Allo SCT dans l'étude non interventionnelle sur l'amylose
Une étude prospective non interventionnelle sur la greffe allogénique de cellules souches chez des patients atteints d'amylose AL
L'amylose à chaîne légère (AL-) est une maladie plasmocytaire monoclonale très rare et de mauvais pronostic. La rareté de la maladie a empêché la réalisation d'essais contrôlés randomisés comparant diverses modalités de traitement possibles. En général, le traitement de l'amylose AL a été adapté du traitement du myélome (MM). Il y a une grande expérience avec allo SCT en MM. Sur la base de petites séries de patients et de rapports de cas, la greffe allogénique s'est révélée potentiellement efficace. Cependant, une preuve de concept plus formelle de l'utilisation de la greffe hématopoïétique allogénique pour le traitement de l'amylose AL fait défaut.
Par conséquent, compte tenu des limites des données de registre collectées de manière conventionnelle (informations de suivi douteuses et extrême hétérogénéité), nous avons développé l'« étude prospective non interventionnelle EBMT sur la transplantation allogénique dans l'amylose AL » qui signifie que les centres de transplantation qui pratiquent déjà des transplantations allogéniques pour l'amylose AL seront encouragés à enregistrer très rapidement leurs patients atteints d'amylose AL auprès de l'EBMT, suivi de la soumission obligatoire de l'EBMT MedB et des formulaires de suivi. Le diagnostic d'amylose AL serait basé sur des critères uniformes. Tous les centres EBMT effectuant des greffes allogéniques pour l'amylose seront invités à participer à cette étude et les centres seront invités à signaler tous les cas d'amylose AL référés pour une transplantation à l'aide d'un simple formulaire d'inscription, puis à soumettre des formulaires d'amylose MED B pour chaque patient greffé et suivi. formulaires si nécessaire. En conclusion, il devrait être possible d'améliorer largement la qualité habituelle des données basées sur les registres et de générer des connaissances scientifiquement solides sur la GCSH dans une maladie orpheline telle que l'amylose AL.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Brève description de l'étude :
Nous prévoyons de sélectionner les centres au sein de l'EBMT qui, dans le passé, ont effectué une allogreffe pour l'amylose et de leur demander de participer en remplissant un formulaire d'inscription du centre. Lorsqu'ils ont un patient qu'ils souhaitent inclure dans cette étude, le centre informera le bureau des données du CLWP de la greffe allogénique prévue la veille de la greffe. Pour cela, le centre peut utiliser un formulaire d'inscription des patients. Une fois qu'un patient est inclus, MED B et un suivi régulier sont obligatoires. La saisie des formulaires MED B et le suivi seront effectués de la manière habituelle pour le centre (soit par le centre lui-même, soit par le registre national, soit par le bureau des données de Paris). Le bureau des données CLWP assurera le suivi des données soumises.
Conception de la recherche:
Cette étude est conçue comme une étude prospective non interventionnelle.
Population étudiée :
Sujets masculins ou féminins, âgés de 18 ans à 60 ans, atteints d'amylose AL qui recevront une greffe allogénique.
Données à collecter/analyser :
Le critère d'évaluation principal de cette étude est l'efficacité (meilleure rémission hématologique et réponse des organes) de la GCS allogénique chez les patients atteints d'amylose AL. Les critères secondaires sont la GvHD aiguë et chronique, la TRM et la survie sans événement et globale.
Objet de la demande d'étude prospective non interventionnelle :
L'objectif principal de cette étude prospective non interventionnelle est l'évaluation de l'efficacité de la greffe allogénique pour l'amylose AL. Il est prévu que les résultats soient présentés lors de colloques scientifiques et qu'ils suffisent pour au moins une publication (article original).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Amylose AL, GCSH allogénique après novembre 2009, entre 18 et 60 ans au moment de la greffe.
Critère d'exclusion:
- autres diagnostics que l'amylose AL, autogreffe, greffe avant novembre 2009, moins de 18 ans ou plus de 60 ans au moment de la greffe.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints d'amylose AL ayant reçu une GCSH allo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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efficacité de l'allo sct chez les patients atteints d'amylose AL
Délai: 5 années
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• Évaluer l'efficacité de la GCS allogénique chez les patients atteints d'amylose AL (meilleures rémission hématologique et réponse des organes).
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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EFS
Délai: 5 années
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• Pour évaluer la survie sans événement.
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5 années
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SE
Délai: 5 années
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pour évaluer la survie globale
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5 années
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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sécurité de l'allo sct chez les patients atteints d'amylose AL
Délai: 5 années
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• Évaluer l'innocuité de la GCS allogénique chez les patients atteints d'amylose AL (TRM, incidence de GvHD aiguë et chronique, toxicité non hématologique et prise de greffe).
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Chaise d'étude: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Publications et liens utiles
Publications générales
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 42206633
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