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Une étude ouverte du LMI070 (Branaplam) dans l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA)

19 mars 2025 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une première étude ouverte sur l'homme en plusieurs parties du LMI070 oral chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale de type 1

Une étude ouverte, en plusieurs parties, première chez l'homme, sur le branaplam oral chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale de type 1. Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'efficacité après 13 semaines ; et pour estimer la dose maximale tolérée (DMT) de branaplam administré par voie orale ; et d'identifier la dose qui est sans danger pour une utilisation à long terme et qui peut fournir un schéma posologique optimal d'efficacité durable chez les patients atteints de SMA de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte, en plusieurs parties, pour la première fois chez l'homme, de preuve de concept chez des nourrissons atteints d'amyotrophie spinale de type 1 qui ont exactement 2 copies de SMN2, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK, la PD et l'efficacité de l'administration orale branaplam après 13 semaines de traitement.

Les parties 1 et 2 sont destinées à être non confirmatives. Dans la partie 1 de l'étude, les patients recevront une dose hebdomadaire de branaplam. La dose de branaplam sera augmentée dans les cohortes suivantes jusqu'à ce que la MTD soit déterminée ou lorsque des résultats pharmacocinétiques suffisants confirment que la MTD ne peut pas être atteinte en raison d'un plateau pharmacocinétique potentiel à des doses plus élevées. Une décision d'augmenter la dose de la prochaine cohorte sera prise après que les données de sécurité auront été recueillies pendant 14 jours après la première dose (fenêtre DLT de 14 jours). La PK sera utilisée pour confirmer qu'il n'y a pas d'accumulation du composé.

La partie 2 de l'étude recrutera de nouveaux patients dans l'une des cohortes pouvant aller jusqu'à 3 doses avec une administration une fois par semaine pendant 52 semaines. La dose de branaplam sera augmentée dans les cohortes suivantes après que 6 patients auront été recrutés et qu'au moins 3 patients de la cohorte précédente auront terminé 13 semaines de traitement. Après 52 semaines, les patients peuvent poursuivre le traitement si Novartis, l'investigateur et le DMC indépendant conviennent que cela est dans le meilleur intérêt du patient.

Dans tous les cas, la poursuite du traitement se fera à une dose choisie comme optimale, compte tenu des données de sécurité et d'efficacité existantes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1606
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Fédération Russe
      • Ekaterinburg, Fédération Russe, 620134
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Fédération Russe, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Fédération Russe, 119049
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • Volgograd, Fédération Russe, 400120
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • MI
      • Milano, MI, Italie, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04 730
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Pologne, 50 420
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 6 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Commun aux parties 1 et 2 :

  • SMA de type 1, diagnostiqué cliniquement, avec apparition des symptômes à moins de 6 mois et confirmation génétique de mutations dans les deux allèles du gène SMN1, et avec un nombre de copies SMN2 de 2.
  • Meilleurs soins de support en place et stables pendant au moins 14 jours avant le dépistage.
  • Doit être capable de démontrer une force antigravité dans les deux biceps. À la naissance, âge gestationnel > 32 semaines et poids corporel à la naissance > 2 kg.
  • Doit vivre à moins de 2 heures de route du centre d'études. L'autorisation doit être obtenue auprès de l'investigateur du site et du sponsor si le patient réside à plus de 2 heures de trajet terrestre du centre d'étude

Spécifique pour la partie 1

  • Âge au dépistage entre 1 et 7 mois
  • Doit avoir ou accepter d'avoir le placement d'un tube d'alimentation pour un accès entéral via un tube nasogastrique (NG), nasojéjunal (NJ), gastrostomie percutanée (PEG) ou jéjunostomie percutanée (PEJ) pour l'administration de branaplam (pour les patients chez qui le branaplam ne peut pas être administré par voie orale ; le tube NG peut être retiré entre les doses).

Spécifique pour la partie 2

  • Âge au dépistage entre 30 et 180 jours
  • Doit avoir ou accepter d'avoir le placement d'une sonde d'alimentation pour un accès entéral via sonde nasogastrique (NG), nasojéjunale (NJ), gastrostomie percutanée (PEG) ou jéjunostomie percutanée (PEJ) pour l'administration de branaplam (pour la première administration uniquement et pour les patients chez qui branaplam ne peut pas être administré par voie orale ; le tube NG peut être retiré entre les doses).
  • Score CHOP INTEND minimum de 15 au départ
  • Doit être capable de se nourrir par voie orale pour tous les besoins nutritionnels et être supérieur au 2e centile pour le poids sur les courbes de croissance standard pour le pays d'origine

Critère d'exclusion:

Commun aux parties 1 et 2 :

  • Affections neurologiques ou neuromusculaires autres que la SMA.
  • Anémie, leucopénie, neutropénie ou thrombocytopénie
  • Dysfonctionnement hépatique
  • Dysfonctionnement rénal ajusté selon l'âge
  • Présence d'une infection active non traitée ou insuffisamment traitée nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique à tout moment pendant la période de dépistage.
  • Présence d'une infection active non traitée ou insuffisamment traitée nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique à tout moment pendant la période de dépistage.
  • À l'exclusion de la SMA, toute affection médicalement instable, y compris la cardiomyopathie, le dysfonctionnement hépatique, les troubles rénaux, les troubles endocriniens, les troubles gastro-intestinaux, la prématurité de moins de 32 semaines de gestation, les troubles métaboliques, les troubles respiratoires graves et les anomalies ou lésions cérébrales importantes, y compris l'encéphalopathie hypoxique-ischémique.
  • Diagnostic actuel d'anomalies cardiaques et/ou vasculaires ou d'anomalies ECG
  • Condition médicale aiguë ou continue qui, selon l'investigateur du site et discutée avec le sponsor, interférerait avec la conduite et les évaluations de l'étude. Des exemples sont une invalidité médicale autre que la SMA qui interférerait avec l'évaluation de la sécurité ou compromettrait la capacité du sujet à subir des procédures d'étude, y compris être évalué par l'échelle motrice CHOP INTEND, des changements dans les paramètres hématologiques ou un dysfonctionnement gastro-intestinal qui compromettrait la capacité d'un traitement adéquat. évaluation de la sécurité

Spécifique pour la partie 1

  • Utilisation d'autres médicaments expérimentaux dans les 14 jours.
  • Trouble convulsif réfractaire (autre que convulsions fébriles inactives).
  • Hypoxémie persistante (de l'avis de l'investigateur) (saturation en O2 éveillé <92 % ou saturation en O2 endormi <91 %, sans assistance ventilatoire) ou nécessitant une aspiration buccale >2 par jour, ou présence d'une trachéotomie.

Spécifique pour la partie 2

  • Utilisation de nusinersen ou transfert de gènes à tout moment ou d'autres médicaments expérimentaux dans les 14 jours.
  • Épilepsie réfractaire
  • Hypoxémie persistante (de l'avis de l'investigateur) (saturation en O2 éveillé <92 % ou saturation en O2 endormi <91 %, sans assistance ventilatoire), ou présence d'une trachéotomie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: branaplam
Traitement branaplam
Médicament: branaplam

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des toxicités limitant la dose (DLT) dans la partie 1 - Ensemble d'analyse de sécurité (SAS)
Délai: Ligne de base jusqu'à 2 semaines pour la partie 1
Un DLT est défini comme un événement indésirable ou une valeur de laboratoire anormale évaluée comme non liée aux maladies, à la progression de la maladie, aux maladies inter-courantes ou aux thérapies concomitantes qui se produisent dans les 14 premiers jours de traitement avec des troubles du système lymphatique, des troubles gastroistaux, des études et d'autres personnes sur les accidents du système.
Ligne de base jusqu'à 2 semaines pour la partie 1
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), des événements indésirables graves et des décès
Délai: Base de base jusqu'à environ 83 mois
Les TEAE sont définis comme des événements indésirables commençant par ou après la première dose de traitement de l'étude qui étaient absents de prétraitement, ou les événements présents avant la première dose mais ont augmenté de gravité après la première dose. Des événements indésirables ont été signalés lors de la première dose de traitement à l'étude jusqu'au traitement de fin de l'étude plus 30 jours après le dernier traitement.
Base de base jusqu'à environ 83 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé de la zone de paramètres pharmacocinétique (PK) plasmatique sous la courbe (Aucinf) après une seule dose - partie 1 - ensemble d'analyse pharmacocinétique (PAS)
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La zone sous la courbe de concentration plasmatique (ou sérum ou sang) du temps zéro à l'infini [masse x temps / volume]
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé de la zone de paramètres pharmacocinétique (PK) plasmatique sous la courbe (Aucinf) pour toutes les périodes d'observation - Partie 1 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La zone sous la courbe de concentration plasmatique (ou sérum ou sang) du temps zéro à l'infini [masse x temps / volume] pour toutes les observations. Les valeurs AUC utilisées pour la comparaison sont combinées à partir des valeurs d'AUCINF après une dose unique et des valeurs AUC 0-168H après administration répétée.
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé du paramètre de pharmacocinétique plasmatique (PK) CMAX après une seule dose - Partie 1 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La concentration plasmatique maximale observée après l'administration du médicament [masse / volume).
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé du paramètre de pharmacocinétique plasmatique (PK) CMAX pour toutes les périodes d'observation - Partie 1 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La concentration maximale de plasma (ou de sang ou de sang) observée après l'administration du médicament [masse / volume
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé de la zone de paramètres pharmacocinétique (PK) plasmatique sous la courbe (AUC) après une seule dose - partie 2 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La zone sous la courbe de concentration plasmatique (ou sérum ou sang) de temps zéro à l'infini [masse x temps / volume)
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé de la zone de paramètres pharmacocinétique du plasma (PK) sous la courbe (AUC) pour toutes les périodes d'observation - Partie 2 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La zone sous la courbe de concentration plasmatique (ou sérum ou sang) du temps zéro à l'infini [masse x temps / volume). Les valeurs AUC utilisées pour la comparaison sont combinées à partir des valeurs d'AUCINF après une seule dose et des valeurs AUC0-168H après administration répétée.
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé du paramètre de pharmacocinétique plasmatique (PK) CMAX pour une seule dose - Partie 2 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La concentration maximale de plasma (ou de sérum ou de sang) observée après l'administration du médicament [masse / volume)
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Résumé du paramètre de pharmacocinétique plasmatique (PK) CMAX pour toutes les périodes d'observation - Partie 2 - PAS
Délai: de 0 h à 168 h après la première dose / simple
La concentration maximale de plasma (ou de sérum ou de sang) observée après l'administration du médicament [masse / volume)
de 0 h à 168 h après la première dose / simple
Changement par rapport aux paramètres de croissance: circonférence thoracique, circonférence de la tête et longueur du corps - ensemble d'analyses complètes (Fas)
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

L'effet du branaplam sur les paramètres de croissance: longueur (mesurée du haut de la tête vers la semelle du pied), la circonférence de la tête et la circonférence thoracique (mesurée sur la ligne du mamelon). Le changement moyen par rapport à la référence en CM est présenté

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Changement par rapport à la ligne de base dans le paramètre de croissance: poids corporel - Fas
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

L'effet du branaplam sur le poids corporel en kg a été mesuré en utilisant une échelle de poids. Le changement moyen par rapport à la base de la ligne de base en kg est présenté

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Changement par rapport à la ligne de base dans la fonction respiratoire: oxymétrie d'impulsion - Fas
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

L'effet du branaplam sur l'oxymétrie de pouls en pourcentage de saturation en oxygène a été évalué à l'aide d'une sonde qui mesure l'oxygène dans le sang. Un changement moyen par rapport à la base en pourcentage de saturation en oxygène est signalé. Les nombres négatifs indiquent une diminution de la ligne de base

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Changement par rapport à la référence dans la fonction respiratoire: fréquence respiratoire - Fas
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

L'effet du branaplam sur la fréquence respiratoire a été évalué en comptant le nombre de respirations pendant une minute. Un changement moyen par rapport à la base de la raison par minute est signalé "

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Nombre de participants en présence de respiration paradoxale - Fas
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

Une respiration paradoxale se produit lorsqu'un compartiment passe hors de phase par rapport à un autre.

Dans SMA de type I, la respiration paradoxale est souvent un signe de problèmes respiratoires où la cage thoracique pulmonaire se déplace vers l'intérieur pendant l'inspiration plutôt que vers l'extérieur pendant que l'abdomen se développe.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Changement par rapport à la référence dans la fonction respiratoire: circonférence de la poitrine pendant la respiration silencieuse - fin de l'inspiration et de l'expiration - Fas
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

L'effet du branaplam sur l'état respiratoire a été évalué en mesurant la circonférence de la cage thoracique tout en prenant et en sortant tout en étant calme ou endormi.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Résumé du score total de la côte
Délai: Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3

CHOP L'intention est une mesure de test moteur pour les nourrissons SMA de type 1 et aussi faibles avec une maladie neuromusculaire. Le CHOP entend fournit une mesure utile de la motricité et de la force dans cette population. Il s'agit d'une échelle de 16 points, 64 points. Chaque élément (habileté motrice) reçoit un score de zéro à 4: zéro indique ne peut pas terminer le mouvement, 1 à 3 indique des performances partielles et une personne indique que la personne peut terminer le mouvement par eux-mêmes sans aide. Ces scores sont ajoutés à un score total possible de 64 et des scores plus élevés indiquent de meilleurs résultats.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Baseline, semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Nombre de participants nourris par voie orale ou en nourrissant le tube pour les parties 1 et 3 et les parties 2 et 3 - Fas
Délai: Semaine de base de la semaine 78

Pour évaluer l'efficacité du Branaplam sur la préservation de l'alimentation orale

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Semaine de base de la semaine 78
Nombre de participants et de jalons de sous-échelle Hine Motor (capacité de s'asseoir, de se tenir debout ou de marcher sans soutien) - Fas
Délai: Semaine 52 et mois 6 de la partie 3

Hine Section 2 est une évaluation standardisée de la fonction motrice. Il évalue 8 éléments; Présenter, contrôler la tête, donner des coups de pied, rouler, s'asseoir, ramper, se tenir debout et marcher. Les habiletés motrices se voient attribuer un score de 0 à 3 à 5 points et zéro signifie que l'enfant n'a pas cette compétence motrice. Le score maximal est de 26, ce qui dépend de l'âge, du niveau de développement et de la gravité de la maladie. Un score plus élevé est un meilleur résultat. Cette évaluation a été ajoutée avec l'amendement 6, donc aucune ligne de base n'était disponible.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Résumé de l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith Section 2 (HINE-2) - FAS
Délai: Semaine 52 et mois 6 de la partie 3

Hine Section 2 est une évaluation standardisée de la fonction motrice. Il évalue 8 éléments; Présenter, contrôler la tête, donner des coups de pied, rouler, s'asseoir, ramper, se tenir debout et marcher. Les habiletés motrices se voient attribuer un score de 0 à 3 à 5 points et zéro signifie que l'enfant n'a pas cette compétence motrice. Le score maximal est de 26, ce qui dépend de l'âge, du niveau de développement et de la gravité de la maladie. Un score plus élevé est un meilleur résultat. Cette évaluation a été ajoutée avec l'amendement 6, donc aucune ligne de base n'était disponible.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Semaine 52 et mois 6 de la partie 3
Utilisation de la ventilation pour les parties 1 et 3 et les parties 2 et 3 - Fas
Délai: Ligne de base jusqu'à 82 mois

La ventilation BIBAP (Bilvel Positive Pression) est un support respiratoire à 2 niveaux qui a un tube qui se connecte à un masque. Il fournit un niveau différent de pression atmosphérique pour l'inhalation par rapport à l'exhalation, tandis qu'un CPAP (pression positive continue) ne pompe qu'un niveau de pression d'air mais est également non invasiif. La ventilation invasive est livrée via un tube endotrachéal ou trachéotomie.

En alignement sur les objectifs de l'étude et les analyses définies par le protocole, les critères d'évaluation de l'efficacité secondaire ont été analysés selon le groupe de traitement que les participants ont été attribués au départ (partie 1 et 3 et partie 2 & 3) indépendamment de la dose ou de la voie d'administration de l'étude.
Ligne de base jusqu'à 82 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

29 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

29 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2014

Première publication (Estimé)

20 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLMI070X2201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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