Allo SCT nello studio non interventistico sull'amiloidosi
Uno studio prospettico non interventistico sul trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti con amiloidosi AL
L'amiloidosi a catena leggera (AL-) è una malattia delle plasmacellule monoclonali molto rara con prognosi infausta. La rarità della malattia ha precluso l'esecuzione di studi randomizzati controllati che confrontassero le varie modalità di trattamento possibili. In generale, il trattamento dell'amiloidosi AL è stato adattato dalla terapia del mieloma (MM). C'è una grande esperienza con allo SCT in MM. Sulla base di piccole serie di pazienti e segnalazioni di casi, il trapianto allogenico è emerso come potenzialmente efficace. Tuttavia, mancano prove più formali del concetto di utilizzo del trapianto ematopoietico allogenico per il trattamento dell'amiloidosi AL.
Pertanto, dati i limiti dei dati di registro raccolti convenzionalmente (informazioni di follow-up dubbie ed estrema eterogeneità), abbiamo sviluppato lo: "Studio prospettico non interventistico EBMT sul trapianto allogenico nell'amiloidosi AL", il che significa che i centri di trapianto che già eseguono trapianti allogenici per l'amiloidosi AL saranno incoraggiati a registrare i loro pazienti con amiloidosi AL molto tempestivamente con l'EBMT, seguito dall'invio obbligatorio di EBMT MedB e dei moduli di follow-up. La diagnosi di amiloidosi AL si baserebbe su criteri uniformi. Tutti i centri EBMT che eseguono trapianti allogenici per l'amiloidosi saranno invitati a partecipare a questo studio e ai centri verrà chiesto di segnalare tutti i casi di amiloidosi AL sottoposti a trapianto utilizzando un semplice modulo di registrazione e quindi di inviare i moduli Amiloidosi MED B per ogni paziente trapiantato e follow- moduli se necessario. In conclusione, dovrebbe essere possibile migliorare ampiamente la consueta qualità dei dati basati sui registri e generare conoscenze scientificamente valide sull'HSCT in una malattia orfana come l'amiloidosi AL.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Breve descrizione dello studio:
Abbiamo in programma di selezionare quei centri all'interno dell'EBMT che in passato hanno eseguito qualsiasi trapianto allogenico per l'amiloidosi e chiedere loro di partecipare compilando un modulo di registrazione del centro. Quando hanno un paziente che desiderano includere in questo studio, il centro notificherà all'ufficio dati CLWP il trapianto allogenico pianificato il giorno prima che il trapianto abbia luogo. Per questo, il centro può utilizzare un modulo di registrazione del paziente. Una volta che un paziente è stato incluso, la MED B e il regolare follow-up sono obbligatori. L'inserimento dei dati dei moduli MED B e il follow-up saranno eseguiti nel modo consueto per il centro (dal centro stesso, dal registro nazionale o dall'ufficio dati di Parigi). L'ufficio dati del CLWP terrà traccia dei dati inviati.
Progetto di ricerca:
Questo studio è concepito come uno studio prospettico non interventistico.
Popolazione dello studio:
Soggetti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 18 e 60 anni, con amiloidosi AL che riceveranno trapianto allogenico.
Dati da raccogliere/analizzare:
L'endpoint primario di questo studio è l'efficacia (migliore remissione ematologica e risposta d'organo) del SCT allogenico nei pazienti con amiloidosi AL. Gli endpoint secondari sono GvHD acuta e cronica, TRM e sopravvivenza libera da eventi e globale.
Scopo della richiesta di studio prospettico non interventistico:
Lo scopo principale di questo studio prospettico non interventistico è la valutazione dell'efficacia del trapianto allogenico per l'amiloidosi AL. Si prevede che i risultati saranno presentati in simposi scientifici e che saranno sufficienti per almeno una pubblicazione (articolo originale).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- AL Amiloidosi, trapianto allogenico dopo novembre 2009, tra 18-60 anni al momento del trapianto.
Criteri di esclusione:
- diagnosi diverse da amiloidosi AL, autotrapianto, trapianto prima di novembre 2009, età inferiore a 18 anni o superiore a 60 anni al momento del trapianto.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con amiloidosi AL che hanno ricevuto allo HSCT
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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efficacia di allo sct in pazienti con amiloidosi AL
Lasso di tempo: 5 anni
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• Valutare l'efficacia del SCT allogenico nei pazienti con amiloidosi AL (migliore remissione ematologica e risposta d'organo).
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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EFS
Lasso di tempo: 5 anni
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• Valutare la sopravvivenza libera da eventi.
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5 anni
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Sistema operativo
Lasso di tempo: 5 anni
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per valutare la sopravvivenza globale
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5 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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sicurezza di allo sct in pazienti con amiloidosi AL
Lasso di tempo: 5 anni
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• Valutare la sicurezza del SCT allogenico nei pazienti con amiloidosi AL (TRM, incidenza di GvHD acuta e cronica, tossicità non ematologica e attecchimento).
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Cattedra di studio: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 42206633
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