Allo SCT i Amyloidosis Ikke-intervensjonell studie
En ikke-intervensjonell prospektiv studie på allogen stamcelletransplantasjon hos pasienter med AL-amyloidose
Lettkjede (AL-) amyloidose er en svært sjelden monoklonal plasmacellelidelse med dårlig prognose. Sjeldenhet av sykdom har utelukket utførelse av randomiserte kontrollerte studier som sammenligner ulike mulige behandlingsmodaliteter. Generelt har behandling av AL-amyloidose blitt tilpasset fra myelombehandling (MM). Det er stor erfaring med allo SCT i MM. Basert på små serier av pasienter og kasusrapporter har allogen transplantasjon vist seg å være potensielt effektiv. Imidlertid mangler mer formelt bevis på konsept for bruk av allogen hematopoietisk transplantasjon for behandling av AL-amyloidose.
Derfor, gitt begrensningene til konvensjonelt innsamlede registerdata (tvilsom oppfølgingsinformasjon og ekstrem heterogenitet), utviklet vi: "EBMT non-interventional prospective study on allogeneic transplantation in AL Amyloidosis" som betyr at transplantasjonssentre som allerede gjør allogene transplantasjoner for AL Amyloidosis vil bli oppfordret til å registrere sine pasienter med AL Amyloidosis svært betimelig med EBMT, etterfulgt av obligatorisk innsending av EBMT MedB og oppfølgingsskjemaer. Diagnosen AL Amyloidose vil være basert på ensartede kriterier. Alle EBMT-sentre som utfører allogene transplantasjoner for amyloidose vil bli invitert til å delta i denne studien, og sentre vil bli bedt om å rapportere alle AL-amyloidose-tilfeller henvist til transplantasjon ved å bruke et enkelt registreringsskjema og deretter sende inn amyloidose MED B-skjemaer for hver transplantert pasient og følge- opp skjemaer etter behov. Avslutningsvis bør det være mulig å i stor grad forbedre den vanlige kvaliteten på registerbaserte data og å generere vitenskapelig solid kunnskap om HSCT ved en foreldreløs sykdom som AL Amyloidose.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Kort beskrivelse av studien:
Vi planlegger å velge de sentrene i EBMT som tidligere har utført allogen transplantasjon for amyloidose og be dem delta ved å fylle ut et senterregistreringsskjema. Når de har en pasient de ønsker å inkludere i denne studien, vil senteret varsle CLWPs datakontor om den planlagte allogene transplantasjonen dagen før transplantasjonen finner sted. Til dette kan senteret bruke pasientregistreringsskjema. Når en pasient er inkludert, er MED B og regelmessig oppfølging obligatorisk. Dataregistrering av MED B-skjemaer og oppfølging vil bli utført på den måten som er vanlig for senteret (enten av senteret selv, av det nasjonale registeret eller av Paris datakontor). CLWP-datakontoret vil holde styr på dataene som sendes inn.
Forskningsdesign:
Denne studien er designet som en ikke-intervensjonell prospektiv studie.
Studiepopulasjon:
Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner, 18 år til 60 år, med AL-amyloidose som vil få allogen transplantasjon.
Data som skal samles inn/analyseres:
Det primære endepunktet for denne studien er effekt (beste hematologisk remisjon og organrespons) av allogen SCT hos pasienter med AL-amyloidose. De sekundære endepunktene er akutt og kronisk GvHD, TRM og hendelsesfri og total overlevelse.
Hensikten med forespørselen om ikke-intervensjonell prospektiv studie:
Hovedformålet med denne ikke-intervensjonelle prospektive studien er evaluering av effektiviteten av allogen transplantasjon for AL-amyloidose. Det legges opp til at resultater skal presenteres på vitenskapelige symposier og at de skal strekke til minst én publikasjon (originalartikkel).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- AL Amyloidosis, allogen HSCT etter november 2009, mellom 18-60 år ved transplantasjonstidspunktet.
Ekskluderingskriterier:
- andre diagnoser enn AL Amyloidose, autotransplantasjon, transplantasjon før november 2009, yngre enn 18 eller eldre enn 60 ved transplantasjonstidspunktet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
AL Amyloidose pasienter som fikk allo HSCT
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
effekt av allo sct hos pasienter med AL Amyloidose
Tidsramme: 5 år
|
• For å evaluere effekten av allogen SCT hos pasienter med AL-amyloidose (beste hematologisk remisjon og organrespons).
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EFS
Tidsramme: 5 år
|
• For å evaluere hendelsesfri overlevelse.
|
5 år
|
|
OS
Tidsramme: 5 år
|
for å vurdere total overlevelse
|
5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
sikkerhet for allo sct hos pasienter med AL Amyloidose
Tidsramme: 5 år
|
• For å evaluere sikkerheten til allogen SCT hos pasienter med AL-amyloidose (TRM, forekomst av akutt og kronisk GvHD, ikke-hematologisk toksisitet og engraftment).
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
- Studiestol: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
- Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 42206633
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .