Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allo SCT w nieinterwencyjnym badaniu amyloidozy

23 lipca 2015 zaktualizowane przez: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Nieinterwencyjne badanie prospektywne dotyczące allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z amyloidozą AL

Amyloidoza łańcuchów lekkich (AL-) jest bardzo rzadką monoklonalną chorobą komórek plazmatycznych o złym rokowaniu. Rzadkość występowania choroby uniemożliwiła przeprowadzenie randomizowanych kontrolowanych badań porównujących różne możliwe metody leczenia. Ogólnie, leczenie amyloidozy AL zostało zaadaptowane z leczenia szpiczaka (MM). Istnieje duże doświadczenie z allo SCT w MM. Na podstawie małych serii pacjentów i opisów przypadków przeszczep allogeniczny okazał się potencjalnie skuteczny. Brakuje jednak bardziej formalnych dowodów słuszności koncepcji wykorzystania allogenicznego przeszczepu układu krwiotwórczego w leczeniu amyloidozy AL.

Dlatego też, biorąc pod uwagę ograniczenia konwencjonalnie zbieranych danych rejestrowych (wątpliwe informacje uzupełniające i skrajna heterogeniczność), opracowaliśmy: „Nieinterwencyjne badanie prospektywne EBMT dotyczące przeszczepów allogenicznych w amyloidozie AL”, co oznacza, że ​​ośrodki transplantacyjne, które już wykonują przeszczepy allogeniczne na amyloidozę AL będą zachęcani do terminowego rejestrowania swoich pacjentów z amyloidozą AL w EBMT, a następnie obowiązkowego składania formularzy EBMT MedB i formularzy kontrolnych. Rozpoznanie amyloidozy AL opierałoby się na jednolitych kryteriach. Wszystkie ośrodki EBMT wykonujące przeszczepy allogeniczne z powodu amyloidozy zostaną zaproszone do udziału w tym badaniu, a ośrodki zostaną poproszone o zgłaszanie wszystkich przypadków amyloidozy AL kierowanych do przeszczepu za pomocą prostego formularza rejestracyjnego, a następnie o przesyłanie formularzy Amyloidosis MED B dla każdego przeszczepionego pacjenta i monitorowanie w razie potrzeby uzupełnij formularze. Podsumowując, powinno być możliwe znaczne poprawienie zwykłej jakości danych opartych na rejestrach i wygenerowanie naukowo uzasadnionej wiedzy na temat HSCT w chorobie sierocej, takiej jak amyloidoza AL.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Krótki opis badania:

Planujemy wybrać te ośrodki w ramach EBMT, które w przeszłości wykonywały przeszczep allogeniczny z powodu amyloidozy i zaprosić je do udziału poprzez wypełnienie formularza rejestracyjnego ośrodka. Kiedy mają pacjenta, którego chcą włączyć do tego badania, ośrodek powiadomi biuro danych CLWP o planowanym przeszczepie allogenicznym na dzień przed przeszczepem. W tym celu ośrodek może skorzystać z formularza rejestracji pacjenta. Po włączeniu pacjenta obowiązkowa jest MED B i regularna obserwacja. Wprowadzanie danych do formularzy MED B i działania następcze będą przeprowadzane w sposób typowy dla ośrodka (albo przez sam ośrodek, przez rejestr krajowy, albo przez paryskie biuro danych). Biuro danych CLWP będzie śledzić przesłane dane.

Projekt badawczy:

Niniejsze badanie zostało zaprojektowane jako nieinterwencyjne badanie prospektywne.

Badana populacja:

Mężczyźni lub kobiety, w wieku od 18 do 60 lat, z amyloidozą AL, którzy otrzymają przeszczep allogeniczny.

Dane do zebrania/analizy:

Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest skuteczność (najlepsza remisja hematologiczna i odpowiedź narządowa) allogenicznej SCT u pacjentów z amyloidozą AL. Drugorzędowe punkty końcowe to ostra i przewlekła GvHD, TRM oraz przeżycie wolne od zdarzeń i przeżycie całkowite.

Cel wniosku o nieinterwencyjne badanie prospektywne:

Głównym celem tego nieinterwencyjnego badania prospektywnego jest ocena skuteczności przeszczepu allogenicznego w leczeniu amyloidozy AL. Planuje się, że wyniki będą prezentowane na sympozjach naukowych i wystarczą na co najmniej jedną publikację (artykuł oryginalny).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Limoges, Francja
        • CHRU Limoges
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Hospital Eppendorf
      • Heidelberg, Niemcy
        • University of Heidelberg
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni lub kobiety, w wieku od 18 do 60 lat, z amyloidozą AL, którzy otrzymają przeszczep allogeniczny

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • AL Amyloidoza, allogeniczny HSCT po listopadzie 2009, w wieku 18-60 lat w momencie przeszczepu.

Kryteria wyłączenia:

  • rozpoznania inne niż amyloidoza AL, autoprzeszczep, przeszczep przed listopadem 2009 r., wiek poniżej 18 lat lub powyżej 60 lat w momencie przeszczepu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z amyloidozą AL, którzy otrzymali allo HSCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skuteczność allo sct u pacjentów z amyloidozą AL
Ramy czasowe: 5 lat
• Ocena skuteczności allogenicznej SCT u pacjentów z amyloidozą AL (najlepsza remisja hematologiczna i odpowiedź narządowa).
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EFS
Ramy czasowe: 5 lat
• Aby ocenić przeżycie wolne od zdarzeń.
5 lat
System operacyjny
Ramy czasowe: 5 lat
do oceny przeżycia całkowitego
5 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo stosowania allo sct u pacjentów z amyloidozą AL
Ramy czasowe: 5 lat
• Ocena bezpieczeństwa allogenicznej SCT u pacjentów z amyloidozą AL (TRM, częstość występowania ostrej i przewlekłej GvHD, toksyczność niehematologiczna i wszczepienie).
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Śledczy

  • Główny śledczy: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
  • Krzesło do nauki: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
  • Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 lipca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 42206633

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AL Amyloidoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj