Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allo SCT in niet-interventionele amyloïdose-studie

23 juli 2015 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Een niet-interventioneel prospectief onderzoek naar allogene stamceltransplantatie bij patiënten met AL-amyloïdose

Lichte keten (AL-) amyloïdose is een zeer zeldzame monoklonale plasmacelaandoening met een slechte prognose. Zeldzaamheid van de ziekte heeft de uitvoering van gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken die verschillende mogelijke behandelingsmodaliteiten vergeleken, onmogelijk gemaakt. Over het algemeen is de behandeling van AL-amyloïdose aangepast van de myeloomtherapie (MM). Er is ruime ervaring met allo SCT in MM. Op basis van kleine series patiënten en casusrapporten is allogene transplantatie naar voren gekomen als potentieel effectief. Een meer formeel bewijs van het concept van het gebruik van allogene hematopoëtische transplantatie voor de behandeling van AL-amyloïdose ontbreekt echter.

Daarom hebben we, gezien de beperkingen van conventioneel verzamelde registergegevens (twijfelachtige follow-upinformatie en extreme heterogeniteit), de: "EBMT non-interventionele prospectieve studie over allogene transplantatie bij AL-amyloïdose" ontwikkeld, wat betekent dat transplantatiecentra die al allogene transplantaties uitvoeren voor AL-amyloïdose worden aangemoedigd om hun patiënten met AL-amyloïdose zeer tijdig te registreren bij de EBMT, gevolgd door verplichte indiening van EBMT MedB en follow-upformulieren. De diagnose van AL-amyloïdose zou gebaseerd zijn op uniforme criteria. Alle EBMT-centra die allogene transplantaties voor amyloïdose uitvoeren, zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan deze studie en de centra zullen worden gevraagd om alle gevallen van AL-amyloïdose die zijn doorverwezen voor transplantatie te melden met behulp van een eenvoudig registratieformulier en vervolgens Amyloïdose MED B-formulieren in te dienen voor elke getransplanteerde patiënt en de volgende indien nodig formulieren op. Concluderend zou het mogelijk moeten zijn om de gebruikelijke kwaliteit van op registers gebaseerde gegevens grotendeels te verbeteren en om wetenschappelijk verantwoorde kennis te genereren over HSCT bij een weesziekte als AL-amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Korte beschrijving van het onderzoek:

We zijn van plan om die centra binnen de EBMT te selecteren die in het verleden een allogene transplantatie voor amyloïdose hebben uitgevoerd en hen te vragen deel te nemen door een centrumregistratieformulier in te vullen. Wanneer ze een patiënt hebben die ze in deze studie willen opnemen, zal het centrum de CLWP-gegevensdienst op de hoogte brengen van de geplande allogene transplantatie de dag voordat de transplantatie plaatsvindt. Hiervoor kan het centrum gebruik maken van een patiëntenregistratieformulier. Zodra een patiënt is opgenomen, zijn MED B en regelmatige follow-up verplicht. De gegevensinvoer van de MED B-formulieren en de follow-up zullen worden uitgevoerd op de manier die gebruikelijk is voor het centrum (ofwel door het centrum zelf, door het nationale register of door het gegevensbureau van Parijs). Het CLWP-databureau houdt de ingediende gegevens bij.

Onderzoeksopzet:

Deze studie is opgezet als een niet-interventionele prospectieve studie.

Studiepopulatie:

Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen, 18 jaar tot 60 jaar, met AL-amyloïdose die een allogene transplantatie zullen ondergaan.

Te verzamelen/analyseren gegevens:

Het primaire eindpunt van deze studie is de werkzaamheid (beste hematologische remissie en orgaanrespons) van allogene SCT bij patiënten met AL-amyloïdose. De secundaire eindpunten zijn acute en chronische GvHD, TRM en event-free en algehele overleving.

Doel van de niet-interventionele prospectieve studieaanvraag:

Het belangrijkste doel van deze niet-interventionele prospectieve studie is de evaluatie van de effectiviteit van allogene transplantatie voor AL-amyloïdose. Het is de bedoeling dat resultaten op wetenschappelijke symposia worden gepresenteerd en dat ze voldoende zijn voor minimaal één publicatie (origineel artikel).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

14

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • University Hospital Eppendorf
      • Heidelberg, Duitsland
        • University of Heidelberg
  • Frankrijk
      • Limoges, Frankrijk
        • CHRU Limoges
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland
        • University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen, 18 jaar tot 60 jaar, met AL-amyloïdose die een allogene transplantatie zullen ondergaan

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • AL Amyloïdose, allogene HSCT na november 2009, tussen 18-60 jaar op het moment van transplantatie.

Uitsluitingscriteria:

  • andere diagnoses dan AL Amyloïdose, autotransplantatie, transplantatie vóór november 2009, jonger dan 18 jaar of ouder dan 60 jaar op het moment van transplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
AL Amyloïdosepatiënten die allo HSCT kregen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
werkzaamheid van allo sct bij patiënten met AL-amyloïdose
Tijdsspanne: 5 jaar
• Evaluatie van de werkzaamheid van allogene SCT bij patiënten met AL-amyloïdose (beste hematologische remissie en orgaanrespons).
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
EFS
Tijdsspanne: 5 jaar
• Gebeurtenisvrije overleving evalueren.
5 jaar
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 5 jaar
om de algehele overleving te evalueren
5 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
veiligheid van allo sct bij patiënten met AL-amyloïdose
Tijdsspanne: 5 jaar
• Evaluatie van de veiligheid van allogene SCT bij patiënten met AL-amyloïdose (TRM, incidentie van acute en chronische GvHD, niet-hematologische toxiciteit en engraftment).
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
  • Studie stoel: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
  • Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

7 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juli 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2015

Laatst geverifieerd

1 juli 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 42206633

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren