Allo SCT en estudio no intervencionista de amiloidosis
Un estudio prospectivo no intervencionista sobre trasplante alogénico de células madre en pacientes con amiloidosis AL
La amiloidosis de cadena ligera (AL-) es un trastorno monoclonal de células plasmáticas muy raro con mal pronóstico. La rareza de la enfermedad ha impedido la realización de ensayos controlados aleatorios que comparen varias modalidades de tratamiento posibles. En general, el tratamiento de la amiloidosis AL se ha adaptado de la terapia del mieloma (MM). Existe una gran experiencia con allo SCT en MM. Sobre la base de pequeñas series de pacientes e informes de casos, el trasplante alogénico ha surgido como potencialmente efectivo. Sin embargo, falta una prueba de concepto más formal del uso del trasplante hematopoyético alogénico para el tratamiento de la amiloidosis AL.
Por lo tanto, dadas las limitaciones de los datos de registro recopilados convencionalmente (información de seguimiento dudosa y heterogeneidad extrema), desarrollamos el: "Estudio prospectivo no intervencionista EBMT sobre trasplante alogénico en amiloidosis AL", lo que significa que los centros de trasplante que ya realizan trasplantes alogénicos Se alentará a los pacientes con amiloidosis AL a que registren a sus pacientes con amiloidosis AL muy oportunamente en la EBMT, seguido de la presentación obligatoria de formularios de seguimiento y MedB de la EBMT. El diagnóstico de Amiloidosis AL se basaría en criterios uniformes. Se invitará a todos los centros EBMT que realicen trasplantes alogénicos para amiloidosis a participar en este estudio y se les pedirá a los centros que informen todos los casos de amiloidosis AL remitidos para trasplante utilizando un formulario de registro simple y luego envíen formularios MED B de amiloidosis para cada paciente trasplantado y seguimiento. hasta formularios según sea necesario. En conclusión, debería ser posible mejorar en gran medida la calidad habitual de los datos basados en registros y generar conocimiento científicamente sólido sobre el TCMH en una enfermedad huérfana como la amiloidosis AL.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Breve descripción del estudio:
Planeamos seleccionar aquellos centros dentro de la EBMT que en el pasado hayan realizado algún trasplante alogénico para la amiloidosis y pedirles que participen completando un formulario de registro del centro. Cuando tengan un paciente que deseen incluir en este estudio, el centro notificará a la oficina de datos del CLWP sobre el trasplante alogénico planificado el día antes de que se realice el trasplante. Para ello, el centro puede utilizar un formulario de registro de pacientes. Una vez que se incluye a un paciente, el MED B y el seguimiento regular son obligatorios. La entrada de datos de los formularios MED B y el seguimiento se realizarán de la forma habitual para el centro (ya sea por el propio centro, por el registro nacional o por la oficina de datos de París). La oficina de datos de CLWP realizará un seguimiento de los datos enviados.
Diseño de la investigación:
Este estudio está diseñado como un estudio prospectivo no intervencionista.
Población de estudio:
Sujetos masculinos o femeninos, de 18 años a 60 años, con amiloidosis AL que recibirán trasplante alogénico.
Datos a recopilar/analizar:
El criterio principal de valoración de este estudio es la eficacia (mejor remisión hematológica y respuesta orgánica) del SCT alogénico en pacientes con amiloidosis AL. Los criterios de valoración secundarios son la EICH aguda y crónica, la TRM y la supervivencia global y sin eventos.
Finalidad de la solicitud de estudio prospectivo no intervencionista:
El objetivo principal de este estudio prospectivo no intervencionista es la evaluación de la eficacia del trasplante alogénico para la amiloidosis AL. Está previsto que los resultados se presenten en simposios científicos y que sean suficientes para al menos una publicación (artículo original).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Amiloidosis AL, TCMH alogénico después de noviembre de 2009, entre 18-60 años en el momento del trasplante.
Criterio de exclusión:
- otros diagnósticos que no sean AL Amiloidosis, autotrasplante, trasplante antes de noviembre de 2009, menor de 18 años o mayor de 60 años en el momento del trasplante.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con amiloidosis AL que recibieron alo HSCT
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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eficacia de allo sct en pacientes con amiloidosis AL
Periodo de tiempo: 5 años
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• Evaluar la eficacia del SCT alogénico en pacientes con Amiloidosis AL (mejor remisión hematológica y respuesta orgánica).
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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EFS
Periodo de tiempo: 5 años
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• Evaluar la supervivencia libre de eventos.
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5 años
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Sistema operativo
Periodo de tiempo: 5 años
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para evaluar la supervivencia global
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5 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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seguridad de allo sct en pacientes con amiloidosis AL
Periodo de tiempo: 5 años
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• Evaluar la seguridad del SCT alogénico en pacientes con amiloidosis AL (TRM, incidencia de EICH aguda y crónica, toxicidad no hematológica e injerto).
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Silla de estudio: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Paraproteinemias
- Deficiencias de proteostasis
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Amilosis
Otros números de identificación del estudio
- 42206633
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .