Allo SCT在淀粉样变性非介入研究中的应用

轻链 (AL-) 淀粉样变性是一种非常罕见的单克隆浆细胞疾病，预后较差。 疾病的罕见性阻碍了比较各种可能的治疗方式的随机对照试验的进行。 一般而言，AL 淀粉样变性的治疗已改编自骨髓瘤 (MM) 疗法。 MM 对同种异体 SCT 有丰富的经验。 根据小系列患者和病例报告，同种异体移植可能有效。 然而，缺乏使用同种异体造血移植治疗 AL 淀粉样变性概念的更正式的证据。

因此，鉴于常规收集的登记数据的局限性（可疑的后续信息和极端异质性），我们开发了：“EBMT 非介入性前瞻性 AL 淀粉样变性同种异体移植研究”，这意味着已经进行同种异体移植的移植中心将鼓励 AL 淀粉样变性患者非常及时地向 EBMT 登记他们的 AL 淀粉样变性患者，然后强制提交 EBMT MeDB 和随访表。 AL 淀粉样变性的诊断将基于统一的标准。 所有进行淀粉样变性同种异体移植的 EBMT 中心都将被邀请参加这项研究，并且中心将被要求使用简单的登记表报告所有转诊用于移植的 AL 淀粉样变性病例，然后为每位移植患者提交淀粉样变性 MED B 表格，并遵循-根据需要填写表格。 总之，应该有可能大大提高基于注册的数据的通常质量，并在 AL 淀粉样变性等孤儿疾病中产生关于 HSCT 的科学合理知识。