アミロイドーシスにおける同種SCTの非介入研究
AL アミロイドーシス患者における同種幹細胞移植に関する非介入的前向き研究
軽鎖 (AL-) アミロイドーシスは、予後不良の非常にまれなモノクローナル形質細胞疾患です。 疾患の希少性により、考えられるさまざまな治療法を比較するランダム化対照試験の実施が妨げられています。 一般に、AL アミロイドーシスの治療は骨髄腫 (MM) 治療を応用して行われています。 MM には allo SCT に関する豊富な経験があります。 小規模な一連の患者および症例報告に基づいて、同種移植が潜在的に効果的であることが判明した。 しかし、AL アミロイドーシスの治療に同種造血移植を使用するというより正式な概念実証は不足しています。
したがって、従来収集されたレジストリデータの限界（疑わしい追跡情報と極度の不均一性）を考慮して、「ALアミロイドーシスにおける同種異系移植に関するEBMT非介入前向き研究」を開発しました。これは、すでに同種移植を行っている移植施設を意味します。 AL アミロイドーシスについては、AL アミロイドーシス患者を EBMT にタイムリーに登録することが奨励され、その後 EBMT MedB とフォローアップ フォームの提出が義務付けられます。 AL アミロイドーシスの診断は、統一された基準に基づいて行われます。 アミロイドーシスに対する同種異系移植を実施するすべてのEBMTセンターは、この研究への参加を求められ、各センターは、簡単な登録フォームを使用して、移植のために紹介されたすべてのALアミロイドーシス症例を報告するよう求められ、その後、各移植患者についてアミロイドーシスMED Bフォームを提出し、以下の手順を実行するよう求められます。必要に応じてフォームを作成します。 結論として、レジストリベースのデータの通常の品質を大幅に改善し、AL アミロイドーシスなどの希少疾病における HSCT に関する科学的に適切な知識を生み出すことが可能であるはずです。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
研究の簡単な説明:
私たちは、過去にアミロイドーシスに対する同種移植を行ったEBMT内のセンターを選択し、センター登録フォームに記入して参加を依頼する予定です。 この研究に参加させたい患者がいる場合、同センターは移植が行われる前日にCLWPデータオフィスに同種移植の予定を通知する。 このために、センターは患者登録フォームを使用できます。 患者が含まれると、MED B と定期的なフォローアップが必須になります。 MED B フォームのデータ入力とフォローアップは、センターの通常の方法 (センター自体、国家登録簿、またはパリ データ オフィスのいずれかによって) で実行されます。 CLWP データ オフィスは、送信されたデータを追跡します。
研究デザイン:
この研究は非介入の前向き研究として設計されています。
調査対象母集団：
同種移植を受けるALアミロイドーシスを患う18歳から60歳の男性または女性の対象。
収集/分析するデータ:
この研究の主要評価項目は、AL アミロイドーシス患者における同種異系 SCT の有効性 (最良の血液学的寛解および臓器反応) です。 副次評価項目は、急性および慢性 GvHD、TRM、無イベント生存期間および全生存期間です。
非介入的前向き研究リクエストの目的:
この非介入前向き研究の主な目的は、AL アミロイドーシスに対する同種移植の有効性を評価することです。 結果は科学シンポジウムで発表され、少なくとも 1 つの出版物 (原著論文) に十分な量になることが計画されています。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- AL アミロイドーシス、2009 年 11 月以降の同種 HSCT、移植時の年齢は 18 ～ 60 歳。
除外基準:
- ALアミロイドーシス以外の診断、自家移植、2009年11月以前の移植、移植時の年齢が18歳未満または60歳以上。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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同種HSCTを受けたALアミロイドーシス患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALアミロイドーシス患者におけるallo sctの有効性
時間枠：5年
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・ AL アミロイドーシス患者における同種異系 SCT の有効性を評価すること（最良の血液学的寛解および臓器反応）。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EFS
時間枠：5年
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• 無事象生存率を評価するため。
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5年
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OS
時間枠：5年
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全生存期間を評価する
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5年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALアミロイドーシス患者におけるallo sctの安全性
時間枠：5年
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・ AL アミロイドーシス患者における同種 SCT の安全性を評価すること（TRM、急性および慢性 GvHD の発生率、非血液毒性および生着）。
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5年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Stefan Schoenland, MD、Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- スタディチェア：Nicolaus kroeger, MD、BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 42206633
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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