아밀로이드증 비 개입 연구의 Allo SCT
AL 아밀로이드증 환자의 동종 줄기세포 이식에 대한 비중재적 전향적 연구
경쇄(AL-) 아밀로이드증은 예후가 좋지 않은 매우 드문 단클론 형질 세포 장애입니다. 질병의 희소성으로 인해 다양한 가능한 치료 양식을 비교하는 무작위 대조 시험의 수행이 불가능했습니다. 일반적으로 AL 아밀로이드증의 치료는 골수종(MM) 요법에서 채택되었습니다. MM의 allo SCT에 대한 많은 경험이 있습니다. 소규모 일련의 환자 및 사례 보고서를 기반으로 동종이계 이식이 잠재적으로 효과적인 것으로 나타났습니다. 그러나, AL 아밀로이드증의 치료를 위해 동종이계 조혈 이식을 사용하는 개념에 대한 보다 공식적인 증거는 부족합니다.
따라서 기존에 수집된 레지스트리 데이터의 한계(의심스러운 후속 정보 및 극단적인 이질성)를 고려하여 "AL 아밀로이드증의 동종 이식에 대한 EBMT 비개입 전향적 연구"를 개발했습니다. AL 아밀로이드증의 경우 EBMT에 적시에 AL 아밀로이드증 환자를 등록하고 EBMT MedB 및 후속 양식을 의무적으로 제출하도록 권장됩니다. AL 아밀로이드증의 진단은 동일한 기준을 기반으로 합니다. 아밀로이드증에 대한 동종 이식을 수행하는 모든 EBMT 센터는 이 연구에 참여하도록 초대되며 센터는 간단한 등록 양식을 사용하여 이식을 위해 추천된 모든 AL 아밀로이드증 사례를 보고한 다음 이식된 각 환자에 대해 아밀로이드증 MED B 양식을 제출하고 다음을 따르도록 요청받을 것입니다. 필요에 따라 양식을 작성하십시오. 결론적으로, 레지스트리 기반 데이터의 일반적인 품질을 크게 개선하고 AL Amyloidosis와 같은 희귀 질환에서 조혈모세포 이식에 대한 과학적으로 건전한 지식을 생성하는 것이 가능해야 합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
연구에 대한 간략한 설명:
우리는 과거에 아밀로이드증에 대한 동종 이식을 수행한 EBMT 내 센터를 선택하고 센터 등록 양식을 작성하여 참여하도록 요청할 계획입니다. 이 연구에 포함하고 싶은 환자가 있을 때 센터는 CLWP 데이터 사무실에 계획된 동종이계 이식을 이식 전날에 알릴 것입니다. 이를 위해 센터는 환자 등록 양식을 사용할 수 있습니다. 일단 환자가 포함되면 MED B 및 정기적인 후속 조치가 필수입니다. MED B 양식의 데이터 입력 및 후속 조치는 센터에서 일반적인 방식으로 수행됩니다(센터 자체, 국가 등록소 또는 파리 데이터 사무소에서). CLWP 데이터 사무실은 제출된 데이터를 추적합니다.
연구 계획:
이 연구는 비개입 전향적 연구로 설계되었습니다.
연구 모집단:
동종 이식을 받을 AL 아밀로이드증이 있는 18세에서 60세 사이의 남성 또는 여성 피험자.
수집/분석할 데이터:
이 연구의 1차 종료점은 AL 아밀로이드증 환자에서 동종 SCT의 효능(최고의 혈액학적 관해 및 장기 반응)입니다. 2차 종료점은 급성 및 만성 GvHD, TRM 및 무사건 및 전체 생존입니다.
비중재적 전향적 연구 요청의 목적:
이 비개입 전향적 연구의 주요 목적은 AL 아밀로이드증에 대한 동종이계 이식의 효과를 평가하는 것입니다. 결과는 과학 심포지엄에서 발표될 예정이며 적어도 하나의 출판물(원저)로 충분할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- AL 아밀로이드증, 2009년 11월 이후, 이식 당시 18-60세 사이의 동종 조혈 모세포 이식.
제외 기준:
- AL 아밀로이드증 이외의 다른 진단, 자동 이식, 2009년 11월 이전 이식, 이식 당시 18세 미만 또는 60세 이상.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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Allo HSCT를 받은 AL Amyloidosis 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AL 아밀로이드증 환자에서 allo sct의 효능
기간: 5 년
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• AL 아밀로이드증 환자에서 동종 SCT의 효능을 평가합니다(최고의 혈액학적 완화 및 장기 반응).
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EFS
기간: 5 년
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• 사건이 없는 생존을 평가하기 위해.
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5 년
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운영체제
기간: 5 년
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전반적인 생존을 평가하기 위해
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5 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AL 아밀로이드증 환자에서 allo sct의 안전성
기간: 5 년
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• AL 아밀로이드증(TRM, 급성 및 만성 GvHD 발생률, 비혈액학적 독성 및 생착) 환자에서 동종 SCT의 안전성을 평가합니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- 연구 의자: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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AL 아밀로이드증에 대한 임상 시험
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Asociación para Evitar la Ceguera en México완전한
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Boston Medical CenterMillennium Pharmaceuticals, Inc.완전한
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European Myeloma NetworkJanssen Pharmaceutica모집하지 않고 적극적으로경쇄(AL) 아밀로이드증, 3B기네덜란드, 그리스, 프랑스, 이탈리아
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Sorrento Therapeutics, Inc.빼는
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IRCCS Policlinico S. Matteo종료됨심장 AL 아밀로이드증스페인, 프랑스, 이탈리아, 독일, 캐나다, 그리스, 칠면조, 영국
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Weill Medical College of Cornell UniversityJanssen Scientific Affairs, LLC모병AL 아밀로이드증 | 아밀로이드 | 난치성 AL 아밀로이드증미국
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Peking Union Medical College Hospital모병