Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allo SCT i Amyloidose Non-interventionel undersøgelse

23. juli 2015 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation

En ikke-interventionel prospektiv undersøgelse af allogen stamcelletransplantation hos patienter med AL-amyloidose

Letkædet (AL-) amyloidose er en meget sjælden monoklonal plasmacellesygdom med dårlig prognose. Sjældenhed af sygdom har udelukket udførelse af randomiserede kontrollerede forsøg, der sammenligner forskellige mulige behandlingsmodaliteter. Generelt er behandling af AL-amyloidose blevet tilpasset fra myelom (MM) terapi. Der er stor erfaring med allo SCT i MM. Baseret på små serier af patienter og case-rapporter har allogen transplantation vist sig som potentielt effektiv. Der mangler dog mere formelt bevis på konceptet for brug af allogen hæmatopoietisk transplantation til behandling af AL-amyloidose.

I betragtning af begrænsningerne af konventionelt indsamlede registerdata (tvivlsom opfølgningsinformation og ekstrem heterogenitet), udviklede vi derfor: "EBMT non-interventional prospective study on allogeneic transplantation in AL Amyloidosis", hvilket betyder, at transplantationscentre, der allerede udfører allogene transplantationer for AL Amyloidosis vil blive opfordret til at registrere deres patienter med AL Amyloidosis meget rettidigt hos EBMT, efterfulgt af obligatorisk indsendelse af EBMT MedB og opfølgningsskemaer. Diagnosen AL Amyloidose vil være baseret på ensartede kriterier. Alle EBMT-centre, der udfører allogene transplantationer for amyloidose, vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse, og centre vil blive bedt om at rapportere alle AL-amyloidose-tilfælde henvist til transplantation ved hjælp af en simpel registreringsformular og derefter at indsende Amyloidosis MED B-formularer for hver transplanteret patient og følge- formularer op efter behov. Afslutningsvis burde det være muligt i vid udstrækning at forbedre den sædvanlige kvalitet af registerbaserede data og at generere videnskabeligt forsvarlig viden om HSCT ved en forældreløs sygdom som AL Amyloidose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Kort beskrivelse af undersøgelsen:

Vi planlægger at udvælge de centre inden for EBMT, der tidligere har udført enhver allogen transplantation for amyloidose, og bede dem om at deltage ved at udfylde en centerregistreringsformular. Når de har en patient, de ønsker at inkludere i denne undersøgelse, vil centret underrette CLWP's datakontor om den planlagte allogene transplantation dagen før transplantationen finder sted. Hertil kan centret bruge en patientregistreringsblanket. Når en patient er inkluderet, er MED B og regelmæssig opfølgning obligatorisk. Dataindtastning af MED B-skemaer og opfølgning vil blive udført på den måde, som er sædvanlig for centret (enten af ​​centret selv, af det nationale register eller af Paris datakontor). CLWP-datakontoret vil holde styr på de indsendte data.

Forskningsdesign:

Denne undersøgelse er designet som en ikke-interventionel prospektiv undersøgelse.

Undersøgelsespopulation:

Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, 18 år til 60 år, med AL-amyloidose, som vil modtage allogen transplantation.

Data, der skal indsamles/analyseres:

Det primære endepunkt for denne undersøgelse er effektiviteten (bedste hæmatologiske remission og organrespons) af allogen SCT hos patienter med AL-amyloidose. De sekundære endepunkter er akut og kronisk GvHD, TRM og hændelsesfri og samlet overlevelse.

Formål med anmodningen om ikke-interventionel prospektiv undersøgelse:

Hovedformålet med denne ikke-interventionelle prospektive undersøgelse er evalueringen af ​​effektiviteten af ​​allogen transplantation for AL-amyloidose. Det er planen, at resultaterne skal præsenteres på videnskabelige symposier, og at de skal række til mindst én publikation (originalartikel).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

14

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig
        • CHRU Limoges
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • University Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Hospital Eppendorf
      • Heidelberg, Tyskland
        • University of Heidelberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, 18 år til 60 år, med AL-amyloidose, som vil modtage allogen transplantation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • AL Amyloidose, allogen HSCT efter november 2009, mellem 18-60 år på tidspunktet for transplantation.

Ekskluderingskriterier:

  • andre diagnoser end AL Amyloidose, autotransplantation, transplantation før november 2009, yngre end 18 eller ældre end 60 på tidspunktet for transplantationen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
AL Amyloidose patienter, der modtog allo HSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effektiviteten af ​​allo sct hos patienter med AL Amyloidose
Tidsramme: 5 år
• At evaluere effektiviteten af ​​allogen SCT hos patienter med AL-amyloidose (bedste hæmatologiske remission og organrespons).
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EFS
Tidsramme: 5 år
• At evaluere begivenhedsfri overlevelse.
5 år
OS
Tidsramme: 5 år
at vurdere den samlede overlevelse
5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
sikkerhed af allo sct hos patienter med AL Amyloidose
Tidsramme: 5 år
• At evaluere sikkerheden af ​​allogen SCT hos patienter med AL-amyloidose (TRM, forekomst af akut og kronisk GvHD, ikke-hæmatologisk toksicitet og engraftment).
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stefan Schoenland, MD, Medizinische Klinik, University of Heidelberg, Germany
  • Studiestol: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Schönland et al. EBMT retrospective data, Blood 2005.
  • Schönland et al. DLI data, Haematologica, 2008.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

7. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juli 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2015

Sidst verificeret

1. juli 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 42206633

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AL Amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner