Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektiviteten och säkerheten av immunglobulin intravenöst (humant) Flebogamma® 5 % DIF hos patienter med postpoliosyndrom (FORCE)

21 november 2025 uppdaterad av: Instituto Grifols, S.A.

En multicenter, prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallellgruppsklinisk studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av immunglobulin intravenöst (humant) Flebogamma® 5 % DIF hos patienter med postpoliosyndrom

Detta är en multicenter, prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallell grupp klinisk prövning med adaptivt dosval hos patienter med postpoliosyndrom (PPS).

Huvudsyftet med denna studie är att välja en dos av Flebogamma 5 % DIF och bekräfta effektiviteten av den valda Flebogamma® 5 % DIF-dosen genom att bedöma fysisk prestation, mätt med två minuters gångavståndstest (2MWD).

Studien kommer att bestå av 2 steg, där varje steg består av en screeningperiod (upp till 4 veckor), en behandlingsperiod (52 veckor) och en uppföljningsperiod (24 veckor).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas II/III multicenter, prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallellgruppsstudie med en adaptiv design (flexibel gruppsekventiell design med adaptivt dosval) i försökspersoner med PPS.

Denna studie kommer att bestå av två steg. Det första steget (steg 1) är för dosval, och det andra steget (steg 2) är att fastställa överlägsenhet (bekräftelse av effektivitet) för Flebogamma 5% DIF och för övergripande säkerhetsanalys. Steg 1 är en 3-armsutvärdering av 2 dosnivåer av Flebogamma 5 % DIF intravenöst immunglobulin (IVIG) 1 g/kg och 2 g/kg kroppsvikt) och placebo randomiserat i förhållandet 1:1:1. Flebogamma 5% DIF 2 g/kg kroppsvikt kommer att administreras under 2 på varandra följande dagar (IVIG 1g/kg på dag 1 och IVIG 1g/kg på dag 2) (IVIG 2 g/kg arm), Flebogamma 5% DIF 1 g /kg kroppsvikt plus motsvarande volym normal saltlösning (20 ml/kg kroppsvikt) (IVIG 1 g/kg arm), eller en total dos på 40 ml/kg kroppsvikt normal koksaltlösning (motsvarande volym av 2 g/kg kroppsvikt Flebogamma 5 % DIF-infusioner) (placeboarm) kommer att administreras under 2 på varandra följande dagar var fjärde vecka under en 52-veckors behandlingsperiod. I slutet av steg 1 kommer en interimsanalys att genomföras och 1 av de 2 Flebogamma 5 % DIF-doserna kommer att väljas baserat på fördefinierade kriterier som ska användas för steg 2.

Steg 2 kommer att bestå av 2 behandlingsarmar, den valda dosen av Flebogamma 5 % DIF från steg 1 och normal koksaltlösning (40 ml/kg kroppsvikt). Studieläkemedlet kommer att administreras under 2 på varandra följande dagar var 4:e vecka under en 52-veckors behandlingsperiod. Under steg 2 kommer den valda dosen av Flebogamma 5 % DIF och normal koksaltlösning att administreras på samma sätt som i steg 1, inklusive administrering av den totala dosen för båda behandlingsarmarna i en volym motsvarande den för IVIG 2 g/kg arm, oavsett vald dos.

Det primära effektmåttet kommer att vara:

• Fysisk prestation 2MWD från baslinjen till slutet av behandlingsperioden (vid slutet av behandlingsbesöket - vecka 52).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

191

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Verona, Italien, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, Tyskland, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med Body Mass Index mindre än 35 kg/m^2.
  • Försökspersoner som uppfyller de kliniska kriterierna för diagnos av PPS enligt March-of-Dimes.
  • Försökspersoner som är ambulerande eller kan gå med käpp eller andra hjälpmedel eller använder rullstol (men de är inte rullstolsbundna).
  • Försökspersoner som har minst 2 nyligen försvagade muskelgrupper på grund av PPS (enligt medicinsk historia), med minst 1 av dem i en nedre extremitet, och som har en Medical Research Council (MRC)-skala som är högre än 3 vid den manuella muskeln Testning (MMT) utförd av den oberoende bedömaren vid Screeningbesöket (SV).
  • Kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt test för graviditet (humant koriongonadotropin (HCG)-baserad analys).
  • Kvinnor i fertil ålder och deras sexuella partner har gått med på att utöva preventivmedel med hjälp av en metod med bevisad tillförlitlighet (d.v.s. hormonella metoder; barriärmetoder; metoder för intrauterina enheter) för att förhindra graviditet under den kliniska prövningens gång.
  • Försökspersonerna måste vara villiga att följa alla aspekter av det kliniska prövningsprotokollet, inklusive blodprovstagning och långtidsförvaring av extra prover under hela studiens varaktighet.
  • Försökspersoner som kan gå en 2MWD på minst 50 meter vid SV och inskrivningsbesök/infusionsbesök 1 (EV/IV1)
  • Försökspersoner som kan gå en konsekvent baslinje 2 MWD, det vill säga skillnaden i 2MWD mellan SV och EV/IV1 är inte mer än 10 %.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner har fått humant normalt immunglobulinbehandling som ges intravenöst, subkutant eller intramuskulärt inom de senaste 3 åren.
  • Försökspersoner som inte är ambulerande (rullstolsbundna individer).
  • Försökspersoner med dålig venös tillgång.
  • Personer med svårbehandlad smärta som kräver narkotika eller andra psykofarmaka.
  • Patienter med anafylaktiska reaktioner eller allvarliga reaktioner på någon produkt som härrör från blod.
  • Försökspersoner med en historia av intolerans mot någon komponent i undersökningsprodukterna, såsom sorbitol.
  • Försökspersoner som får kortikosteroider, förutom de som tar inhalerade kortikosteroider för astma.
  • Patienter med en dokumenterad diagnos av hyperviskositet eller hyperkoagulerbart tillstånd eller trombotiska komplikationer till polyklonal intravenös immunglobulinbehandling (IVIG) tidigare.
  • Patienter med en historia av nyligen (inom det senaste året) hjärtinfarkt, stroke eller okontrollerad hypertoni.
  • Patienter som lider av kronisk hjärtsvikt, emboli eller elektrokardiogramförändringar som tyder på instabil angina eller förmaksflimmer.
  • Försökspersoner med en historia av kronisk alkoholism eller olagligt drogmissbruk (beroende) under de föregående 12 månaderna före SV.
  • Försökspersoner med aktiv psykiatrisk sjukdom som stör följsamhet eller kommunikation med vårdpersonal.
  • Försökspersoner med depression med poäng >30, bedömd av Center for Epidemiologic Studies Depression (CESD) validerad skala.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar ett spädbarn.
  • Försökspersoner med något medicinskt tillstånd som gör att deltagande i klinisk prövning inte är tillrådligt eller som sannolikt kommer att störa utvärderingen av studiebehandlingen och/eller det tillfredsställande genomförandet av den kliniska prövningen enligt utredarens bedömning.
  • Försökspersoner som för närvarande får, eller har mottagit inom 3 månader före SV, något prövningsläkemedel eller apparat.
  • Försökspersoner som sannolikt inte kommer att följa protokollkraven, eller som sannolikt inte är samarbetsvilliga, eller som inte kan tillhandahålla ett lagringsserum-/plasmaprov före den första läkemedelsinfusionen för prövning.
  • Försökspersoner med känd selektiv brist på immunglobulin A klass (IgA) och serumantikroppar anti-IgA.
  • Försökspersoner med nedsatt njurfunktion (dvs serumkreatinin överstiger mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen [ULN]) för det förväntade normalintervallet för testlaboratoriet).
  • Patienter med nivåer av aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALAT) som överstiger mer än 2,5 gånger ULN.
  • Försökspersoner med hemoglobinnivåer
  • Patienter med känd seropositiv mot hepatit C-virus (HCV), humant immunbristvirus-1 (HIV-1) och/eller humant immunbristvirus-2 (HIV-2).
  • Personer med en historia av intolerans mot fruktos.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Stage 1 Arm 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltagarna fick Flebogamma® 5% DIF 2 g/kg kroppsvikt administrerat via intravenös (IV) infusion under 2 på varandra följande dagar (Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infunderat på dag 1, följt av Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg infunderat på dag 2) var fjärde vecka i 52 veckor.
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadrivet immunoglobulin
Andra namn:
  • immunglobulin intravenöst (mänskligt)
Experimentell: Steg 1 Arm 2: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltagarna fick Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg kroppsvikt administrerat via IV-infusion dag 1, följt av 20 ml/kg matchande placebo administrerat på en separat dag, för en total doseringsperiod av 2 på varandra följande dagar, var fjärde vecka i 52 veckor. Ordningen för 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF eller matchande placebo bestämdes slumpmässigt för varje deltagare och var densamma för deltagaren vid alla infusionsbesök under behandlingsperioden.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadrivet immunoglobulin
Andra namn:
  • immunglobulin intravenöst (mänskligt)
Placebo-jämförare: Fas 1 Arm 3: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo i en total dos av 40 mL/kg kroppsvikt som administrerades via IV-infusion över 2 på varandra följande dagar. På dag 1 gavs en dos av 20 mL/kg matchande placebo, följt av den andra dosen av 20 mL/kg matchande placebo på dag 2, administrerad var 4:e vecka i 52 veckor.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo
Experimentell: Stage 2 Arm 1: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
Deltagarna fick Flebogamma® 5% DIF 1 g/kg kroppsvikt som administrerades via IV-infusion på dag 1, följt av 20 mL/kg matchande placebo som administrerades på en separat dag, för en total doseringsperiod på 2 på varandra följande dagar, var 4:e vecka i 52 veckor. Ordningen för 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF eller matchande placebo bestämdes slumpmässigt för varje deltagare och var densamma för deltagaren vid alla infusionsbesök under behandlingsperioden.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo
Biologisk: Flebogamma® 5% DIF
Humant plasmadrivet immunoglobulin
Andra namn:
  • immunglobulin intravenöst (mänskligt)
Placebo-jämförare: Fas 2 Arm 2: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo i en total dos på 40 ml/kg kroppsvikt som administrerades via IV-infusion under 2 på varandra följande dagar.
På dag 1 gavs en dos på 20 ml/kg matchande placebo, följt av den andra dosen på 20 ml/kg matchande placebo på dag 2, administrerad var 4:e vecka i 52 veckor.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i fysisk prestation bedömd med testet för tvåminutersgångavstånd (2MWD)
Tidsram: Baseline till vecka 52
2MWD användes för att bedöma fysisk prestation genom att mäta sträckan som en deltagare snabbt kan gå i en självvald hastighet på en inomhus platt, hård yta i en 30 m (100 fot) lång korridor under en period av 2 minuter. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring (dvs. en patient kan gå längre). Ökning i gången sträcka (i meter) indikerar förbättring.
Baseline till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baseline vid smärta med visuell analog skala (VAS) för smärta
Tidsram: Baseline till vecka 52
VAS är en deltagar-självrapporterad smärtskala som används för att utvärdera smärtnivån under en 24-timmarsperiod. Skalan består av en 100 millimeter (mm) skala där 100 mm står för den värsta tänkbara smärtan och noll står för ingen smärta. Högre poäng indikerar svår smärta. En negativ förändring från baseline indikerar förbättring. LS-medelvärdet och 95 % (CI) baserades på MMRM-metoden.
Baseline till vecka 52
Förändring från baslinjen i hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) bedömd med Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) Physical Component Summary (PCS)
Tidsram: Baseline till vecka 52
HRQoL SF-36 är en självrapporterad enkät som fylls i av deltagarna. Den ger en 8-skale-profil av funktionell hälsa och välbefinnande samt sammanfattande mått på fysisk och psykisk hälsa. Den består av följande subskalor: fysisk funktion, begränsningar på grund av fysisk hälsa, kroppssmärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, emotionella problem och psykisk hälsa. Varje domänpoäng sträcker sig från 0 (sämst) till 100 (bäst), där högre poäng återspeglar bättre funktionell status. PCS är en subskalpoäng och ger ett bredare mått på fysisk HRQoL. PCS-poäng sträcker sig från 0 till 100 och beräknas så att medelpoängen 50 motsvarar den allmänna amerikanska befolkningen. Baserat på normbaserad poängsättning indikerar poäng över 50 bättre-än-genomsnittlig hälsa och poäng under 50 under-genomsnittlig hälsa. Högre poäng representerar bättre fysisk hälsa. Positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring. LS-medelvärde och 95 % KI baserades på MMRM.
Baseline till vecka 52
Förändring från baslinjen i uthållighet bedömd med Six-Minute Walk Distance (6MWD)-testet
Tidsram: Baseline till vecka 52
6MWD användes för att bedöma fysisk prestation genom att mäta det avstånd som en patient snabbt kan gå i maximal hastighet på en plan, hård yta i en 30 m (100 fot) lång korridor under en period av 6 minuter. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring (dvs. en patient kan gå längre). En ökning från baslinjen i tillryggalagd sträcka (i meter) indikerade förbättring. LS-medelvärdet och 95% KI baserades på MMRM-metoden.
Baseline till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Utredare

  • Huvudutredare: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

24 november 2022

Avslutad studie (Faktisk)

24 november 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2014

Första postat (Beräknad)

27 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

5 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera