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Uno studio in aperto su LMI070 (Branaplam) nell'atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA)

19 marzo 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multiparte in aperto, primo sull'uomo, di LMI070 orale nei neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1

Uno studio in aperto, in più parti, primo sull'uomo di branaplam orale nei neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia dopo 13 settimane; e stimare la dose massima tollerata (MTD) di branaplam somministrato per via orale; e per identificare la dose che è sicura per l'uso a lungo termine e che può fornire un regime di dosaggio ottimale di efficacia duratura nei pazienti con SMA di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, in più parti, first-in-human, proof of concept in neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1 che hanno esattamente 2 copie di SMN2, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK, la PD e l'efficacia della terapia orale branaplam dopo 13 settimane di trattamento.

Le parti 1 e 2 sono intese come non confermative. Nella parte 1 dello studio, ai pazienti verrà somministrata una volta alla settimana branaplam. La dose di branaplam verrà aumentata nelle coorti successive fino a quando non sarà determinato l'MTD o quando risultati farmacocinetici sufficienti confermeranno che l'MTD non può essere raggiunto a causa di un potenziale plateau farmacocinetico a dosi più elevate. La decisione di aumentare la dose nella coorte successiva verrà presa dopo che i dati sulla sicurezza saranno stati raccolti per 14 giorni dopo la prima dose (finestra DLT di 14 giorni). PK verrà utilizzato per confermare che non vi è accumulo del composto.

La parte 2 dello studio arruolerà nuovi pazienti in una delle 3 coorti di dose con una somministrazione settimanale per 52 settimane. La dose di branaplam verrà aumentata nelle coorti successive dopo che 6 pazienti saranno stati arruolati e almeno 3 pazienti della coorte precedente avranno completato 13 settimane di trattamento. Dopo 52 settimane, i pazienti possono continuare il trattamento se Novartis, lo sperimentatore e il DMC indipendente concordano che ciò è nel migliore interesse del paziente.

In tutti i casi, la continuazione del trattamento verrà effettuata a una dose selezionata come ottimale, considerando la sicurezza esistente e i dati di efficacia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620134
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • Volgograd, Federazione Russa, 400120
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04 730
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 50 420
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 5 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Comune per entrambe le parti 1 e 2:

  • SMA di tipo 1, diagnosticata clinicamente, con insorgenza dei sintomi <6 mesi di età e conferma genetica delle mutazioni in entrambi gli alleli del gene SMN1 e con numero di copie SMN2 pari a 2.
  • Migliore terapia di supporto in atto e stabile per almeno 14 giorni prima dello screening.
  • Deve essere in grado di dimostrare la forza antigravitazionale in entrambi i bicipiti. Alla nascita età gestazionale >32 settimane e peso corporeo alla nascita >2 kg.
  • Deve vivere entro 2 ore di auto dal centro studi. L'autorizzazione deve essere ottenuta dallo sperimentatore del sito e dallo sponsor se il paziente risiede a più di 2 ore di viaggio via terra dal centro dello studio

Specifico per la Parte 1

  • Età allo screening tra 1 e 7 mesi
  • Deve avere o accettare di avere il posizionamento di un tubo di alimentazione per l'accesso enterale tramite tubo nasogastrico (NG), nasodigiunale (NJ), gastrostomia percutanea (PEG) o digiunostomia percutanea (PEJ) per la somministrazione di branaplam (per i pazienti in cui branaplam non può essere somministrato per via orale; il tubo NG può essere rimosso tra una dose e l'altra).

Specifico per la Parte 2

  • Età allo screening tra 30 e 180 giorni di età
  • Deve avere o accettare di avere il posizionamento di un tubo di alimentazione per l'accesso enterale tramite sondino nasogastrico (NG), nasodigiunale (NJ), gastrostomia percutanea (PEG) o digiunostomia percutanea (PEJ) per la somministrazione di branaplam (solo per la prima somministrazione e per i pazienti in cui branaplam non può essere somministrato per via orale; il tubo NG può essere rimosso tra una dose e l'altra).
  • Punteggio minimo CHOP INTEND di 15 al basale
  • Deve essere in grado di nutrirsi per via orale per tutte le esigenze nutrizionali ed essere superiore al 2° percentile per peso sulle curve di crescita standard per il paese di origine

Criteri di esclusione:

Comune per entrambe le parti 1 e 2:

  • Condizioni neurologiche o neuromuscolari diverse dalla SMA.
  • Anemia, leucopenia, neutropenia o trombocitopenia
  • Disfunzione epatica
  • Disfunzione renale aggiustata per età
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica in qualsiasi momento durante il periodo di screening.
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica in qualsiasi momento durante il periodo di screening.
  • Escludendo la SMA, qualsiasi condizione clinicamente instabile tra cui cardiomiopatia, disfunzione epatica, disturbi renali, disturbi endocrini, disturbi gastrointestinali, prematurità <32 settimane di gestazione, disturbi metabolici, grave compromissione respiratoria e anomalie o lesioni cerebrali significative inclusa l'encefalopatia ipossico-ischemica.
  • Diagnosi attuale di anomalie cardiache e/o vascolari o anomalie dell'ECG
  • Condizione medica acuta o in corso che, secondo il Site Investigator e discussa con lo sponsor, interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Esempi sono disabilità mediche diverse dalla SMA che interferirebbero con la valutazione della sicurezza o comprometterebbero la capacità del soggetto di sottoporsi alle procedure dello studio inclusa la valutazione mediante scala motoria CHOP INTEND, cambiamenti nei parametri ematologici o disfunzione gastrointestinale che comprometterebbero la capacità di un adeguato valutazione della sicurezza

Specifico per la Parte 1

  • Uso di altri farmaci sperimentali entro 14 giorni.
  • Disturbo convulsivo intrattabile (diverso dalle convulsioni febbrili inattive).
  • Ipossiemia persistente (secondo l'opinione dello sperimentatore) (saturazione di O2 da sveglio <92% o saturazione di O2 durante il sonno <91%, senza supporto di ventilazione) o che richiede aspirazione orale> 2 al giorno o presenza di una tracheostomia.

Specifico per la Parte 2

  • Uso di nusinersen o trasferimento genico in qualsiasi momento o altri farmaci sperimentali entro 14 giorni.
  • Epilessia intrattabile
  • Ipossiemia persistente (secondo l'opinione dello sperimentatore) (saturazione di O2 da sveglio <92% o saturazione di O2 da addormentato <91%, senza supporto di ventilazione) o presenza di una tracheostomia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: branaplam
Trattamento branaplam
Droga: branaplam

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con dose limitanti tossicità (DLT) nel set di analisi della sicurezza (SAS)
Lasso di tempo: Basale fino a 2 settimane per la parte 1
Un DLT è definito come un evento avverso o un valore di laboratorio anormale valutato come non correlato alla malattia, alla progressione della malattia, alle malattie inter-corrente o alle terapie concomitanti che si verificano entro i primi 14 giorni di trattamento con LMI070 e soddisfa uno qualsiasi dei criteri per il sangue e per i disturbi del sistema linfatico, le indagini sul disturbo gastronomico, le indagini e le altre tossicità.
Basale fino a 2 settimane per la parte 1
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes), seri eventi avversi e morti
Lasso di tempo: Basale fino a circa 83 mesi
I teaes sono definiti come eventi avversi che iniziano o dopo la prima dose di trattamento dello studio che erano pre-trattamento assenti o eventi presenti prima della prima dose ma aumentati di gravità dopo la prima dose. Eventi avversi sono stati riportati dalla prima dose di trattamento dello studio fino al trattamento della fine dello studio più 30 giorni dopo l'ultimo trattamento.
Basale fino a circa 83 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo dell'area dei parametri di farmacocinetica plasmatica (PK) sotto la curva (Aucinf) dopo una dose singola - Parte 1 - Set di analisi di farmacocinetica (PAS)
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
L'area sotto la curva di concentrazione plasmatica (o sierica o sangue) dal tempo zero all'infinito [Tempo X / Volume di massa]
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo dell'area del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) sotto la curva (AuCINF) per tutti i periodi di osservazione - Parte 1 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
L'area sotto la curva di concentrazione plasmatica (o sierica o sangue) dal tempo zero all'infinito [Tempo / volume di massa x] per tutte le osservazioni. I valori AUC utilizzati per il confronto sono combinati dai valori AuCINF dopo valori singoli dose e AUC 0-168H dopo la somministrazione ripetuta.
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) CMAX dopo una singola dose - Parte 1 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
La concentrazione plasmatica massima osservata dopo la somministrazione di farmaci [massa / volume).
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) CMAX per tutti i periodi di osservazione - Parte 1 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
La concentrazione di plasma massima osservata (o sierica o sangue) dopo la somministrazione di farmaci [massa / volume
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo dell'area del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) sotto la curva (AUC) dopo una singola dose - Parte 2 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
L'area sotto la curva di concentrazione plasmatica (o sierica o sangue) dal tempo zero all'infinito [Tempo / volume di massa x)
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo dell'area dei parametri farmacocinetici (PK) al plasma sotto la curva (AUC) per tutti i periodi di osservazione - Parte 2 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
L'area sotto la curva di concentrazione plasmatica (o sierica o sangue) dal tempo zero all'infinito [Tempo / volume di massa x). I valori AUC utilizzati per il confronto sono combinati dai valori AuCINF dopo valori singoli dose e AUC0-168H dopo la somministrazione ripetuta.
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) CMAX per una singola dose - Parte 2 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
La concentrazione plasmatica massima osservata (o sierica o sangue) dopo la somministrazione di farmaci [massa / volume)
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Riepilogo del parametro farmacocinetico plasmatico (PK) CMAX per tutti i periodi di osservazione - Parte 2 - PAS
Lasso di tempo: da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
La concentrazione plasmatica massima osservata (o sierica o sangue) dopo la somministrazione di farmaci [massa / volume)
da 0 h a 168 ore dopo la prima/singola dose
Modifica dal basale nei parametri di crescita: circonferenza del torace, circonferenza della testa e lunghezza del corpo - set di analisi completa (FAS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

L'effetto di Branaplam sui parametri di crescita: lunghezza (misurata dalla parte superiore della testa alla suola del piede), circonferenza della testa e circonferenza toracica (misurata attraverso la linea del capezzolo). Viene presentato il cambiamento medio dal basale in CM

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Modifica dal basale nel parametro di crescita: peso corporeo - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

L'effetto di Branaplam sul peso corporeo in KG è stato misurato usando una scala di peso. Viene presentato un cambiamento medio dal basale in kg

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Modifica dal basale nella funzione respiratoria: pulsossimetria - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

L'effetto di Branaplam sulla pulsossimetria in percentuale di saturazione di ossigeno è stato valutato usando una sonda che misura l'ossigeno nel sangue. Viene riportato un cambiamento medio dal basale in percentuale di saturazione di ossigeno. I numeri negativi indicano una diminuzione dal basale

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Modifica dal basale nella funzione respiratoria: frequenza respiratoria - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

L'effetto di BranAplam sulla frequenza respiratoria è stato valutato contando il numero di respiri per un minuto. Viene riportato un cambiamento medio dal basale nei respiri al minuto "

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Numero di partecipanti con presenza di respirazione paradossale - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

Una respirazione paradossale si verifica quando un compartimento si sposta dalla fase rispetto a un altro.

Nella SMA di tipo I, la respirazione paradossale è spesso un segno di problemi di respirazione in cui la cassa toracica polmonare si muove verso l'interno durante l'ispirazione piuttosto che verso l'esterno mentre l'addome si espande.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Cambia dal basale nella funzione respiratoria: circonferenza del torace durante la respirazione silenziosa - fine dell'ispirazione e della scadenza - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

L'effetto di Branaplam sullo stato respiratorio è stato valutato misurando la circonferenza della cassa toracica mentre si lascia un respiro dentro e fuori mentre si tranquillo o dormendo.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Riepilogo di CHOP Intendono punteggio totale - Parti 1 e 3 e parti 2 e 3 - FAS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3

CHOP intende è una misura del test motorio per SMA di tipo 1 e neonati allo stesso modo deboli con malattia neuromuscolare. Il CHOP intende fornisce un'utile misura delle capacità motorie e della forza in questa popolazione. È una scala da 16 elementi e 64 punti. Ogni elemento (abilità motoria) viene assegnato un punteggio da zero a 4: zero indica che non può completare il movimento, da 1 a 3 indica prestazioni parziali e una persona 4 indica che può completare il movimento da solo senza assistenza. Questi punteggi sono aggiunti fino a un possibile punteggio totale di 64 e punteggi più alti indicano risultati migliori.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale, settimana 52 e mese 6 della parte 3
Numero di partecipanti alimentati per via orale o alimentando il tubo per le parti 1 e 3 e le parti 2 e 3 - FAS
Lasso di tempo: Baseline Up Week 78

Valutare l'efficacia di Banaplam sulla conservazione dell'alimentazione orale

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Baseline Up Week 78
Numero di partecipanti e pietre miliari della sottoscala motori Hine (capacità di sedersi, stare in piedi o camminare senza supporto) - FAS
Lasso di tempo: Settimana 52 e mese 6 della parte 3

Hine Section 2 è una valutazione standardizzata della funzione motorio. Valuta 8 elementi; Afferrare, controllare la testa, calciare, rotolare, sedersi, strisciare, stare in piedi e camminare. Alle capacità motorie viene assegnato un punteggio da 0 a 3 a 5 punti e zero significa che il bambino manca di quell'abilità motoria. Il punteggio massimo è 26 che dipende dall'età, dal livello di sviluppo e dalla gravità della malattia. Un punteggio più alto è un risultato migliore. Questa valutazione è stata aggiunta con l'emendamento 6, pertanto non era disponibile alcun bastone.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Settimana 52 e mese 6 della parte 3
Riepilogo dell'esame neurologico di Hammersmith Sezione 2 (Hine -2) - FAS
Lasso di tempo: Settimana 52 e mese 6 della parte 3

Hine Section 2 è una valutazione standardizzata della funzione motorio. Valuta 8 elementi; Afferrare, controllare la testa, calciare, rotolare, sedersi, strisciare, stare in piedi e camminare. Alle capacità motorie viene assegnato un punteggio da 0 a 3 a 5 punti e zero significa che il bambino manca di quell'abilità motoria. Il punteggio massimo è 26 che dipende dall'età, dal livello di sviluppo e dalla gravità della malattia. Un punteggio più alto è un risultato migliore. Questa valutazione è stata aggiunta con l'emendamento 6, pertanto non era disponibile alcun bastone.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Settimana 52 e mese 6 della parte 3
Uso di ventilazione per le parti 1 e 3 e le parti 2 e 3 - FAS
Lasso di tempo: Basale fino a 82 mesi

La ventilazione BiBap (BiLivel Positive Airway) è un supporto respiratorio a 2 livelli che ha un tubo che si collega a una maschera. Fornisce un diverso livello di pressione dell'aria per l'inalazione rispetto all'espirazione, mentre un CPAP (pressione continua positiva delle vie aeree) pompa solo un livello di pressione dell'aria ma è anche non invasivo. La ventilazione invasiva viene erogata tramite un tubo endotracheale o tracheostomia.

In allineamento con gli obiettivi di studio e le analisi definite del protocollo, gli endpoint di efficacia secondaria sono stati analizzati secondo il gruppo di trattamento che i partecipanti sono stati assegnati al basale (parte 1 e 3 e parte 2 e 3) indipendentemente dalla dose di studio o dalla via di somministrazione.
Basale fino a 82 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

29 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2014

Primo Inserito (Stimato)

20 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLMI070X2201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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