Otwarte badanie LMI070 (Branaplam) w rdzeniowym zaniku mięśni typu 1 (SMA)

Wpływ branaplamu na parametry wzrostu: długość (mierzona od czubka głowy do podeszwy stopy), obwód głowy i obwód klatki piersiowej (mierzony w linii sutkowej). Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w CM

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Wpływ branaplamu na masę ciała w kg mierzono za pomocą skali masy. Przedstawiono średnią zmianę od linii podstawowej w kg

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Wpływ branaplamu na pulsoksymetrię w odsetku nasycenia tlenem oceniono za pomocą sondy, która mierzy tlen we krwi. Zgłaszano średnią zmianę od wartości wyjściowej w odsetku nasycenia tlenem. Liczby ujemne wskazują spadek od wartości wyjściowej

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Wpływ branaplamu na szybkość oddechu oceniono przez zliczenie liczby oddechów przez minutę. Zgłaszana jest średnia zmiana od linii bazowej w oddechach na minutę ”

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Paradoksalne oddychanie występuje, gdy jeden przedział przesuwa się z fazy w porównaniu z innym.

W SMA typu I paradoksalne oddychanie jest często oznaką problemów z oddychaniem, w których płucna klatka piersiowa porusza się do wewnątrz podczas inspiracji, a nie na zewnątrz, gdy brzuch się rozszerza.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Wpływ branaplamu na status oddechowy oceniono przez pomiar obwodu klatki piersiowej podczas oddychania i wychodzenia podczas cichej lub śpiącej.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Chop Intend jest miarą testu ruchowego dla SMA typu 1 i podobnie słabe niemowlęta z chorobą nerwowo -mięśniową. CHOP Intend zapewnia użyteczną miarę umiejętności motorycznych i siły w tej populacji. Jest to 16 -punktowa skala 64 punktowa. Każda pozycja (umiejętności motoryczne) otrzymuje wynik od zera do 4: zero wskazuje, że nie może ukończyć ruchu, od 1 do 3 wskazuje na częściową wydajność, a 4 wskazuje, że osoba może samodzielnie uzupełnić ruch samodzielnie. Te wyniki są dodawane do możliwego całkowitego wyniku 64, a wyższe wyniki wskazują na lepsze wyniki.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Ocena skuteczności Branaplamu w zakresie zachowania karmienia doustnego

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

HINE Sekcja 2 jest znormalizowaną oceną funkcji motorycznej. Oceni 8 pozycji; Chwyć, kontrola głowy, kopanie, przewracanie się, siedzenie, czołganie się, stojąc i spacerując. Umiejętności motoryczne mają wynik od 0 do 3 do 5 punktów, a zero oznacza, że ​​dziecko nie ma umiejętności motorycznych. Maksymalny wynik wynosi 26, co zależy od wieku, poziomu rozwoju i nasilenia choroby. Wyższy wynik to lepszy wynik. Ocenę tę dodano za pomocą poprawki 6, dlatego nie było dostępnej wartości wyjściowej.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

HINE Sekcja 2 jest znormalizowaną oceną funkcji motorycznej. Oceni 8 pozycji; Chwyć, kontrola głowy, kopanie, przewracanie się, siedzenie, czołganie się, stojąc i spacerując. Umiejętności motoryczne mają wynik od 0 do 3 do 5 punktów, a zero oznacza, że ​​dziecko nie ma umiejętności motorycznych. Maksymalny wynik wynosi 26, co zależy od wieku, poziomu rozwoju i nasilenia choroby. Wyższy wynik to lepszy wynik. Ocenę tę dodano za pomocą poprawki 6, dlatego nie było dostępnej wartości wyjściowej.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.

Wentylacja BIBAP (BILEVEL Pozytywne ciśnienie w dróg oddechowych) to 2 -poziomowe podparcie oddechowe, które ma rurkę łączącą maskę. Zapewnia inny poziom ciśnienia powietrza do wdychania w porównaniu z wydechem, podczas gdy CPAP (ciągłe dodatnie ciśnienie w dróg oddechowych) pompuje tylko jeden poziom ciśnienia powietrza, ale nie jest również nieinwazive. Wentylacja inwazyjna jest dostarczana za pomocą rurki endotrachalnej lub tracheostomijnej.

Zgodnie z celami badań i analizami określonymi protokołami, wtórne punkty końcowe skuteczności analizowano zgodnie z grupą leczoną, że uczestnicy przypisano na początku (część 1 i 3 oraz część 2 i 3), niezależnie od dawki badania lub drogi podawania.