Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent studie af LMI070 (Branaplam) i type 1 spinal muskelatrofi (SMA)

19. marts 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En Open Label flerdelt første-i-menneske undersøgelse af oral LMI070 hos spædbørn med type 1 spinal muskelatrofi

En åben-label, multi-part, first-in-human undersøgelse af oral branaplam hos spædbørn med type 1 spinal muskelatrofi. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og effektivitet efter 13 uger; og at estimere den maksimale tolererede dosis (MTD) af oralt administreret branaplam; og for at identificere den dosis, der er sikker til langtidsbrug, såvel som som kan give varig effektivitet optimalt doseringsregime til patienter med Type 1 SMA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, multi-part, first-in-human, proof of concept-undersøgelse hos spædbørn med type 1 spinal muskelatrofi, som har præcis 2 kopier af SMN2, for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, PK, PD og effektivitet af oral branaplam efter 13 ugers behandling.

Del 1 og 2 er beregnet til at være ikke-bekræftende. I del 1 af undersøgelsen vil patienter blive doseret en gang om ugen med branaplam. Branaplam-dosen vil blive eskaleret i efterfølgende kohorter, indtil MTD er bestemt, eller når tilstrækkelige PK-resultater bekræfter, at MTD ikke kan nås på grund af et potentielt farmakokinetisk plateau ved højere doser. En beslutning om at dosiseskalere den næste kohorte vil blive truffet, efter at sikkerhedsdata er blevet indsamlet i 14 dage efter den første dosis (14-dages DLT-vindue). PK vil blive brugt til at bekræfte, at der ikke er nogen akkumulering af forbindelsen.

Del 2 af undersøgelsen vil indskrive nye patienter i en af ​​op til 3 dosiskohorter med én ugentlig dosering i 52 uger. Branaplam-dosis vil blive eskaleret i efterfølgende kohorter, efter at 6 patienter er blevet indskrevet, og mindst 3 patienter fra den tidligere kohorte vil have gennemført 13 ugers behandling. Efter 52 uger kan patienter fortsætte behandlingen, hvis Novartis, investigator og den uafhængige DMC er enige om, at dette er i patientens bedste interesse.

I alle tilfælde vil fortsættelse af behandlingen ske med en dosis valgt som optimal, under hensyntagen til eksisterende sikkerheds- og effektdata

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620134
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • Volgograd, Den Russiske Føderation, 400120
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04 730
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50 420
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 5 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Fælles for både del 1 og 2:

  • Type 1 SMA, diagnosticeret klinisk, med symptomdebut <6 måneders alder og genetisk bekræftelse af mutationer i begge alleler af SMN1-genet og med SMN2-kopinummer på 2.
  • Bedste støttende behandling på plads og stabil i mindst 14 dage før screening.
  • Skal kunne demonstrere antigravitationsstyrke i begge biceps. Ved fødslen gestationsalder >32 uger og kropsvægt ved fødslen >2 kg.
  • Skal bo inden for 2 timers kørsel fra studiecenter. Godkendelse skal indhentes fra stedets efterforsker og sponsor, hvis patienten opholder sig mere end 2 timers landrejse fra studiecentret

Specifikt for del 1

  • Alder ved screening mellem 1 og 7 måneder
  • Skal have eller acceptere at have en sonde til enteral adgang via nasogastrisk (NG), nasojejunal (NJ), perkutan gastrostomi (PEG) eller perkutan jejunostomi (PEJ) sonde til administration af branaplam (til patienter, hvor branaplam ikke kan administreres oralt; NG-rør kan fjernes mellem doser).

Specifikt for del 2

  • Alder ved screening mellem 30 og 180 dage
  • Skal have eller acceptere at have anbragt ernæringssonde for enteral adgang via nasogastrisk (NG), nasojejunal (NJ), perkutan gastrostomi (PEG) eller perkutan jejunostomi (PEJ) sonde til administration af branaplam (kun til den første administration og til patienter) hos hvem branaplam ikke kan indgives oralt; NG-rør kan fjernes mellem doser).
  • Minimum CHOP INTEND score på 15 ved baseline
  • Skal kunne fodre oralt til alle ernæringsbehov og være større end 2. percentilen for vægt på standard vækstkurverne for oprindelseslandet

Ekskluderingskriterier:

Fælles for både del 1 og 2:

  • Andre neurologiske eller neuromuskulære tilstande end SMA.
  • Anæmi, leukopeni, neutropeni eller trombocytopeni
  • Leverdysfunktion
  • Aldersjusteret nyreinsufficiens
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden.
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden.
  • Eksklusiv SMA, enhver medicinsk ustabil tilstand, herunder kardiomyopati, leverdysfunktion, nyresygdom, endokrin lidelse, GI-lidelser, præmaturitet <32 ugers svangerskab, stofskifteforstyrrelser, alvorlig respiratorisk kompromittering og betydelige hjerneabnormiteter eller -skader inklusive hypoxisk-iskæmisk encefalopati.
  • Aktuel diagnose af hjerte- og/eller vaskulære abnormiteter eller EKG-abnormiteter
  • Akut eller vedvarende medicinsk tilstand, der ifølge site Investigator og diskuteret med sponsor ville forstyrre udførelsen og vurderingerne af undersøgelsen. Eksempler er andre medicinske handicap end SMA, der ville forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed eller ville kompromittere forsøgspersonens evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurer, herunder vurderes ved CHOP INTEND motorisk skala, ændringer i hæmatologiske parametre eller gastrointestinal dysfunktion, der ville kompromittere evnen til tilstrækkelig vurdering af sikkerheden

Specifikt for del 1

  • Brug af andre forsøgslægemidler inden for 14 dage.
  • Intraktable krampeanfald (bortset fra inaktive feberkramper).
  • Vedvarende (efter efterforskerens mening) hypoxæmi (O2-mætning vågen <92% eller O2-mætning i søvn <91%, uden ventilationsstøtte) eller kræver oral sugning >2 om dagen, eller tilstedeværelse af en trakeostomi.

Specifikt for del 2

  • Brug af nusinersen eller genoverførsel til enhver tid eller andre forsøgslægemidler inden for 14 dage.
  • Uoverskuelig epilepsi
  • Vedvarende (efter efterforskerens mening) hypoxæmi (O2-mætning vågen <92 % eller O2-mætning i søvn <91 %, uden ventilationsstøtte) eller tilstedeværelse af en trakeostomi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: branaplam
branaplam behandling
Medicin: branaplam

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) i del 1 - Safety Analysis Set (SAS)
Tidsramme: Baseline op til 2 uger for del 1
En DLT er defineret som en bivirkning eller unormal laboratorieværdi vurderet som ikke-relateret til sygdom, sygdomsprogression, interstrøms sygdom eller samtidig terapier, der forekommer inden for de første 14 dage efter behandling med LMI070 og opfylder ethvert af kriterierne for blod og lymfiske systemforstyrrelser, gastrointestinale dæmper, investeringer og andre toksiciteter, der er betragtet som klinisk væsentlige.
Baseline op til 2 uger for del 1
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger og dødsfald- SAS
Tidsramme: Baseline op til cirka 83 måneder
TEAE'er defineres som bivirkninger, der starter på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandling, der var fraværende forbehandling, eller begivenheder, der var til stede før den første dosis, men steg i sværhedsgrad efter den første dosis. Bivirkninger blev rapporteret fra den første dosis af studiebehandling indtil slutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen plus 30 dage efter sidste behandling.
Baseline op til cirka 83 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) parameterområde under kurven (AUCINF) efter en enkelt dosis - del 1 - Pharmacokinetics Analysis Set (PAS)
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Området under plasma (eller serum eller blod) koncentrationstidskurve fra tiden nul til uendelig [masse x tid / volumen]
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) parameterområde under kurven (AUCINF) for alle observationsperioder - Del 1 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Området under plasma (eller serum eller blod) koncentrationstidskurve fra tiden nul til uendelig [masse x tid / volumen] for alle observationer. AUC-værdier anvendt til sammenligning kombineres fra AUCINF-værdier efter enkelt dosis og AUC 0-168H-værdier efter gentagen administration.
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) -parameter Cmax efter en enkelt dosis - Del 1 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Den observerede maksimale plasmakoncentration efter lægemiddeladministration [masse / volumen).
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) -parameter Cmax for alle observationsperioder - Del 1 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Den observerede maksimale plasma (eller serum eller blod) koncentration efter lægemiddeladministration [masse / volumen
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) parameterområde under kurven (AUC) efter en enkelt dosis - Del 2 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Området under plasma (eller serum eller blod) koncentrationstidskurve fra tiden nul til uendelighed [masse x tid / volumen)
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) parameterområde under kurven (AUC) for alle observationsperioder - Del 2 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Området under plasma (eller serum eller blod) koncentrationstidskurve fra tiden nul til uendelig [masse x tid / volumen). AUC-værdier anvendt til sammenligning kombineres fra AUCINF-værdier efter enkelt dosis og AUC0-168H-værdier efter gentagen administration.
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) -parameter Cmax for en enkelt dosis - Del 2 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Den observerede maksimale plasma (eller serum eller blod) koncentration efter lægemiddeladministration [masse / volumen)
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Resumé af plasma -farmakokinetisk (PK) -parameter Cmax for alle observationsperioder - Del 2 - PAS
Tidsramme: fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Den observerede maksimale plasma (eller serum eller blod) koncentration efter lægemiddeladministration [masse / volumen)
fra 0 timer til 168 timer efter første/enkelt dosis
Ændring fra baseline i vækstparametre: brystomkrets, hovedomkrets og kropslængde - fuld analysesæt (FAS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Effekten af ​​BranaPlam på vækstparametre: længde (målt fra toppen af ​​hovedet til fodsålen), hovedomkrets og brystomkrets (målt over brystvortelinjen). Gennemsnitlig ændring fra baseline i CM præsenteres

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Ændring fra baseline i vækstparameter: kropsvægt - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Effekten af ​​BranaPlam på kropsvægt i kg blev målt under anvendelse af en vægtskala. Gennemsnitlig ændring fra baseline i kg præsenteres

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Ændring fra baseline i åndedrætsfunktion: pulsoximetri - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Effekten af ​​BranaPlam på pulsoximetri i procentdel af iltmætning blev evalueret under anvendelse af en sonde, der måler ilt i blodet. Gennemsnitlig ændring fra baseline i procentdel af iltmætning rapporteres. Negative tal indikerer et fald fra baseline

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Ændring fra baseline i åndedrætsfunktion: åndedrætsfrekvens - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Effekten af ​​BranaPlam på åndedrætsfrekvensen blev evalueret ved at tælle antallet af åndedræt i et minut. Gennemsnitlig ændring fra baseline i åndedræt pr. Minut rapporteres "

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Antal deltagere med tilstedeværelse af paradoksal vejrtrækning - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

En paradoksal vejrtrækning opstår, når et rum bevæger sig ud af fase sammenlignet med et andet.

I SMA -type I er paradoksal vejrtrækning ofte et tegn på åndedrætsproblemer, hvor lungebilledet bevæger sig indad under inspiration snarere end udad, mens maven udvides.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Ændring fra baseline i åndedrætsfunktion: brystomkreds under stille vejrtrækning - slutningen af ​​inspiration og udløb - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Effekten af ​​BranaPlam på respirationsstatus blev evalueret ved at måle omkredsen af ​​ribbenet, mens han trak ind og ud, mens den er stille eller sovende.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Resumé af CHOP har til hensigt Total score - Del 1 og 3 og del 2 og 3 - FAS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3

Chop har til hensigt er en motorisk testmål for SMA -type 1 og lignende svage spædbørn med neuromuskulær sygdom. CHOP har til hensigt at give et nyttigt mål for motoriske færdigheder og styrke i denne population. Det er en 16 -vare, 64 point skala. Hver vare (motorisk færdighed) får en score fra nul til 4: nul indikerer, at der ikke kan afsluttes bevægelsen, 1 til 3 indikerer delvis ydeevne, og en 4 indikerer, at personen kan afslutte bevægelsen på egen hånd uden hjælp. Disse scoringer føjes op til en mulig samlet score på 64 og højere score indikerer bedre resultater.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline, uge ​​52 og måned 6 i del 3
Antal deltagere fodret oralt eller ved fodringsrør til del 1 og 3 og del 2 og 3 - FAS
Tidsramme: Baseline op uge 78

For at evaluere effektiviteten af ​​BranaPlam ved bevarelse af oral fodring

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline op uge 78
Antal deltagere og hine motorunderskala milepæle (evne til at sidde, stå eller gå uden støtte) - FAS
Tidsramme: Uge 52 og måned 6 i del 3

Hine Afsnit 2 er en standardiseret evaluering af motorisk funktion. Det evaluerer 8 genstande; Grib, hovedkontrol, spark, rulle over, sidde op, kravle, stå og gå. Motorfærdigheder tildeles en score på 0 til 3 til 5 point, og nul betyder, at barnet mangler den motoriske dygtighed. Den maksimale score er 26, som er afhængig af alder, udviklingsniveau og sværhedsgrad af sygdommen. En højere score er et bedre resultat. Denne vurdering blev tilføjet med ændringsforslag 6, derfor var der ingen basislinje.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Uge 52 og måned 6 i del 3
Resumé af Hammersmith Infant Neurologic Examure Afsnit 2 (Hine -2) - FAS
Tidsramme: Uge 52 og måned 6 i del 3

Hine Afsnit 2 er en standardiseret evaluering af motorisk funktion. Det evaluerer 8 genstande; Grib, hovedkontrol, spark, rulle over, sidde op, kravle, stå og gå. Motorfærdigheder tildeles en score på 0 til 3 til 5 point, og nul betyder, at barnet mangler den motoriske dygtighed. Den maksimale score er 26, som er afhængig af alder, udviklingsniveau og sværhedsgrad af sygdommen. En højere score er et bedre resultat. Denne vurdering blev tilføjet med ændringsforslag 6, derfor var der ingen basislinje.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Uge 52 og måned 6 i del 3
Ventilationsbrug til del 1 og 3 og del 2 og 3 - FAS
Tidsramme: Baseline op til 82 måneder

BIBAP (Bilevel Positiv luftvejstryk) ventilation er en 2 -niveau vejrtrækningstøtte, der har et rør, der forbinder til en maske. Det tilvejebringer et andet niveau af lufttryk for inhalation vs. udånding, hvorimod en CPAP (kontinuerlig positiv luftvejstryk) kun pumper et niveau af lufttryk, men også er ikke-invasiiv. Invasiv ventilation leveres via et endotrachealt eller tracheostomirør.

I overensstemmelse med undersøgelsesmålene og protokoldefinerede analyser blev der analyseret sekundære effektivitetsdepunkter i henhold til behandlingsgruppen, at deltagerne blev tildelt ved baseline (del 1 & 3 og del 2 & 3) uanset undersøgelsesdosis eller administrationsvej.
Baseline op til 82 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

29. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2014

Først opslået (Anslået)

20. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLMI070X2201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med branaplam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner