Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie van LMI070 (Branaplam) bij type 1 spinale musculaire atrofie (SMA)

19 maart 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, meerdelig eerste onderzoek bij mensen van orale LMI070 bij zuigelingen met type 1 spinale spieratrofie

Een open-label, meerdelig, first-in-human onderzoek naar orale branaplam bij zuigelingen met type 1 spinale musculaire atrofie. Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid na 13 weken; en om de maximaal getolereerde dosis (MTD) van oraal toegediende branaplam te schatten; en om de dosis te identificeren die veilig is voor langdurig gebruik en die duurzame werkzaamheid kan bieden voor een optimaal doseringsregime bij patiënten met type 1 SMA.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, uit meerdere delen bestaand, first-in-human, proof of concept-onderzoek bij zuigelingen met Type 1 spinale musculaire atrofie die precies 2 kopieën van SMN2 hebben, om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK, PD en werkzaamheid van orale branaplam na 13 weken behandeling.

Deel 1 en 2 zijn bedoeld als niet-bevestigend. In deel 1 van het onderzoek krijgen patiënten eenmaal per week branaplam toegediend. De dosis branaplam zal worden verhoogd in volgende cohorten totdat MTD is bepaald of wanneer voldoende PK-resultaten bevestigen dat de MTD niet kan worden bereikt vanwege een mogelijk farmacokinetisch plateau bij hogere doses. Een beslissing om de volgende cohort te verhogen zal worden genomen nadat veiligheidsgegevens zijn verzameld gedurende 14 dagen na de eerste dosis (14-daagse DLT-periode). PK zal worden gebruikt om te bevestigen dat er geen accumulatie van de verbinding is.

Deel 2 van de studie zal nieuwe patiënten opnemen in een van maximaal 3 dosiscohorten met een wekelijkse dosering gedurende 52 weken. De dosis branaplam zal worden verhoogd in volgende cohorten nadat 6 patiënten zijn ingeschreven en ten minste 3 patiënten uit het vorige cohort 13 weken behandeling hebben voltooid. Na 52 weken mogen patiënten de behandeling voortzetten als Novartis, de onderzoeker en de onafhankelijke DMC het erover eens zijn dat dit in het belang van de patiënt is.

In alle gevallen zal de behandeling worden voortgezet met een dosis die als optimaal wordt gekozen, rekening houdend met de bestaande veiligheids- en werkzaamheidsgegevens

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04 730
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50 420
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620134
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russische Federatie, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russische Federatie, 119049
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • Volgograd, Russische Federatie, 400120
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 weken tot 6 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gemeenschappelijk voor zowel deel 1 als deel 2:

  • Type 1 SMA, klinisch gediagnosticeerd, met aanvang van de symptomen <6 maanden oud en genetische bevestiging van mutaties in beide allelen van het SMN1-gen, en met een SMN2-kopienummer van 2.
  • Beste ondersteunende zorg aanwezig en stabiel gedurende ten minste 14 dagen vóór de screening.
  • Moet antizwaartekrachtkracht in beide biceps kunnen aantonen. Bij geboorte zwangerschapsduur >32 weken en lichaamsgewicht bij geboorte >2 kg.
  • Moet binnen 2 uur rijden van het studiecentrum wonen. Er moet toestemming worden verkregen van de onderzoeker en sponsor van de locatie als de patiënt meer dan 2 uur over de grond van het onderzoekscentrum woont

Specifiek voor deel 1

  • Leeftijd bij screening tussen 1 en 7 maanden
  • Moet een voedingssonde hebben of akkoord gaan met plaatsing van een voedingssonde voor enterale toegang via nasogastrische (NG), nasojejunale (NJ), percutane gastrostomie (PEG) of percutane jejunostomie (PEJ) sonde voor toediening van branaplam (voor patiënten bij wie branaplam niet kan worden toegediend oraal; NG-buis mag tussen doses worden verwijderd).

Specifiek voor deel 2

  • Leeftijd bij screening tussen 30 en 180 dagen oud
  • Moet een voedingssonde hebben of akkoord gaan met plaatsing van een voedingssonde voor enterale toegang via nasogastrische (NG), nasojejunale (NJ), percutane gastrostomie (PEG) of percutane jejunostomie (PEJ) sonde voor toediening van branaplam (alleen voor de eerste toediening en voor patiënten bij wie branaplam niet oraal kan worden toegediend; de NG-sonde mag tussen de doses door worden verwijderd).
  • Minimale CHOP INTEND-score van 15 bij baseline
  • Moet oraal kunnen voeden voor alle voedingsbehoeften en groter zijn dan het 2e percentiel voor gewicht op de standaard groeicurven voor het land van herkomst

Uitsluitingscriteria:

Gemeenschappelijk voor zowel deel 1 als deel 2:

  • Neurologische of andere neuromusculaire aandoeningen dan SMA.
  • Bloedarmoede, leukopenie, neutropenie of trombocytopenie
  • Leverfunctiestoornis
  • Voor leeftijd aangepaste nierdisfunctie
  • Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die op enig moment tijdens de screeningperiode systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist.
  • Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die op enig moment tijdens de screeningperiode systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist.
  • Met uitzondering van SMA, elke medisch onstabiele aandoening, waaronder cardiomyopathie, leverdisfunctie, nieraandoening, endocriene stoornis, gastro-intestinale stoornissen, vroeggeboorte van <32 weken zwangerschap, stofwisselingsstoornissen, ernstige ademhalingsproblemen en significante hersenafwijkingen of -verwondingen waaronder hypoxisch-ischemische encefalopathie.
  • Huidige diagnose van cardiale en/of vasculaire afwijkingen of ECG-afwijkingen
  • Acute of aanhoudende medische aandoening die, volgens de Site Investigator en besproken met de sponsor, de uitvoering en beoordelingen van het onderzoek zou verstoren. Voorbeelden zijn andere medische handicaps dan SMA die de beoordeling van de veiligheid zouden verstoren of die het vermogen van de proefpersoon om onderzoeksprocedures te ondergaan in gevaar zouden brengen, inclusief beoordeling door de CHOP INTEND motorische schaal, veranderingen in hematologische parameters of gastro-intestinale disfunctie die het vermogen van adequate beoordeling van de veiligheid

Specifiek voor deel 1

  • Gebruik van andere geneesmiddelen in onderzoek binnen 14 dagen.
  • Hardnekkige epileptische stoornis (anders dan inactieve koortsstuipen).
  • Aanhoudende (volgens de onderzoeker) hypoxemie (O2-saturatie wakker <92% of O2-saturatie slapend <91%, zonder beademingsondersteuning) of waarvoor orale uitzuiging nodig is >2 per dag, of aanwezigheid van een tracheostoma.

Specifiek voor deel 2

  • Gebruik van nusinersen of genoverdracht op elk moment of andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 14 dagen.
  • Hardnekkige epilepsie
  • Aanhoudende (volgens de Onderzoeker) hypoxemie (O2-saturatie wakker <92% of O2-saturatie slapend <91%, zonder beademingsondersteuning), of aanwezigheid van een tracheostoma.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: branaplam
branaplam-behandeling
Geneesmiddel: branaplam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met dosisbeperkende toxiciteiten (DLT) in deel 1 - Safety Analysis Set (SAS)
Tijdsspanne: Basislijn tot 2 weken voor deel 1
Een DLT wordt gedefinieerd als een bijwerkingen of abnormale laboratoriumwaarde beoordeeld als niet gerelateerd aan ziekte, ziekteprogressie, tussenstroomziekte of gelijktijdige therapieën die plaatsvinden binnen de eerste 14 dagen van de behandeling met LMI070 en voldoet aan een van de criteria voor bloed- en lymfatische systeemstoornissen, gastroschangers, onderzoeken, onderzoeken en andere toxiciteiten, door andere toxiciteiten.
Basislijn tot 2 weken voor deel 1
Aantal deelnemers met behandeling opkomende bijwerkingen (TEEAS), ernstige bijwerkingen en dodensas
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 83 maanden
Tea wordt gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen op of na de eerste dosis studiebehandeling die afwezig waren voorbehandeling, of gebeurtenissen die aanwezig waren voorafgaand aan de eerste dosis maar in ernst toegenomen na de eerste dosis. Bijwerkingen werden gerapporteerd vanaf de eerste dosis studiebehandeling tot het einde van de studiebehandeling plus 30 dagen na de laatste behandeling.
Basislijn tot ongeveer 83 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) parametergebied onder de curve (AUCINF) na een enkele dosis - deel 1 - farmacokinetiekanalysetet (PAS)
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Het gebied onder de plasma (of serum of bloed) concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig [massa x tijd / volume]
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) parametergebied onder de curve (AUCINF) voor alle observatieperioden - Deel 1 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Het gebied onder de plasma (of serum of bloed) concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig [massa x tijd / volume] voor alle waarnemingen. AUC-waarden die worden gebruikt voor vergelijking worden gecombineerd uit AUCInF-waarden na enkele dosis en AUC 0-168H waarden na herhaalde toediening.
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter Cmax na een enkele dosis - Deel 1 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
De waargenomen maximale plasmaconcentratie na toediening van geneesmiddelen [massa / volume).
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter CMAX voor alle observatieperioden - Deel 1 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
De waargenomen maximale plasma (of serum of bloed) concentratie na toediening van geneesmiddelen [massa / volume
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) parametergebied onder de curve (AUC) na een enkele dosis - deel 2 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Het gebied onder de plasma (of serum of bloed) concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig [massa x tijd / volume)
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) parametergebied onder de curve (AUC) voor alle observatieperioden - deel 2 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Het gebied onder de plasma (of serum of bloed) concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig [massa x tijd / volume). AUC-waarden die voor vergelijking worden gebruikt, worden gecombineerd uit AUCINF-waarden na enkele dosis en AUC0-168H-waarden na herhaalde toediening.
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) parameter CMAX voor een enkele dosis - deel 2 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
De waargenomen maximale plasma (of serum of bloed) concentratie na toediening van geneesmiddelen [massa / volume)
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Samenvatting van Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter CMAX voor alle observatieperioden - Deel 2 - PAS
Tijdsspanne: Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
De waargenomen maximale plasma (of serum of bloed) concentratie na toediening van geneesmiddelen [massa / volume)
Van 0 uur tot 168 uur na de eerste/enkele dosis
Verander van de basislijn in groeiparameters: borstomtrek, hoofdomtrek en lichaamslengte - Volledige analyseset (FAS)
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Het effect van branaplam op groeiparameters: lengte (gemeten vanaf de bovenkant van het hoofd naar de zool van de voet), hoofdomtrek en borstomtrek (gemeten over de tepellijn). Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in CM wordt gepresenteerd

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Verander van de basislijn in groeiparameter: lichaamsgewicht - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Het effect van branaplam op lichaamsgewicht in kg werd gemeten met behulp van een gewichtsschaal. Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in kg wordt gepresenteerd

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Verander van de basislijn in ademhalingsfunctie: pulsoximetrie - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Het effect van branaplam op pulsoximetrie in het percentage zuurstofverzadiging werd geëvalueerd met behulp van een sonde die zuurstof in het bloed meet. Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in het percentage zuurstofverzadiging wordt gerapporteerd. Negatieve getallen geven een afname van de basislijn aan

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Verandering van de basislijn in de luchtwegen: ademhalingssnelheid - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Het effect van branaplam op de luchtwegen werd geëvalueerd door het aantal ademhalingen gedurende één minuut te tellen. Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in adem per minuut wordt gerapporteerd "

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Aantal deelnemers met aanwezigheid van paradoxale ademhaling - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Een paradoxale ademhaling treedt op wanneer het ene compartiment uit fase komt in vergelijking met een andere.

In SMA Type I is paradoxale ademhaling vaak een teken van ademhalingsproblemen waarbij de longribbenkast naar binnen beweegt tijdens inspiratie in plaats van naar buiten terwijl de buik uitbreidt.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Verander van de basislijn in ademhalingsfunctie: borstomtrek tijdens rustige ademhaling - einde van inspiratie en vervaldatum - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

Het effect van Branaplam op de ademhalingsstatus werd geëvalueerd door de omtrek van de ribbenkast te meten terwijl je in- en uitadem terwijl je stil of slaapt.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Samenvatting van de CHOP Intent Total Score - Parts 1 en 3 en Parts 2 en 3 - FAS
Tijdsspanne: Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3

CHOP -intentie is een motorische testmaat voor SMA type 1 en op dezelfde manier zwakke zuigelingen met neuromusculaire ziekte. De CHOP -intentie biedt een nuttige maat voor motorische vaardigheden en kracht in deze populatie. Het is een schaal van 16 items, 64 punten. Elk item (motorische vaardigheid) krijgt een score van nul tot 4: nul geeft aan dat de beweging niet kan voltooien, 1 tot 3 duidt op gedeeltelijke prestaties en een 4 geeft aan dat persoon de beweging zelf kan voltooien zonder hulp. Deze scores worden toegevoegd tot een mogelijke totale score van 64 en hogere scores duiden op betere resultaten.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline, week 52 en maand 6 van deel 3
Aantal deelnemers gevoed oraal of door de buis te voeden voor delen 1 en 3 en delen 2 en 3 - FAS
Tijdsspanne: Baseline Up Week 78

Om de werkzaamheid van Branaplam te evalueren bij het behoud van orale voeding

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Baseline Up Week 78
Aantal deelnemers en Hine Motor Subschaal Mijlpalen (mogelijkheid om te zitten, staan ​​of te lopen zonder ondersteuning) - FAS
Tijdsspanne: Week 52 en maand 6 van deel 3

Hine Sectie 2 is een gestandaardiseerde evaluatie van de motorfunctie. Het evalueert 8 items; Grijp, hoofdbeheersing, schoppen, rollen, zitten, kruipen, kruipen, staan ​​en lopen. Motorische vaardigheden krijgen een score van 0 tot 3 tot 5 punten toegewezen en nul betekent dat het kind die motorische vaardigheden mist. De maximale score is 26, wat afhankelijk is van leeftijd, ontwikkelingsniveau en ernst van de ziekte. Een hogere score is een beter resultaat. Deze beoordeling is toegevoegd met amendement 6, daarom was er geen basislijn beschikbaar.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Week 52 en maand 6 van deel 3
Samenvatting van Hammersmith Infant Neurologisch onderzoek Sectie 2 (Hine -2) - FAS
Tijdsspanne: Week 52 en maand 6 van deel 3

Hine Sectie 2 is een gestandaardiseerde evaluatie van de motorfunctie. Het evalueert 8 items; Grijp, hoofdbeheersing, schoppen, rollen, zitten, kruipen, kruipen, staan ​​en lopen. Motorische vaardigheden krijgen een score van 0 tot 3 tot 5 punten toegewezen en nul betekent dat het kind die motorische vaardigheden mist. De maximale score is 26, wat afhankelijk is van leeftijd, ontwikkelingsniveau en ernst van de ziekte. Een hogere score is een beter resultaat. Deze beoordeling is toegevoegd met amendement 6, daarom was er geen basislijn beschikbaar.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Week 52 en maand 6 van deel 3
Ventilatiegebruik voor delen 1 en 3 en delen 2 en 3 - FAS
Tijdsspanne: Basislijn tot 82 maanden

Bibap (bilevel positieve luchtwegdruk) ventilatie is een ademhalingsondersteuning van 2 niveaus met een buis die verbinding maakt met een masker. Het biedt een ander niveau van luchtdruk voor inhalatie versus uitademing, terwijl een CPAP (continue positieve luchtwegdruk) slechts één niveau van luchtdruk pompt maar ook niet-invasief is. Invasieve ventilatie wordt geleverd via een endotracheale of tracheostomiebuis.

In afstemming met de onderzoeksdoelstellingen en protocol gedefinieerde analyses, werden eindpunten van secundaire werkzaamheid geanalyseerd volgens de behandelingsgroep dat deelnemers werden toegewezen bij baseline (deel 1 & 3 en deel 2 en 3), ongeacht de studiedosis of toedieningsroute.
Basislijn tot 82 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

20 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLMI070X2201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren