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Eine Open-Label-Studie zu LMI070 (Branaplam) bei Typ-1-spinaler Muskelatrophie (SMA)

19. März 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine mehrteilige Open-Label-First-in-Human-Studie zu oralem LMI070 bei Säuglingen mit Typ-1-spinaler Muskelatrophie

Eine offene, mehrteilige Erststudie am Menschen zu oralem Branaplam bei Säuglingen mit Typ-1-spinaler Muskelatrophie. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit nach 13 Wochen; und um die maximal tolerierte Dosis (MTD) von oral verabreichtem Branaplam abzuschätzen; und um die Dosis zu identifizieren, die für die Langzeitanwendung sicher ist und die bei Patienten mit SMA Typ 1 ein optimales Dosierungsschema mit dauerhafter Wirksamkeit bieten kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, mehrteilige, erstmals am Menschen durchgeführte Proof-of-Concept-Studie bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, die genau 2 Kopien von SMN2 haben, um die Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und Wirksamkeit der oralen Verabreichung zu bewerten Branaplam nach 13-wöchiger Behandlung.

Die Teile 1 und 2 sollen nicht bestätigend sein. In Teil 1 der Studie wird den Patienten einmal wöchentlich Branaplam verabreicht. Die Branaplam-Dosis wird in nachfolgenden Kohorten eskaliert, bis die MTD bestimmt ist oder wenn ausreichende PK-Ergebnisse bestätigen, dass die MTD aufgrund eines potenziellen pharmakokinetischen Plateaus bei höheren Dosen nicht erreicht werden kann. Eine Entscheidung zur Dosiseskalation für die nächste Kohorte wird getroffen, nachdem Sicherheitsdaten 14 Tage lang nach der ersten Dosis gesammelt wurden (14-tägiges DLT-Fenster). PK wird verwendet, um zu bestätigen, dass es keine Akkumulation der Verbindung gibt.

Teil 2 der Studie wird neue Patienten in eine von bis zu 3 Dosiskohorten mit einmal wöchentlicher Gabe für 52 Wochen aufnehmen. Die Branaplam-Dosis wird in nachfolgenden Kohorten eskaliert, nachdem 6 Patienten aufgenommen wurden und mindestens 3 Patienten aus der vorherigen Kohorte die 13-wöchige Behandlung abgeschlossen haben. Nach 52 Wochen können Patienten die Behandlung fortsetzen, wenn Novartis, der Prüfarzt und das unabhängige DMC zustimmen, dass dies im besten Interesse des Patienten ist.

In allen Fällen wird die Behandlung mit einer Dosis fortgesetzt, die unter Berücksichtigung der vorhandenen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten als optimal ausgewählt wird

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04 730
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50 420
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620134
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russische Föderation, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • Volgograd, Russische Föderation, 400120
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 5 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Gemeinsam für Teil 1 und 2:

  • Typ 1 SMA, klinisch diagnostiziert, mit Symptombeginn im Alter von <6 Monaten und genetischer Bestätigung von Mutationen in beiden Allelen des SMN1-Gens und mit einer SMN2-Kopienzahl von 2.
  • Beste unterstützende Versorgung vorhanden und stabil für mindestens 14 Tage vor dem Screening.
  • Muss in der Lage sein, Antigravitationskraft in beiden Bizeps zu demonstrieren. Bei der Geburt Gestationsalter > 32 Wochen und Körpergewicht bei der Geburt > 2 kg.
  • Muss innerhalb von 2 Autostunden vom Studienzentrum entfernt wohnen. Die Genehmigung des Studienzentrums und des Sponsors sollte eingeholt werden, wenn der Patient mehr als 2 Flugstunden vom Studienzentrum entfernt wohnt

Spezifisch für Teil 1

  • Alter beim Screening zwischen 1 und 7 Monaten
  • Muss eine Ernährungssonde für den enteralen Zugang über eine nasogastrale (NG), nasojejunale (NJ), perkutane Gastrostomie (PEG) oder perkutane Jejunostomie (PEJ) Sonde zur Verabreichung von Branaplam haben oder zustimmen, um diese zu haben (für Patienten, bei denen Branaplam nicht verabreicht werden kann). oral; NG-Sonde kann zwischen den Dosen entfernt werden).

Spezifisch für Teil 2

  • Alter beim Screening zwischen 30 und 180 Tagen
  • Muss eine Ernährungssonde für den enteralen Zugang über eine nasogastrische (NG), nasojejunale (NJ), perkutane Gastrostomie (PEG) oder perkutane Jejunostomie (PEJ) Sonde zur Verabreichung von Branaplam haben oder zustimmen, um diese zu haben (nur für die erste Verabreichung und für Patienten). denen Branaplam nicht oral verabreicht werden kann; der NG-Schlauch kann zwischen den Dosen entfernt werden).
  • CHOP INTEND-Mindestpunktzahl von 15 zu Studienbeginn
  • Muss in der Lage sein, sich für alle Ernährungsbedürfnisse oral zu ernähren, und über dem 2. Perzentil für das Gewicht auf den Standardwachstumskurven für das Herkunftsland liegen

Ausschlusskriterien:

Gemeinsam für Teil 1 und 2:

  • Neurologische oder neuromuskuläre Erkrankungen außer SMA.
  • Anämie, Leukopenie, Neutropenie oder Thrombozytopenie
  • Leberfunktionsstörung
  • Altersangepasste Nierenfunktionsstörung
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die zu irgendeinem Zeitpunkt während des Screeningzeitraums eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert.
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die zu irgendeinem Zeitpunkt während des Screeningzeitraums eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert.
  • Ausgenommen SMA, jeder medizinisch instabile Zustand, einschließlich Kardiomyopathie, Leberfunktionsstörung, Nierenerkrankung, endokrine Störung, GI-Erkrankungen, Frühgeburtlichkeit < 32 Wochen Schwangerschaft, Stoffwechselstörungen, schwere Atemwegsbeeinträchtigung und signifikante Anomalien oder Verletzungen des Gehirns, einschließlich hypoxisch-ischämischer Enzephalopathie.
  • Aktuelle Diagnose von Herz- und/oder Gefäßanomalien oder EKG-Anomalien
  • Akuter oder anhaltender medizinischer Zustand, der laut dem Prüfer des Standorts und mit dem Sponsor besprochen die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind andere medizinische Behinderungen als SMA, die die Bewertung der Sicherheit beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würden, sich Studienverfahren zu unterziehen, einschließlich der Bewertung durch die CHOP INTEND-Motorskala, Änderungen der hämatologischen Parameter oder gastrointestinale Dysfunktionen, die die Fähigkeit beeinträchtigen würden angemessene Bewertung der Sicherheit

Spezifisch für Teil 1

  • Verwendung anderer Prüfpräparate innerhalb von 14 Tagen.
  • Hartnäckige Anfallsleiden (außer inaktiven Fieberkrämpfen).
  • Anhaltende (nach Ansicht des Prüfarztes) Hypoxämie (O2-Sättigung im Wachzustand < 92 % oder O2-Sättigung im Schlaf < 91 %, ohne Beatmungsunterstützung) oder Bedarf an oraler Absaugung > 2 pro Tag oder Vorhandensein eines Tracheostomas.

Spezifisch für Teil 2

  • Verwendung von Nusinersen oder Gentransfer zu einem beliebigen Zeitpunkt oder anderen Prüfpräparaten innerhalb von 14 Tagen.
  • Hartnäckige Epilepsie
  • Anhaltende (nach Meinung des Prüfarztes) Hypoxämie (O2-Sättigung im Wachzustand < 92 % oder O2-Sättigung im Schlaf < 91 %, ohne Beatmungsunterstützung) oder Vorhandensein eines Tracheostomas.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Branaplam
Branaplam-Behandlung
Arzneimittel: Branaplam

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLT) im Teil 1 - Sicherheitsanalyse Set (SAS)
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 2 Wochen für Teil 1
Ein DLT ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis oder ein abnormaler Laborwert, das als nicht mit Krankheiten, Krankheiten, Interstromerkrankungen oder gleichzeitigen Therapien in den ersten 14 Tagen der Behandlung mit LMI070 auftritt, und erfüllt eine der Kriterien für Blut und lymphatische Systemstörungen, Gasing-Seinern-Störungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, Untersuchungen, untersuchten Gefälltschaften.
Grundlinie bis zu 2 Wochen für Teil 1
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Todesfälle
Zeitfenster: Grundlinie bis zu ungefähr 83 Monaten
Tees werden als unerwünschte Ereignisse definiert, die an oder nach der ersten Dosis der Studienbehandlung vorhanden waren, die vor der Behandlung nicht vorhanden waren, oder Ereignisse, die vor der ersten Dosis vorhanden waren, aber nach der ersten Dosis die Schwere erhöht wurden. Überwachliche Ereignisse wurden von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zum Ende der Studienbehandlung plus 30 Tage nach der letzten Behandlung berichtet.
Grundlinie bis zu ungefähr 83 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung des Parameterbereichs von Plasma Pharmacokinetic (PK) unter der Kurve (Aucinf) nach einer einzelnen Dosis - Teil 1 - Pharmakokinetik -Analyse (PAS)
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die Fläche unter der Konzentrationszeitkurve Plasma (oder Serum oder Blut) von Zeit Null bis unendlich [Masse x Zeit / Volumen]
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameterbereichs des Plasma Pharmakokinetic (PK) unter der Kurve (Aucinf) für alle Beobachtungszeiträume - Teil 1 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die Fläche unter der Konzentrationskurve der Plasma (oder Serum oder Blut) von Zeit Null bis unendlich [Masse x Zeit / Volumen] für alle Beobachtungen. Die für den Vergleich verwendeten AUC-Werte werden nach einer einzelnen Dosis und der AUC 0-168H-Werte nach wiederholter Verabreichung aus Aucinf-Werten kombiniert.
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameters von Plasma pharmakokinetisch (PK) Cmax nach einer einzelnen Dosis - Teil 1 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die beobachtete maximale Plasmakonzentration nach Arzneimittelverabreichung [Masse / Volumen).
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameters von Plasma pharmakokinetisch (PK) Cmax für alle Beobachtungszeiträume - Teil 1 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die beobachtete maximale Plasma- (oder Serum- oder Blut-) Konzentration nach Arzneimittelverabreichung [Masse / Volumen
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameterbereichs von Plasma Pharmacokinetic (PK) unter der Kurve (AUC) nach einer einzelnen Dosis - Teil 2 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die Fläche unter der Konzentrationszeitkurve Plasma (oder Serum oder Blut) von Zeit Null bis unendlich [Masse x Zeit / Volumen)
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameterbereichs von Plasma Pharmacokinetic (PK) unter der Kurve (AUC) für alle Beobachtungszeiträume - Teil 2 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die Fläche unter der Konzentrationszeitkurve Plasma (oder Serum oder Blut) von Zeit Null bis unendlich [Masse x Zeit / Volumen). Die für den Vergleich verwendeten AUC-Werte werden nach einer einzelnen Dosis und den AUC0-168H-Werten nach wiederholter Verabreichung aus Aucinf-Werten kombiniert.
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameters von Plasma pharmakokinetisch (PK) Cmax für eine einzelne Dosis - Teil 2 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die beobachtete maximale Plasma- (oder Serum- oder Blut-) Konzentration nach Arzneimittelverabreichung [Masse / Volumen)
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Zusammenfassung des Parameters von Plasma pharmakokinetischer (PK) für alle Beobachtungszeiträume - Teil 2 - PAs
Zeitfenster: von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Die beobachtete maximale Plasma- (oder Serum- oder Blut-) Konzentration nach Arzneimittelverabreichung [Masse / Volumen)
von 0 h bis 168 h nach der ersten/einzelnen Dosis
Veränderung von Ausgangswert bei Wachstumsparametern: Brustumfang, Kopfumfang und Körperlänge - Vollanalyse -Set (FAS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Die Wirkung von Branaplam auf Wachstumsparameter: Länge (gemessen von der Oberseite des Kopfes bis zur Fußsohle), Kopfumfang und Brustumfang (gemessen über die Nippellinie). Die mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CM wird vorgestellt

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Veränderung vom Ausgangswert im Wachstumsparameter: Körpergewicht - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Die Wirkung von Branaplam auf das Körpergewicht in kg wurde unter Verwendung einer Gewichtsskala gemessen. Die mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in KG wird vorgestellt

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Änderung von der Ausgangslinie in der Atemfunktion: Pulsoximetrie - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Die Wirkung von Branaplam auf die Pulsoximetrie bei den Prozentsatz der Sauerstoffsättigung wurde unter Verwendung einer Sonde bewertet, die Sauerstoff im Blut misst. Die mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Prozentsatzes der Sauerstoffsättigung wird berichtet. Negative Zahlen geben eine Abnahme von der Basislinie an

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Änderung von der Ausgangslinie in der Atemfunktion: Atemfrequenz - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Die Auswirkung von Branaplam auf die Atemfrequenz wurde bewertet, indem die Anzahl der Atemzüge für eine Minute gezählt wurde. Die mittlere Änderung von Ausgangswert in Atemzügen pro Minute wird gemeldet. "

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Anzahl der Teilnehmer mit paradoxem Atmen - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Eine paradoxe Atmung tritt auf, wenn sich ein Kompartiment im Vergleich zu einem anderen aus der Phase bewegt.

Bei SMA Typ I ist die paradoxe Atmung oft ein Zeichen für Atemprobleme, bei denen sich der Lungenristcage bei Inspiration und nicht nach außen nach innen bewegt, während sich der Bauch ausdehnt.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Atemfunktion: Brustumfang während der ruhigen Atmung - Ende der Inspiration und Ablauf - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Die Auswirkung von Branaplam auf den Atemstatus wurde bewertet, indem der Risikomspektum des Brustkorbs gemessen wurde, während sie beim ruhigen oder schlafenden Schlaf einatmen.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Zusammenfassung von Chop beabsichtigte Gesamtpunktzahl - Teile 1 und 3 und Teile 2 und 3 - Fas
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

CHOP -Absicht ist ein motorisches Testmaß für SMA -Typ 1 und ähnlich schwache Säuglinge mit neuromuskulären Erkrankungen. Die CHOP -Absicht bietet ein nützliches Maß für motorische Fähigkeiten und Stärke in dieser Population. Es ist eine 16 -Punkte -Skala von 16 Punkten. Jeder Artikel (Motorkenntnis) erhält eine Punktzahl von Null bis 4: Null gibt die Bewegung nicht aus, 1 bis 3 zeigt eine teilweise Leistung an und eine 4 gibt an, dass die Person die Bewegung ohne Unterstützung selbst vervollständigen kann. Diese Bewertungen werden zu einer möglichen Gesamtpunktzahl von 64 addiert, und höhere Ergebnisse deuten auf bessere Ergebnisse hin.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline, Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Anzahl der Teilnehmer, die mündlich gefüttert oder durch Fütterungsrohr für die Teile 1 und 3 sowie die Teile 2 und 3 - Fas gefüttert werden
Zeitfenster: Baseline Up Woche 78

Bewertung der Wirksamkeit von Branaplam bei der Erhaltung der oralen Fütterung

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Baseline Up Woche 78
Anzahl der Teilnehmer und Meilensteine ​​von Hine Motor Subskala (Fähigkeit, ohne Unterstützung zu sitzen, zu stehen oder zu gehen) - Fas
Zeitfenster: Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Hine Abschnitt 2 ist eine standardisierte Bewertung der Motorfunktion. Es bewertet 8 Elemente; Griff, Kopfkontrolle, Treten, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen. Die motorischen Fähigkeiten erhalten eine Punktzahl von 0 bis 3 bis 5 Punkten, und Null bedeutet, dass dem Kind diese motorische Fähigkeiten fehlen. Die maximale Punktzahl beträgt 26, was vom Alter, Entwicklungsniveau und Schweregrad der Krankheit abhängt. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Diese Einschätzung wurde mit Änderung 6 hinzugefügt, daher war keine Grundlinie verfügbar.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Zusammenfassung des neurologischen Untersuchungsabschnitts von Hammersmith -Säuglingen (Hine -2) - Fas
Zeitfenster: Woche 52 und Monat 6 von Teil 3

Hine Abschnitt 2 ist eine standardisierte Bewertung der Motorfunktion. Es bewertet 8 Elemente; Griff, Kopfkontrolle, Treten, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen. Die motorischen Fähigkeiten erhalten eine Punktzahl von 0 bis 3 bis 5 Punkten, und Null bedeutet, dass dem Kind diese motorische Fähigkeiten fehlen. Die maximale Punktzahl beträgt 26, was vom Alter, Entwicklungsniveau und Schweregrad der Krankheit abhängt. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Diese Einschätzung wurde mit Änderung 6 hinzugefügt, daher war keine Grundlinie verfügbar.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Woche 52 und Monat 6 von Teil 3
Lüftungsanwendung für die Teile 1 und 3 und die Teile 2 und 3 - Fas
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 82 Monate

Die Lüftung von Bibap (Bilevel Positive Airway Druck) ist eine 2 -Level -Atemstütze mit einem Röhrchen, das mit einer Maske verbunden ist. Es bietet einen anderen Luftdruck für Inhalation im Vergleich zu Ausatmen, während ein CPAP (kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck) nur einen Luftdruckpegel pumpt, aber auch nicht invasiver ist. Die invasive Belüftung wird über ein Endotracheal- oder Tracheostomie -Röhrchen geliefert.

In der Ausrichtung mit den Studienzielen und dem definierten Protokollanalysen wurden die sekundären Wirksamkeitsendpunkte gemäß der Behandlungsgruppe analysiert, dass die Teilnehmer zu Studienbeginn (Teil 1 und 3 und Teil 2 und 3) unabhängig von der Untersuchungsdosis oder der Verabreichungsroute zugeordnet wurden.
Grundlinie bis zu 82 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

20. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLMI070X2201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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