Allo SCT в неинтервенционном исследовании амилоидоза

Амилоидоз легких цепей (AL-) — очень редкое моноклональное заболевание плазматических клеток с неблагоприятным прогнозом. Редкость заболевания помешала проведению рандомизированных контролируемых исследований, сравнивающих различные возможные методы лечения. В целом, лечение амилоидоза AL было адаптировано из терапии миеломы (ММ). Имеется большой опыт применения аллоСКТ при ММ. Основываясь на небольшой серии пациентов и клинических случаях, аллогенная трансплантация оказалась потенциально эффективной. Однако более формальных доказательств концепции использования аллогенной гемопоэтической трансплантации для лечения AL-амилоидоза не существует.

Таким образом, учитывая ограничения традиционно собираемых регистрационных данных (сомнительная информация о последующем наблюдении и крайняя гетерогенность), мы разработали: «Неинтервенционное проспективное исследование EBMT по аллогенной трансплантации при AL-амилоидозе», что означает, что центры трансплантации, которые уже выполняют аллогенные трансплантации для пациентов с AL-амилоидозом будет рекомендовано очень своевременно регистрировать своих пациентов с AL-амилоидозом в EBMT с последующей обязательной подачей EBMT MedB и форм последующего наблюдения. Диагноз AL-амилоидоза будет основываться на единых критериях. Все центры EBMT, выполняющие аллогенные трансплантации по поводу амилоидоза, будут приглашены для участия в этом исследовании, и центрам будет предложено сообщать обо всех случаях AL-амилоидоза, направленных на трансплантацию, используя простую регистрационную форму, а затем подавать формы MED B по амилоидозу для каждого пересаженного пациента и последующие до формы по мере необходимости. В заключение можно сказать, что должно быть возможно значительно улучшить обычное качество данных на основе регистров и получить научно обоснованные знания о ТГСК при орфанных заболеваниях, таких как AL-амилоидоз.