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소아마비 후 증후군 환자에서 면역 글로불린 정맥 주사(인간) Flebogamma® 5% DIF의 효능 및 안전성 연구 (FORCE)

2025년 11월 21일 업데이트: Instituto Grifols, S.A.

소아마비 후 증후군 환자에서 면역 글로불린 정맥 주사(인간) Flebogamma® 5% DIF의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹 임상 시험

이것은 소아마비 후 증후군(PPS)이 있는 피험자를 대상으로 적응 용량 선택을 하는 다기관, 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹 임상 시험입니다.

이 연구의 주요 목적은 Flebogamma 5% DIF 용량을 선택하고 Two-Minute Walk Distance(2MWD) 테스트로 측정한 신체적 성능을 평가하여 선택한 Flebogamma® 5% DIF 용량의 효능을 확인하는 것입니다.

연구는 2단계로 진행되며, 각 단계는 선별 기간(최대 4주), 치료 기간(52주), 추적 기간(24주)으로 구성된다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 PPS 대상자를 대상으로 적응 설계(적응 용량 선택을 통한 유연한 그룹 순차 설계)를 사용한 II/III상 다기관, 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹 임상 시험입니다.

이 연구는 두 단계로 구성됩니다. 1단계(1단계)는 용량 선정을 위한 것이고, 2단계(2단계)는 플레보감마 5% DIF의 우월성(효능 확인) 확립 및 전반적인 안전성 분석을 위한 것이다. 1단계는 Flebogamma 5% DIF 정맥내 면역글로불린(IVIG) 1g/kg 및 2g/kg(체중) 및 1:1:1 비율로 무작위 배정된 위약의 2가지 용량 수준의 3군 평가입니다. Flebogamma 5% DIF 2g/체중 kg을 연속 2일에 걸쳐 투여합니다(IVIG 1g/kg, 2일째)(IVIG 2g/kg 팔), Flebogamma 5% DIF 1g 체중 1kg당 생리 식염수 등량(체중 20mL/kg)(IVIG 1g/kg 팔) 또는 총 용량 40mL/kg 체중 생리 식염수(동등 부피 2g/kg의 체중 Flebogamma 5% DIF 주입)(위약군)을 52주 치료 기간 동안 4주마다 연속 2일에 걸쳐 투여합니다. 1단계가 끝나면 중간 분석을 실시하고 2단계에 사용할 사전 정의된 기준에 따라 Flebogamma 5% DIF 용량 2개 중 1개를 선택합니다.

2단계는 2개의 치료 부문으로 구성되며, 1단계에서 선택된 Flebogamma 5% DIF 용량과 생리 식염수(체중의 40mL/kg)입니다. 연구 약물은 52주의 치료 기간 동안 4주마다 연속 2일에 걸쳐 투여됩니다. 2단계 동안 Flebogamma 5% DIF와 생리 식염수를 선택한 용량을 1단계와 동일한 방식으로 투여하며, 두 치료 부문의 총 용량을 IVIG 2g/kg과 동일한 용량으로 투여합니다. 선택한 복용량에 관계없이 팔.

1차 효능 종점은 다음과 같습니다.

• 기준선에서 치료 기간 종료까지의 물리적 성능 2MWD(치료 방문 종료 - 52주차).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

191

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam UMC, Locatie AMC
  • 덴마크
      • Aarhus N, 덴마크, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital-Neurologisk Forskning
      • København Ø, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charite Campus Mitte
      • Hanover, 독일, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, 독일, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Koblenz, 독일, 56073
        • Klinik für konservative Orthopädie und des Poliozentrums
      • Münster, 독일, 48149
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
  • 미국
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin
  • 스페인
      • Badalona, 스페인, 08916
        • Institut Guttman
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • 이탈리아
      • Verona, 이탈리아, 37124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
  • 체코
      • Prague, 체코, 4
        • Thomayerova nemocnice, Klinicko-farmakologická jednotka
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit, McGill University
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 31-436
        • MedTrials
      • Lublin, 폴란드, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie
      • Poznan, 폴란드, 60-848
        • Clinical Research Center Sp. z o.o.
      • Warsaw, 폴란드, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 체질량 지수가 35kg/m^2 미만인 피험자.
  • March-of-Dimes에서 정한 PPS 진단의 임상적 기준을 충족하는 피험자.
  • 걸을 수 있거나 지팡이 또는 기타 보조 기구를 사용하여 걸을 수 있거나 휠체어를 사용할 수 있는 피험자(하지만 휠체어에 묶이지 않음).
  • PPS로 인해 새로 약해진 근육군이 2개 이상(병력으로 정의됨), 그중 1개 이상이 하지에 있고, 도수근에서 MRC(Medical Research Council) 척도 점수가 3점 이상인 피험자 스크리닝 방문(SV)에서 독립 평가자가 수행한 테스트(MMT).
  • 가임 여성은 임신에 대한 음성 검사를 받아야 합니다(Human chorionic gonadotropin(HCG) 기반 분석).
  • 임신 가능성이 있는 여성과 그들의 성적 파트너는 임상 시험 과정 동안 임신을 방지하기 위해 입증된 신뢰성 있는 방법(예: 호르몬 방법, 장벽 방법, 자궁 내 장치 방법)을 사용하여 피임을 하는 데 동의했습니다.
  • 피험자는 전체 연구 기간 동안 혈액 샘플링 및 추가 샘플의 장기 보관을 포함하여 임상 시험 프로토콜의 모든 측면을 기꺼이 준수해야 합니다.
  • SV 및 등록 방문/주입 방문 1(EV/IV1)에서 50미터 이상의 2MWD를 걸을 수 있는 피험자
  • 일관된 기준선 2MWD를 걸을 수 있는 피험자, 즉 SV와 EV/IV1 사이의 2MWD 차이는 10% 이하입니다.

제외 기준:

  • 피험자는 지난 3년 이내에 정맥, 피하 또는 근육내 경로로 인간 정상 면역 글로불린 치료를 받았습니다.
  • 걸을 수 없는 피험자(휠체어에 묶인 개인).
  • 정맥 접근이 불량한 피험자.
  • 마약 또는 기타 향정신성 약물을 필요로 하는 난치성 통증이 있는 피험자.
  • 아나필락시스 반응 또는 혈액 유래 제품에 대한 심각한 반응의 병력이 있는 피험자.
  • 소르비톨과 같은 연구 제품의 구성 요소에 대한 불내성 이력이 있는 피험자.
  • 천식을 위해 흡입형 코르티코스테로이드를 복용하는 사람을 제외한 코르티코스테로이드를 투여받는 피험자.
  • 과거에 다클론성 정맥내 면역글로불린(IVIG) 요법에 대한 과다점도 또는 과다응고 상태 또는 혈전성 합병증의 문서화된 진단이 있는 피험자.
  • 최근(지난 1년 이내) 심근 경색, 뇌졸중 또는 조절되지 않는 고혈압의 병력이 있는 피험자.
  • 불안정 협심증 또는 심방 세동을 나타내는 울혈성 심부전, 색전증 또는 심전도 변화를 겪는 피험자.
  • SV 이전 12개월 동안 만성 알코올 중독 또는 불법 약물 남용(중독)의 병력이 있는 피험자.
  • 의료진과의 의사소통 또는 순응을 방해하는 활동성 정신 질환이 있는 피험자.
  • CESD(Center for Epidemiologic Studies Depression) 인증 척도에 의해 평가된 점수 >30의 우울증이 있는 피험자.
  • 임신 중이거나 유아를 수유 중인 여성.
  • 임상 시험 참여를 권장할 수 없게 만들거나 조사자의 판단에 따라 연구 치료의 평가 및/또는 만족스러운 임상 시험 수행을 방해할 가능성이 있는 임의의 의학적 상태를 가진 피험자.
  • 시험용 의약품 또는 장치를 현재 받고 있거나 SV 이전 3개월 이내에 받은 피험자.
  • 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않거나, 비협조적이거나, 첫 번째 연구 약물 주입 전에 저장 혈청/혈장 샘플을 제공할 수 없는 피험자.
  • 알려진 선택적 면역 글로불린 A 클래스(IgA) 결핍 및 혈청 항체 항-IgA가 있는 피험자.
  • 신장 장애가 있는 피험자(즉, 혈청 크레아티닌이 정상 상한치[ULN]의 1.5배 이상 초과)은 검사실에서 예상되는 정상 범위에 해당합니다.
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치가 ULN의 2.5배 이상인 피험자.
  • 헤모글로빈 수치가 있는 피험자
  • C형 간염 바이러스(HCV), 인간 면역결핍 바이러스-1(HIV-1) 및/또는 인간 면역결핍 바이러스-2(HIV-2)에 대해 혈청 양성 반응이 있는 것으로 알려진 피험자.
  • 과당에 대한 불내성 병력이 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Stage 1 Arm 1: 2 g/kg Flebogamma® 5% DIF
참가자는 52주 동안 매 4주마다 2일 연속 정맥내(IV) 주입을 통해 체중 kg당 2g의 Flebogamma® 5% DIF을 투여받았습니다(Flebogamma® 5% DIF 1g/kg을 1일차에 주입한 후, Flebogamma® 5% DIF 1g/kg을 2일차에 주입함).
생물학적: 플레보감마® 5% DIF
인간 혈장 유래 면역글로불린
다른 이름들:
  • 면역 글로불린 정맥 주사(인간)
실험적: 1단계 군 2: 1 g/kg 플레보감마® 5% DIF
참가자들은 체중 1kg당 Flebogamma® 5% DIF 1g을 1일차에 정맥 주사로 투여받은 후, 다른 날에 대조 위약 20mL/kg을 투여받아 총 2일간 연속 투약 기간을 거쳤으며, 이는 52주 동안 4주마다 반복되었습니다. 1kg당 Flebogamma® 5% DIF 1g 또는 대조 위약의 투여 순서는 각 참가자별로 무작위로 결정되었으며, 치료 기간 동안 모든 주사 방문에서 동일하게 적용되었습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약
생물학적: 플레보감마® 5% DIF
인간 혈장 유래 면역글로불린
다른 이름들:
  • 면역 글로불린 정맥 주사(인간)
위약 비교기: 1단계 Arm 3: 위약
참가자들은 체중 kg당 총 40 mL 용량의 일치하는 위약을 2일 연속 정맥 주입으로 투여받았습니다. 1일차에 체중 kg당 20 mL 용량의 일치하는 위약이 투여된 후, 2일차에 체중 kg당 20 mL 용량의 일치하는 위약이 투여되었으며, 이는 52주 동안 4주마다 투여되었습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약
실험적: 2단계 1군: 1 g/kg Flebogamma® 5% DIF
참가자들은 체중 1kg당 Flebogamma® 5% DIF 1g을 Day 1에 정맥 주사로 투여받고, 별도의 날에 대조 위약 20mL/kg을 투여받아 총 2일 동안 연속 투여를 하였으며, 이는 52주 동안 4주마다 반복되었습니다. 각 참가자에게 투여되는 Flebogamma® 5% DIF 1g/kg 또는 대조 위약의 순서는 무작위로 결정되었으며, 치료 기간 동안 모든 주사 방문에서 동일하게 유지되었습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약
생물학적: 플레보감마® 5% DIF
인간 혈장 유래 면역글로불린
다른 이름들:
  • 면역 글로불린 정맥 주사(인간)
위약 비교기: Stage 2 Arm 2: 위약
참가자들은 체중 kg당 총 40 mL의 용량으로 짝을 이루는 위약을 정맥 주입을 통해 연속 2일 동안 투여받았습니다. 1일차에 체중 kg당 20 mL 용량의 짝을 이루는 위약이 투여된 후, 2일차에 체중 kg당 20 mL 용량의 짝을 이루는 위약이 추가로 투여되었으며, 이는 52주 동안 4주마다 반복적으로 투여되었습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2분 걷기 거리(2MWD) 검사로 평가한 신체 기능의 기준선 대비 변화
기간: 기저선부터 52주까지
2MWD는 참가자가 실내 평평하고 단단한 바닥의 30m(100피트) 복도에서 2분 동안 자기 선호 속도로 빠르게 걸을 수 있는 거리를 측정하여 신체 수행 능력을 평가하는 데 사용되었습니다. 기준선에서의 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다(즉, 환자가 더 멀리 걸을 수 있음). 걷는 거리(미터 단위)의 증가는 개선을 나타냅니다.
기저선부터 52주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
통증에 대한 시각적 상사 척도(VAS)를 사용한 기준선 대비 통증 변화
기간: 기저선부터 52주차까지
VAS는 참가자가 자가 보고하는 통증 척도로, 24시간 동안의 통증 수준을 평가하는 데 사용됩니다. 이 척도는 100밀리미터(mm) 척도로 구성되어 있으며, 100mm는 상상할 수 있는 최악의 통증을, 0은 통증이 없음을 의미합니다. 높은 점수는 심한 통증을 나타냅니다. 기준선 대비 음의 변화는 개선을 의미합니다. LS 평균과 95% (CI)는 MMRM 방법을 기반으로 합니다.
기저선부터 52주차까지
의료 결과 연구 36항목 단축형 건강 설문지(SF-36) 신체 구성 요소 요약(PCS)으로 평가된 건강 관련 삶의 질(HRQoL)의 기준선 대비 변화
기간: 기저선부터 52주까지
HRQoL SF-36은 참가자가 직접 보고하는 설문조사입니다. 이는 기능적 건강과 웰빙의 8가지 척도 프로필과 신체 및 정신 건강 요약 척도를 산출합니다. 이 설문조사는 다음과 같은 하위 척도로 구성됩니다: 신체 기능, 신체 건강으로 인한 제한, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 정서적 문제, 정신 건강. 각 영역 점수는 0(최악)에서 100(최상)까지 범위를 가지며, 높은 점수는 더 나은 기능적 상태를 반영합니다. PCS는 하위 척도 점수이며 신체 HRQoL의 더 넓은 지표를 제공합니다. PCS 점수는 0에서 100까지 범위를 가지며, 평균 점수 50이 미국 일반 인구에 해당하도록 계산됩니다. 규준 기반 채점에 따르면, 50점 이상은 평균 이상의 건강 상태를, 50점 미만은 평균 미만의 건강 상태를 나타냅니다. 높은 점수는 더 나은 신체 건강을 나타냅니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 의미합니다. LS 평균 및 95% CI는 MMRM을 기반으로 계산되었습니다.
기저선부터 52주까지
기저선 대비 6분 걷기 거리(6MWD) 검사로 평가된 지구력 변화
기간: 기초선에서 52주까지
6MWD는 6분 동안 평평하고 단단한 30m(100피트) 복도에서 환자가 최대 속도로 빠르게 걸을 수 있는 거리를 측정하여 신체 수행 능력을 평가하는 데 사용되었습니다. 기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다(즉, 환자가 더 멀리 걸을 수 있음). 걷는 거리(미터 단위)의 기준선 대비 증가는 개선을 나타냅니다. LS 평균 및 95% CI는 MMRM 방법을 기반으로 합니다.
기초선에서 52주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Instituto Grifols, S.A.

수사관

  • 수석 연구원: Marinos Dalakas, MD, Coordinating Investigator

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 9월 23일

기본 완료 (실제)

2022년 11월 24일

연구 완료 (실제)

2022년 11월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 25일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 6월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IG1104
  • 2013-004503-39 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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