Allo SCT amyloidoosin ei-interventiotutkimuksessa
Ei-interventiivinen tulevaisuustutkimus allogeenisten kantasolujen siirtämisestä potilailla, joilla on AL-amyloidoosi
Light-chain (AL-) amyloidoosi on erittäin harvinainen monoklonaalinen plasmasolusairaus, jonka ennuste on huono. Sairauden harvinaisuus on estänyt satunnaistettujen kontrolloitujen tutkimusten suorittamisen, joissa verrataan erilaisia mahdollisia hoitomuotoja. Yleensä AL-amyloidoosin hoito on mukautettu myeloomahoidosta (MM). MM:ssä on paljon kokemusta allo SCT:stä. Pienten potilassarjojen ja tapausraporttien perusteella allogeeninen elinsiirto on osoittautunut potentiaalisesti tehokkaaksi. Kuitenkin muodollisempaa näyttöä käsitteestä allogeenisen hematopoieettisen siirron käyttämisestä AL-amyloidoosin hoidossa ei ole.
Siksi, kun otetaan huomioon tavanomaisesti kerättyjen rekisteritietojen rajoitukset (epäilyttävät seurantatiedot ja äärimmäinen heterogeenisuus), kehitimme: "EBMT:n ei-interventiivinen prospektiivinen tutkimus allogeenisesta siirrosta AL-amyloidoosissa", mikä tarkoittaa, että siirtokeskukset, jotka jo tekevät allogeenisiä siirtoja AL-amyloidoosia varten rohkaistaan rekisteröimään AL-amyloidoosipotilaansa erittäin ajoissa EBMT:ssä, minkä jälkeen on toimitettava EBMT MedB ja seurantalomakkeet. AL-amyloidoosin diagnoosi perustuisi yhtenäisiin kriteereihin. Kaikki EBMT-keskukset, jotka suorittavat allogeenisia siirtoja amyloidoosin vuoksi, kutsutaan osallistumaan tähän tutkimukseen, ja keskuksia pyydetään raportoimaan kaikki siirtoon lähetetyt AL-amyloidoositapaukset yksinkertaisella rekisteröintilomakkeella ja toimittamaan sitten amyloidoosi MED B -lomakkeet jokaisesta siirretystä potilaasta ja seuraamaan lomakkeet tarvittaessa. Yhteenvetona voidaan todeta, että pitäisi olla mahdollista parantaa huomattavasti tavanomaista rekisteripohjaisten tietojen laatua ja tuottaa tieteellisesti luotettavaa tietoa HSCT:stä harvinaisessa sairaudessa, kuten AL-amyloidoosissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Lyhyt kuvaus tutkimuksesta:
Aiomme valita EBMT:stä ne keskukset, jotka ovat aiemmin tehneet allogeenisen siirron amyloidoosin vuoksi, ja pyytää niitä osallistumaan täyttämällä keskuksen rekisteröintilomakkeen. Kun heillä on potilas, jonka he haluavat ottaa mukaan tähän tutkimukseen, keskus ilmoittaa CLWP:n tietotoimistolle suunnitellusta allogeenisesta siirrosta päivää ennen siirtoa. Tätä varten keskus voi käyttää potilasrekisteröintilomaketta. Kun potilas on mukana, MED B ja säännöllinen seuranta ovat pakollisia. MED B -lomakkeiden tietojen syöttäminen ja seuranta suoritetaan keskukselle tavanomaisella tavalla (joko keskus itse, kansallinen rekisteri tai Pariisin tietotoimisto). CLWP:n tietotoimisto pitää kirjaa lähetetyistä tiedoista.
Tutkimus suunnittelu:
Tämä tutkimus on suunniteltu ei-interventiotutkimukseksi.
Tutkimusväestö:
Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, 18-60-vuotiaat, joilla on AL-amyloidoosi ja joille tehdään allogeeninen elinsiirto.
Kerättävä/analysoitava tieto:
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on allogeenisen SCT:n teho (paras hematologinen remissio ja elinvaste) potilailla, joilla on AL-amyloidoosi. Toissijaiset päätetapahtumat ovat akuutti ja krooninen GvHD, TRM ja tapahtumaton sekä kokonaiseloonjääminen.
Ei-interventiotutkimuspyynnön tarkoitus:
Tämän ei-interventiivisen prospektiivisen tutkimuksen päätarkoitus on allogeenisen transplantaation tehokkuuden arviointi AL-amyloidoosissa. Tuloksia on tarkoitus esitellä tieteellisillä symposiumeilla ja ne riittävät vähintään yhteen julkaisuun (alkuperäinen artikkeli).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AL Amyloidoosi, allogeeninen HSCT marraskuun 2009 jälkeen, 18-60 vuotta elinsiirron aikaan.
Poissulkemiskriteerit:
- muut diagnoosit kuin AL-amyloidoosi, autosiirto, elinsiirto ennen marraskuuta 2009, alle 18-vuotias tai vanhempi kuin 60 siirtohetkellä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
AL-amyloidoosipotilaat, jotka saivat allo HSCT:tä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
allo sct:n teho AL-amyloidoosipotilailla
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Arvioida allogeenisen SCT:n tehokkuutta potilailla, joilla on AL-amyloidoosi (paras hematologinen remissio ja elinvaste).
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EFS
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Arvioida tapahtumatonta selviytymistä.
|
5 vuotta
|
|
OS
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
arvioida kokonaiseloonjäämistä
|
5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
allo sct:n turvallisuus potilailla, joilla on AL-amyloidoosi
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Arvioida allogeenisen SCT:n turvallisuutta potilailla, joilla on AL-amyloidoosi (TRM, akuutin ja kroonisen GvHD:n ilmaantuvuus, ei-hematologinen toksisuus ja siirrännäinen).
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Opintojen puheenjohtaja: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 42206633
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset AL Amyloidoosi
-
Nexcella Inc.Immix Biopharma, Inc.RekrytointiKevytketju (AL) amyloidoosiYhdysvallat
-
Texas Christian UniversityValmisMapping Enhanced Counseling (MEC) | Aktiivinen linkitys (AL)Yhdysvallat
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiivinen, ei rekrytointiToistuva AL-amyloidoosi | Tulenkestävä AL-amyloidoosiYhdysvallat
-
Asociación para Evitar la Ceguera en MéxicoPeruutettuAksiaalinen pituus (AL) | Anterior Chamber Deep (ACD) | Linssin paksuus (LT)Meksiko
-
Barbara Ann Karmanos Cancer InstituteRekrytointi
-
Peking University People's HospitalRekrytointi
-
Sorrento Therapeutics, Inc.PeruutettuKevytketju (AL) amyloidoosi
-
Stichting European Myeloma NetworkJanssen PharmaceuticaValmisKevytketju (AL) amyloidoosi, vaihe 3BAlankomaat, Kreikka, Ranska, Italia
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiAmyloidoosi | Tulenkestävä AL-amyloidoosi | Kevytketjun amyloidoosi | Uusiutuneen almyloidoosiYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Peking Union Medical College HospitalRekrytointi