Allo SCT i amyloidos Non-interventionell studie

Lättkedjig (AL-) amyloidos är en mycket sällsynt monoklonal plasmacellstörning med dålig prognos. Sällsynthet av sjukdomar har uteslutit utförandet av randomiserade kontrollerade studier som jämför olika möjliga behandlingsmetoder. I allmänhet har behandling av AL-amyloidos anpassats från myelom (MM) terapi. Det finns stor erfarenhet av allo SCT i MM. Baserat på små serier av patienter och fallrapporter har allogen transplantation visat sig vara potentiellt effektiv. Emellertid saknas mer formella bevis för att använda allogen hematopoetisk transplantation för behandling av AL-amyloidos.

Med tanke på begränsningarna av konventionellt insamlade registerdata (tveksam uppföljningsinformation och extrem heterogenitet), utvecklade vi därför: "EBMT icke-interventionell prospektiv studie på allogen transplantation vid AL Amyloidosis" vilket innebär att transplantationscentra som redan gör allogena transplantationer för AL Amyloidosis kommer att uppmuntras att registrera sina patienter med AL Amyloidosis mycket snabbt hos EBMT, följt av obligatorisk inlämning av EBMT MedB och uppföljningsformulär. Diagnosen AL Amyloidos skulle baseras på enhetliga kriterier. Alla EBMT-centra som utför allogena transplantationer för amyloidos kommer att bjudas in att delta i denna studie och centra kommer att uppmanas att rapportera alla AL-amyloidosfall som hänvisas till transplantation med hjälp av ett enkelt registreringsformulär och sedan skicka in amyloidos MED B-formulär för varje transplanterad patient och följa- upp formulär efter behov. Sammanfattningsvis borde det vara möjligt att i hög grad förbättra den vanliga kvaliteten på registerbaserad data och att generera vetenskapligt välgrundad kunskap om HSCT vid en föräldralös sjukdom som AL Amyloidosis.