Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Allo SCT v neintervenční studii amyloidózy

23. července 2015 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Neintervenční prospektivní studie o alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s AL amyloidózou

Amyloidóza s lehkým řetězcem (AL-) je velmi vzácná monoklonální porucha plazmatických buněk se špatnou prognózou. Vzácnost onemocnění znemožňuje provádění randomizovaných kontrolovaných studií porovnávajících různé možné léčebné modality. Obecně byla léčba AL amyloidózy přizpůsobena terapii myelomu (MM). S allo SCT v MM jsou velké zkušenosti. Na základě malých sérií pacientů a kazuistik se alogenní transplantace ukázala jako potenciálně účinná. Formálnější důkaz koncepce využití alogenní transplantace krvetvorby k léčbě AL amyloidózy však chybí.

Vzhledem k omezením konvenčně shromažďovaných registračních dat (pochybné informace o sledování a extrémní heterogenita) jsme vyvinuli: „EBMT neintervenční prospektivní studii o alogenní transplantaci u AL amyloidózy“, což znamená, že transplantační centra, která již alogenní transplantace provádějí pro AL amyloidózu budou vybízeni k tomu, aby své pacienty s AL amyloidózou velmi včas registrovali do EBMT, po čemž bude následovat povinné předložení EBMT MedB a následných formulářů. Diagnóza AL amyloidózy by byla založena na jednotných kritériích. Všechna EBMT centra provádějící alogenní transplantace pro amyloidózu budou pozvána k účasti na této studii a centra budou požádána, aby nahlásila všechny případy AL amyloidózy doporučené k transplantaci pomocí jednoduchého registračního formuláře a poté předložila formuláře Amyloidosis MED B pro každého transplantovaného pacienta a následné formuláře podle potřeby. Závěrem lze říci, že by mělo být možné do značné míry zlepšit obvyklou kvalitu dat založených na registru a získat vědecky podložené poznatky o HSCT u vzácného onemocnění, jako je AL amyloidóza.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Krátký popis studie:

Plánujeme vybrat ta centra v rámci EBMT, která v minulosti provedla jakoukoli alogenní transplantaci pro amyloidózu, a požádat je o účast vyplněním registračního formuláře centra. Když budou mít pacienta, kterého chtějí zahrnout do této studie, centrum oznámí datové kanceláři CLWP plánovanou alogenní transplantaci den před transplantací. K tomu může centrum využít registrační formulář pacienta. Jakmile je pacient zařazen, MED B a pravidelné sledování jsou povinné. Zadávání údajů do formulářů MED B a následná kontrola bude probíhat způsobem obvyklým pro středisko (buď samotným střediskem, národním registrem nebo pařížským datovým úřadem). Datový úřad CLWP bude sledovat odeslaná data.

Design výzkumu:

Tato studie je koncipována jako neintervenční prospektivní studie.

Studijní populace:

Muži nebo ženy ve věku 18 až 60 let s AL amyloidózou, kteří dostanou alogenní transplantaci.

Údaje, které mají být shromažďovány/analyzovány:

Primárním cílovým parametrem této studie je účinnost (nejlepší hematologická remise a orgánová odpověď) alogenní SCT u pacientů s AL amyloidózou. Sekundárními cílovými parametry jsou akutní a chronická GvHD, TRM a celkové přežití bez příhody.

Účel žádosti o neintervenční prospektivní studii:

Hlavním účelem této neintervenční prospektivní studie je zhodnocení efektivity alogenní transplantace u AL amyloidózy. Předpokládá se, že výsledky budou prezentovány na vědeckých sympoziích a vystačí alespoň na jednu publikaci (původní článek).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

14

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Limoges, Francie
        • CHRU Limoges
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • University Hospital Eppendorf
      • Heidelberg, Německo
        • University of Heidelberg
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Muži nebo ženy ve věku 18 až 60 let s AL amyloidózou, kteří dostanou alogenní transplantaci

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • AL Amyloidóza, alogenní HSCT po listopadu 2009, mezi 18-60 lety v době transplantace.

Kritéria vyloučení:

  • jiné diagnózy než AL Amyloidóza, autotransplantace, transplantace před listopadem 2009, mladší 18 let nebo starší 60 let v době transplantace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s AL amyloidózou, kteří dostávali allo HSCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinnost allo sct u pacientů s AL amyloidózou
Časové okno: 5 let
• Vyhodnotit účinnost alogenní SCT u pacientů s AL amyloidózou (nejlepší hematologická remise a orgánová odpověď).
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
EFS
Časové okno: 5 let
• Vyhodnotit přežití bez příhody.
5 let
OS
Časové okno: 5 let
k hodnocení celkového přežití
5 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
bezpečnost allo sct u pacientů s AL amyloidózou
Časové okno: 5 let
• Vyhodnotit bezpečnost alogenní SCT u pacientů s AL amyloidózou (TRM, incidence akutní a chronické GvHD, nehematologická toxicita a přihojení).
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
  • Studijní židle: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
  • Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

7. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. července 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2015

Naposledy ověřeno

1. července 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 42206633

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AL amyloidóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit