Estudo não intervencional Allo SCT em amiloidose

A amiloidose de cadeia leve (AL-) é uma doença plasmocitária monoclonal muito rara com mau prognóstico. A raridade da doença impediu a realização de ensaios clínicos randomizados comparando várias modalidades de tratamento possíveis. Em geral, o tratamento da amiloidose AL foi adaptado da terapia do mieloma (MM). Existe uma grande experiência com allo SCT em MM. Com base em pequenas séries de pacientes e relatos de casos, o transplante alogênico surgiu como potencialmente eficaz. No entanto, falta uma prova de conceito mais formal do uso do transplante hematopoiético alogênico para o tratamento da amiloidose AL.

Portanto, dadas as limitações dos dados de registro coletados convencionalmente (informações duvidosas de acompanhamento e extrema heterogeneidade), desenvolvemos o: "EBMT estudo prospectivo não intervencional sobre transplante alogênico em amiloidose AL", o que significa que os centros de transplante que já realizam transplantes alogênicos para amiloidose AL serão incentivados a registrar seus pacientes com amiloidose AL muito oportunamente com o EBMT, seguido pelo envio obrigatório de EBMT MedB e formulários de acompanhamento. O diagnóstico de Amiloidose AL seria baseado em critérios uniformes. Todos os centros EBMT que realizam transplantes alogênicos para amiloidose serão convidados a participar deste estudo e os centros serão solicitados a relatar todos os casos de amiloidose AL encaminhados para transplante usando um formulário de registro simples e, em seguida, enviar formulários de amiloidose MED B para cada paciente transplantado e acompanhar formulários conforme necessário. Em conclusão, deve ser possível melhorar amplamente a qualidade usual dos dados baseados em registros e gerar conhecimento cientificamente sólido sobre o TCTH em uma doença órfã como a amiloidose AL.