Allo SCT az amiloidózis nem-intervenciós vizsgálatában
Nem intervenciós prospektív tanulmány az allogén őssejt-transzplantációról AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél
A könnyű lánc (AL-) amiloidózis nagyon ritka, rossz prognózisú monoklonális plazmasejtes rendellenesség. A betegségek ritkasága megakadályozta a randomizált, kontrollált vizsgálatok elvégzését, amelyekben különböző lehetséges kezelési módokat hasonlítottak össze. Általában az AL amiloidózis kezelését a mielóma (MM) terápiához igazították. Az MM-ben nagy tapasztalat áll rendelkezésre az allo SCT-vel kapcsolatban. Kis számú betegcsoport és esetjelentések alapján az allogén transzplantáció potenciálisan hatékonynak bizonyult. Azonban nincs hivatalosabb bizonyíték az allogén hematopoietikus transzplantáció alkalmazására az AL amiloidózis kezelésére.
Ezért, tekintettel a hagyományosan gyűjtött regiszter adatok korlátaira (kétes nyomon követési információk és rendkívüli heterogenitás), kidolgoztuk az „EBMT non-interventional prospektív vizsgálatot az allogén transzplantációról AL Amyloidosisban”, ami azt jelenti, hogy olyan transzplantációs központok, amelyek már végeznek allogén transzplantációt. Az AL Amyloidosis esetében arra ösztönzik az AL Amyloidosisban szenvedő betegeiket, hogy nagyon időben regisztrálják az EBMT-nél, amit az EBMT MedB és a nyomon követési űrlapok kötelező benyújtása követ. Az AL amiloidózis diagnózisa egységes kritériumokon alapulna. Valamennyi amiloidózis miatt allogén transzplantációt végző EBMT-központ felkérést kap, hogy vegyen részt ebben a vizsgálatban, és a központokat arra kérik, hogy jelentsenek minden transzplantációra utalt AL-amiloidózisos esetet egy egyszerű regisztrációs űrlap segítségével, majd minden átültetett beteg esetében nyújtsák be az Amyloidosis MED B űrlapot, és kövessék a kezelést. szükség szerint töltse fel az űrlapokat. Összefoglalva, lehetővé kell tenni a regiszteralapú adatok szokásos minőségének jelentős javítását és tudományosan megalapozott ismeretek létrehozását a HSCT-ről egy olyan ritka betegségben, mint az AL-amiloidózis.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A tanulmány rövid leírása:
Azt tervezzük, hogy az EBMT-n belül kiválasztjuk azokat a központokat, amelyek a múltban bármilyen allogén transzplantációt végeztek amiloidózis miatt, és felkérjük őket a részvételre a központ regisztrációs űrlapjának kitöltésével. Ha van egy páciensük, akit be kívánnak vonni ebbe a vizsgálatba, a központ a transzplantáció előtti napon értesíti a CLWP adatirodáját a tervezett allogén transzplantációról. Ehhez a központ betegregisztrációs űrlapot használhat. A páciens bevonása után a MED B és a rendszeres nyomon követés kötelező. A MED B formanyomtatványok adatrögzítése és nyomon követése a központban szokásos módon történik (akár maga a központ, akár a nemzeti nyilvántartó, akár a párizsi adathivatal). A CLWP adatiroda nyomon követi a benyújtott adatokat.
Kutatási terv:
Ez a tanulmány nem-beavatkozásos prospektív tanulmánynak készült.
Tanulmányi népesség:
Férfi vagy női alanyok, 18 és 60 év közötti, AL-amiloidózisban szenvedő alanyok, akik allogén transzplantációban részesülnek.
Gyűjtendő/elemzendő adatok:
E vizsgálat elsődleges végpontja az allogén SCT hatékonysága (legjobb hematológiai remisszió és szervi válasz) AL amiloidózisban szenvedő betegeknél. A másodlagos végpontok az akut és krónikus GvHD, a TRM és az eseménymentes és az általános túlélés.
A nem intervenciós prospektív vizsgálati kérelem célja:
Ennek a nem intervenciós prospektív vizsgálatnak a fő célja az allogén transzplantáció hatékonyságának értékelése AL amiloidózis esetén. A tervek szerint az eredményeket tudományos szimpóziumokon mutatják be, és ezek legalább egy publikációhoz (eredeti cikkhez) elegendőek lesznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Limoges, Franciaország
- CHRU Limoges
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország
- University Hospital Eppendorf
-
Heidelberg, Németország
- University of Heidelberg
-
-
-
-
-
Basel, Svájc
- University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- AL Amyloidosis, allogén HSCT 2009 novembere után, 18-60 év között a transzplantáció időpontjában.
Kizárási kritériumok:
- egyéb diagnózisok, mint AL Amyloidosis, autotranszplantáció, transzplantáció 2009 novembere előtt, 18 évnél fiatalabb vagy 60 évnél idősebb az átültetés időpontjában.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
AL Amyloidosisos betegek, akik allo HSCT-t kaptak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
az allo sct hatékonysága AL amiloidózisban szenvedő betegeknél
Időkeret: 5 év
|
• Az allogén SCT hatékonyságának értékelése AL Amyloidosisban szenvedő betegeknél (legjobb hematológiai remisszió és szervi válasz).
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
EFS
Időkeret: 5 év
|
• Az eseménymentes túlélés értékelése.
|
5 év
|
|
OS
Időkeret: 5 év
|
az általános túlélés értékelésére
|
5 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
az allo sct biztonságossága AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél
Időkeret: 5 év
|
• Az allogén SCT biztonságosságának értékelése AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél (TRM, akut és krónikus GvHD előfordulása, nem-hematológiai toxicitás és átültetés).
|
5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Tanulmányi szék: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 42206633
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .