Otevřená studie LMI070 (Branaplam) u spinální svalové atrofie 1. typu (SMA)

Účinek Branaplamu na růstové parametry: délka (měřená od horní části hlavy k podrážce nohy), obvod hlavy a obvod hrudníku (měřeno přes linii bradavky). Je prezentována průměrná změna z výchozí hodnoty v CM

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Účinek BranaPlamu na tělesnou hmotnost v KG byl měřen pomocí váhové stupnice. Je prezentována průměrná změna z výchozí hodnoty v KG

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Účinek BranaPlamu na pulzní oximetrii v procentech nasycení kyslíkem byl hodnocen pomocí sondy, která měří kyslík v krvi. Průměrná změna z výchozí hodnoty v procentech nasycení kyslíkem je hlášena. Záporná čísla naznačují pokles oproti základní linii

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Účinek Branaplamu na respirační frekvenci byl vyhodnocen počítáním počtu dechů po dobu jedné minuty. Je hlášena průměrná změna z výchozí hodnoty za minutu “

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

K paradoxnímu dýchání dochází, když se jeden kompartment odstěhuje z fáze ve srovnání s jiným.

U SMA typu I je paradoxní dýchání často známkou dýchacího problémů, kde se plicní hrudní koš pohybuje dovnitř během inspirace spíše než ven, zatímco se břicho rozšiřuje.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Účinek Branaplamu na status dýchacích cest byl vyhodnocen měřením obvodu hrudní koš, zatímco se nadechl a ven, zatímco tichý nebo spánek.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Chop Inters je měřením motorického testu pro SMA typu 1 a podobně slabých kojenců s neuromuskulárním onemocněním. Záměr CHOP poskytuje užitečnou míru motorických dovedností a síly v této populaci. Je to 16 položka, 64 bodová stupnice. Každá položka (motorová dovednost) je dána skóre od nuly do 4: nula označuje, že nemůže dokončit pohyb, 1 až 3 označuje částečný výkon a 4 označuje, že člověk může pohyb dokončit sám bez pomoci. Tato skóre jsou přidána k možnému celkovému skóre 64 a vyšší skóre naznačují lepší výsledky.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Chcete -li vyhodnotit účinnost Branaplamu při zachování ústního krmení

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

HINE oddíl 2 je standardizované vyhodnocení motorické funkce. Vyhodnocuje 8 položek; Uchopte, ovládání hlavy, kopání, převrácení se, sedí, plazí se, stojí a chodí. Motorským dovednostm je přiřazeno skóre 0 až 3 až 5 bodů a nula znamená, že dítě tuto motorickou dovednost postrádá. Maximální skóre je 26, což závisí na věku, úrovni vývoje a závažnosti onemocnění. Vyšší skóre je lepší výsledek. Toto hodnocení bylo přidáno s pozměňovacím návrhem 6, proto nebyla k dispozici žádná základní linie.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

HINE oddíl 2 je standardizované vyhodnocení motorické funkce. Vyhodnocuje 8 položek; Uchopte, ovládání hlavy, kopání, převrácení se, sedí, plazí se, stojí a chodí. Motorským dovednostm je přiřazeno skóre 0 až 3 až 5 bodů a nula znamená, že dítě tuto motorickou dovednost postrádá. Maximální skóre je 26, což závisí na věku, úrovni vývoje a závažnosti onemocnění. Vyšší skóre je lepší výsledek. Toto hodnocení bylo přidáno s pozměňovacím návrhem 6, proto nebyla k dispozici žádná základní linie.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.

Ventilace BIBAP (tlak na dýchací cesty BIBAP) je 2 úrovní dýchací podpora, která má trubici, která se připojuje k masce. Poskytuje odlišnou úroveň tlaku vzduchu pro inhalaci vs. výdech, zatímco CPAP (kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách) čerpá pouze jednu úroveň tlaku vzduchu, ale také neinvaziive. Invazivní ventilace je dodávána pomocí endotracheální nebo tracheostomické trubice.

V souladu s cíli studie a analýzy definovanými protokolem byly podle léčebné skupiny analyzovány koncové body sekundární účinnosti, že účastníci byli přiděleni na začátku (část 1 a 3 a část 2 a 3) bez ohledu na dávku studie nebo trasu podávání.