umana-2 (HIV-2).
  • Soggetti con una storia di intolleranza al fruttosio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Stage 1 Braccio 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
I partecipanti hanno ricevuto Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg di peso corporeo somministrato mediante infusione endovenosa (EV) per 2 giorni consecutivi (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infuso il Giorno 1, seguito da Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infuso il Giorno 2) ogni 4 settimane per 52 settimane.
Biologico: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina umana derivata dal plasma
Altri nomi:
  • immunoglobulina endovenosa (umana)
Sperimentale: Stage 1 Braccio 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
I partecipanti hanno ricevuto Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg di peso corporeo somministrato tramite infusione endovenosa il Giorno 1, seguito da 20 mL/kg di placebo corrispondente somministrato in un giorno separato, per un periodo di dosaggio totale di 2 giorni consecutivi, ogni 4 settimane per 52 settimane. L'ordine di 1 g/kg di Flebogamma® 5% DIF o placebo corrispondente è stato determinato in modo casuale per ciascun partecipante ed è rimasto lo stesso per il partecipante per tutte le visite di infusione durante il periodo di trattamento.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente
Biologico: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina umana derivata dal plasma
Altri nomi:
  • immunoglobulina endovenosa (umana)
Comparatore placebo: Stage 1 Arm 3: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto un placebo corrispondente a una dose totale di 40 mL/kg di peso corporeo somministrato per infusione endovenosa in 2 giorni consecutivi. Il giorno 1 è stata somministrata una dose di 20 mL/kg di placebo corrispondente, seguita dalla seconda dose di 20 mL/kg di placebo corrispondente il giorno 2, somministrata ogni 4 settimane per 52 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente
Sperimentale: Stage 2 Braccio 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
I partecipanti hanno ricevuto Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg di peso corporeo somministrato tramite infusione endovenosa il Giorno 1, seguito da 20 mL/kg di placebo corrispondente somministrato in un giorno separato, per un periodo di dosaggio totale di 2 giorni consecutivi, ogni 4 settimane per 52 settimane. L'ordine di 1 g/kg di Flebogamma® 5% DIF o placebo corrispondente è stato determinato in modo casuale per ciascun partecipante ed è rimasto lo stesso per il partecipante per tutte le visite di infusione durante il periodo di trattamento.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente
Biologico: Flebogamma® 5% DIF
Immunoglobulina umana derivata dal plasma
Altri nomi:
  • immunoglobulina endovenosa (umana)
Comparatore placebo: Stage 2 Braccio 2: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo corrispondente alla dose totale di 40 mL/kg di peso corporeo somministrata tramite infusione endovenosa per 2 giorni consecutivi. Il giorno 1 è stata somministrata una dose di 20 mL/kg di placebo corrispondente, seguita dalla seconda dose di 20 mL/kg di placebo corrispondente il giorno 2, somministrata ogni 4 settimane per 52 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nelle prestazioni fisiche valutate con il test della distanza percorsa in due minuti (2MWD)
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
Il 2MWD è stato utilizzato per valutare le prestazioni fisiche misurando la distanza che un partecipante può percorrere camminando velocemente a una velocità auto-preferita su un corridoio interno piano e duro di 30 m (100 piedi) in un periodo di 2 minuti. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento (cioè un paziente può camminare più lontano). Un aumento della distanza percorsa (in metri) indica un miglioramento.
Baseline alla Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale del dolore utilizzando la Scala Analogica Visiva (VAS) del dolore
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 52
La VAS è una scala del dolore auto-riportata dal partecipante utilizzata per valutare il livello di dolore in un periodo di 24 ore. La scala consiste in una scala di 100 millimetri (mm) in cui 100 mm rappresentano il dolore peggiore immaginabile e zero rappresenta nessun dolore. Punteggi più alti indicano dolore grave. Un cambiamento negativo rispetto al basale indica un miglioramento. La media LS e il 95% (IC) si basano sul metodo MMRM.
Baseline a Settimana 52
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata tramite il Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) Physical Component Summary (PCS)
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
HRQoL SF-36 è un questionario autocompilato dai partecipanti. Restituisce un profilo a 8 scale di salute funzionale e benessere, nonché misure di sintesi della salute fisica e mentale. È composto dalle sottoscale: funzionamento fisico, limitazioni dovute alla salute fisica, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, problemi emotivi e salute mentale. Il punteggio di ciascun dominio varia da 0 (peggiore) a 100 (migliore); punteggi più alti riflettono uno stato funzionale migliore. Il PCS è un punteggio di sottoscala e fornisce una metrica più ampia dell'HRQoL fisico. Il punteggio PCS varia da 0 a 100 ed è calcolato in modo che un punteggio medio di 50 corrisponda alla popolazione generale degli Stati Uniti. In base al punteggio normativo, punteggi superiori a 50 indicano una salute migliore della media e punteggi inferiori a 50 indicano una salute inferiore alla media. Punteggi più alti rappresentano una salute fisica migliore. Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento. La media LS e l'intervallo di confidenza al 95% si basavano su MMRM.
Baseline alla Settimana 52
Variazione rispetto al basale della resistenza valutata con il test della distanza percorsa in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Da Baseline alla Settimana 52
Il 6MWD è stato utilizzato per valutare le prestazioni fisiche misurando la distanza che un paziente può percorrere rapidamente a velocità massima su una superficie piana e dura in un corridoio di 30 m (100 piedi) in un periodo di 6 minuti. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento (cioè, un paziente può camminare più lontano). Un aumento rispetto al basale della distanza percorsa (in metri) ha indicato un miglioramento. La media LS e l'intervallo di confidenza al 95% sono stati basati sul metodo MMRM.
Da Baseline alla Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Investigatori

  • Investigatore principale: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

24 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

24 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

27 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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