Avoin tutkimus LMI070:stä (Branaplam) tyypin 1 spinaalisessa lihasatrofiassa (SMA)
Avoin moniosainen, ensimmäinen ihmisellä suoritettu tutkimus suun LMI070:stä pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, moniosainen, ensimmäinen ihmisessä, konseptitutkimus pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia ja joilla on täsmälleen 2 kopiota SMN2:sta. Tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja oraalisen annoksen tehoa. branaplam 13 viikon hoidon jälkeen.
Osien 1 ja 2 ei ole tarkoitus olla vahvistavia. Tutkimuksen osassa 1 potilaille annetaan kerran viikossa branaplamia. Branaplamin annosta nostetaan seuraavissa kohortteissa, kunnes MTD on määritetty tai kun riittävät PK-tulokset vahvistavat, että MTD:tä ei voida saavuttaa mahdollisen farmakokineettisen tasanneen vuoksi suuremmilla annoksilla. Päätös annoksen suurentamisesta seuraavaan kohorttiin tehdään sen jälkeen, kun turvallisuustietoja on kerätty 14 päivän ajalta ensimmäisen annoksen jälkeen (14 päivän DLT-ikkuna). PK:ta käytetään varmistamaan, että yhdistettä ei ole kertynyt.
Tutkimuksen osassa 2 uudet potilaat rekisteröidään yhteen enintään kolmesta annoskohortista, jotka annetaan kerran viikossa 52 viikon ajan. Branaplamin annosta nostetaan seuraavissa kohortteissa, kun 6 potilasta on otettu mukaan ja vähintään 3 potilasta edellisestä kohortista on suorittanut 13 viikon hoidon. 52 viikon kuluttua potilaat voivat jatkaa hoitoa, jos Novartis, tutkija ja riippumaton DMC ovat yhtä mieltä siitä, että tämä on potilaan edun mukaista.
Kaikissa tapauksissa hoitoa jatketaan annoksella, joka on valittu optimaaliseksi, ottaen huomioon olemassa olevat turvallisuus- ja tehotiedot.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04 730
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Puola, 50 420
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100 O
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620134
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 127412
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119049
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197341
- Novartis Investigative Site
-
Volgograd, Venäjän federaatio, 400120
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Yhteinen sekä osille 1 että 2:
- Tyypin 1 SMA, diagnosoitu kliinisesti, oireet alkavat alle 6 kuukauden iässä ja geneettinen vahvistus mutaatioista molemmissa SMN1-geenin alleeleissa ja SMN2-kopiomäärä 2.
- Paras tukihoito paikallaan ja vakaa vähintään 14 päivää ennen seulontaa.
- On kyettävä osoittamaan antigravitaatiovoima molemmissa hauislihaksissa. Syntyessä raskausikä > 32 viikkoa ja ruumiinpaino syntymähetkellä > 2 kg.
- On asuttava 2 tunnin ajomatkan päässä opintokeskuksesta. Tutkimuspaikan tutkijalta ja sponsorilta tulee saada lupa, jos potilas oleskelee yli 2 tunnin matkan päässä tutkimuskeskuksesta.
Erityisesti osalle 1
- Ikä seulonnassa 1-7 kuukautta
- Ruokintaletkun sijoittaminen on oltava enteraalista nasogastrisen (NG), nasojejunaalisen (NJ), perkutaanisen gastrostoman (PEG) tai perkutaanisen jejunostomia (PEJ) kautta branaplamin antamista varten (potilaille, joille branaplamia ei voida antaa) suun kautta; NG-putki voidaan poistaa annosten välillä).
Erityisesti osalle 2
- Ikä seulonnassa 30-180 päivän ikäinen
- Ruokintaletkun sijoitus on oltava tai se on hyväksyttävä enteraalista pääsyä varten nasogastrisen (NG), nasojejunaalisen (NJ), perkutaanisen gastrostoman (PEG) tai perkutaanisen jejunostomia (PEJ) letkun kautta branaplamin antamista varten (vain ensimmäisellä annoksella ja potilaille) joille branaplamia ei voida antaa suun kautta; NG-letku voidaan poistaa annosten välillä).
- CHOP INTEND -pistemäärä vähintään 15 lähtötilanteessa
- On kyettävä ruokkimaan suun kautta kaikkiin ravintotarpeisiin ja oltava suurempi kuin painon 2. prosenttipiste alkuperämaan vakiokasvukäyrillä
Poissulkemiskriteerit:
Yhteinen sekä osille 1 että 2:
- Muut neurologiset tai neuromuskulaariset sairaudet kuin SMA.
- Anemia, leukopenia, neutropenia tai trombosytopenia
- Maksan toimintahäiriö
- Ikäsäädetty munuaisten toimintahäiriö
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana.
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana.
- Lukuun ottamatta SMA:ta, kaikki lääketieteellisesti epävakaat sairaudet, mukaan lukien kardiomyopatia, maksan toimintahäiriö, munuaishäiriöt, endokriiniset häiriöt, ruoansulatuskanavan häiriöt, alle 32 viikon raskauden ennenaikaisuus, aineenvaihduntahäiriöt, vakavat hengitysvaikeudet ja merkittävät aivopoikkeavuudet tai vammat, mukaan lukien hypoksis-iskeeminen enkefalopatia.
- Nykyinen diagnoosi sydämen ja/tai verisuonten poikkeavuuksista tai EKG-poikkeavuuksista
- Akuutti tai jatkuva lääketieteellinen tila, joka tutkimuspaikan tutkijan mukaan ja sponsorin kanssa keskusteltuna häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkejä ovat muu lääketieteellinen vamma kuin SMA, joka häiritsisi turvallisuuden arviointia tai heikentäisi potilaan kykyä käydä läpi tutkimustoimenpiteitä, mukaan lukien CHOP INTEND -motorisen asteikon arviointi, muutokset hematologisissa parametreissa tai maha-suolikanavan toimintahäiriö, joka vaarantaisi kyvyn turvallisuuden arviointi
Erityisesti osalle 1
- Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö 14 päivän sisällä.
- Hoitamaton kohtaushäiriö (muut kuin inaktiiviset kuumekohtaukset).
- Pysyvä (tutkijan mielestä) hypoksemia (O2-saturaatio hereillä <92 % tai O2-saturaatio unessa <91 %, ilman ventilaatiotukea) tai joka vaatii suun kautta imua > 2 päivässä tai trakeostomia.
Erityisesti osalle 2
- Nusinersenin tai geeninsiirron käyttö milloin tahansa tai muiden tutkimuslääkkeiden käyttö 14 päivän sisällä.
- Käsittämätön epilepsia
- Pysyvä (tutkijan mielestä) hypoksemia (O2-saturaatio hereillä <92% tai O2-saturaatio unessa <91%, ilman ventilaatiotukea) tai trakeostomia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: branaplam
branaplam Hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavien myrkyllisyyden (DLT) osallistujien lukumäärä osassa 1 - Turvallisuusanalyysijoukko (SAS)
Aikaikkuna: Osa 1: n perustaso enintään 2 viikkoa
|
DLT määritellään haittavaikutukseksi tai epänormaaliksi laboratorioarvoksi, joka arvioidaan sairauksien, sairauksien etenemisen, virien välisten sairauksien tai samanaikaisten hoitomuotojen aikana, jotka tapahtuvat LMI070: n ensimmäisen 14 päivän aikana ja täyttää minkä tahansa veren ja muiden myrkkyjen häiriöiden, kaasulähentyessä, kaasulähentyessä, kaasulähteissä olevien alueiden ja muiden myrkkyjen kriteerien kriteereistä.
|
Osa 1: n perustaso enintään 2 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittatapahtumia (TEAES), vakavia haittatapahtumia ja kuolemia- SAS
Aikaikkuna: Perustaso noin 83 kuukauteen
|
Teaes määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkavat tai sen jälkeen ensimmäisestä tutkimuksen hoidosta, jotka puuttuivat esikäsittelystä, tai ennen ensimmäistä annosta esiintyviä tapahtumia, mutta vakavuus lisääntyi ensimmäisen annoksen jälkeen.
Haittavaikutukset ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuksen hoidosta tutkimuksen hoidon loppuun ja 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen.
|
Perustaso noin 83 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteenveto plasman farmakokineettisestä (PK) parametrialueesta käyrän alla (AUCINF) yhden annoksen jälkeen - osa 1 - farmakokinetiikan analyysisarja (PAS)
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Alue plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-ajankäyrän alla nollasta äärettömyyteen [massa x aika / tilavuus]
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokineettisestä (PK) parametrialueesta käyrän alla (AUCINF) kaikille havaintojaksoille - osa 1 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Kaikille havainnoille plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-ajankäyrän alla oleva alue nollasta äärettömyyteen [massa x aika / tilavuus].
Vertailuun käytetyt AUC-arvot yhdistetään AUCINF-arvoista yhden annoksen ja AUC 0-168H -arvojen jälkeen toistuvan antamisen jälkeen.
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokinetic (PK) -parametrista CMAX yhden annoksen jälkeen - osa 1 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Havaittu maksimiplasmapitoisuus lääkkeen antamisen jälkeen [massa / tilavuus).
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokinetic (PK) -parametri CMAX kaikille havaintojaksoille - osa 1 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Havaittu maksimiplasma (tai seerumi tai veri) pitoisuus lääkkeen antamisen jälkeen [massa / tilavuus
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokineettisestä (PK) parametrialueesta käyrän alla (AUC) yhden annoksen jälkeen - osa 2 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-ajankäyrän alla oleva alue nollasta äärettömyyteen [massa x aika / tilavuus)
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokineettisestä (PK) parametrialueesta käyrän alla (AUC) kaikille havaintojaksoille - osa 2 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-ajankäyrän alla oleva alue nollasta äärettömyyteen [massa x aika / tilavuus).
Vertailuun käytetyt AUC-arvot yhdistetään AUCINF-arvoista yhden annoksen ja AUC0-168H-arvojen jälkeen toistuvan antamisen jälkeen.
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokineettisestä (PK) parametri CMAX yhdelle annokselle - osa 2 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Havaittu maksimiplasma (tai seerumi tai veri) pitoisuus lääkkeen antamisen jälkeen [massa / tilavuus)
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Yhteenveto plasman farmakokinetic (PK) -parametrien CMAX: stä kaikille havaintojaksoille - osa 2 - PAS
Aikaikkuna: 0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
Havaittu maksimiplasma (tai seerumi tai veri) pitoisuus lääkkeen antamisen jälkeen [massa / tilavuus)
|
0 h - 168 tuntia ensimmäisen/yhden annoksen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta kasvuparametreissa: Rinnan ympärysmitta, pään ympärysmitta ja kehon pituus - täysi analyysisarja (FAS)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Branaplamin vaikutus kasvuparametreihin: pituus (mitattu pään yläosasta jalan pohjaan), pään ympärysmitta ja rintakehän (mitattuna nänniviivan yli). Keskimääräinen muutos lähtötasosta CM: ssä esitetään Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Muutos lähtötasosta kasvuparametrissa: ruumiinpaino - FAS
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Branaplamin vaikutus kehon painoon kg mitattiin painoasteikolla. Keskimääräinen muutos lähtötasosta KG: ssä esitetään Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Vaihda lähtötasosta hengitystoiminnassa: Pulssioksimetria - FAS
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Branaplamin vaikutusta pulssioksimetriaan hapen kylläisyyden prosentteina arvioitiin käyttämällä koetinta, joka mittaa veressä happea. Keskimääräinen muutos lähtötasosta happikyllinnän prosenttimäärä on raportoitu. Negatiiviset luvut osoittavat laskun lähtötasosta Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Muutos lähtötasosta hengityselinten toiminnassa: Hengitysnopeus - FAS
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Branaplamin vaikutusta hengitystaajuuteen arvioitiin laskemalla hengityksen lukumäärä minuutin ajan. Keskimääräinen muutos lähtötasosta hengityksissä minuutissa ilmoitetaan " Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on paradoksaalinen hengitys - Fas
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Paradoksaalinen hengitys tapahtuu, kun yksi osasto siirtyy vaiheesta toiseen verrattuna. SMA -tyypin I paradoksaalinen hengitys on usein merkki hengitysongelmista, joissa keuhkojen kylkilu liikkuu sisäänpäin inspiraation aikana kuin ulospäin vatsan laajentuessa. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Vaihda lähtötasosta hengityselimissä: Rinnan ympärysmitta hiljaisen hengityksen aikana - inspiraation ja vanhenemisen loppu - Fas
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
Branaplamin vaikutusta hengitystilaan arvioitiin mittaamalla kylkiluun kehä hengittämällä sisään ja ulos hiljaisena tai nukkuessa. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Yhteenveto CHOP: sta aikoo kokonaispistemäärän - osat 1 ja 3 ja osat 2 ja 3 - Fas
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
CHOP -aikomus on motorinen testimitta SMA -tyypin 1 ja vastaavasti heikojen imeväisten kanssa, joilla on neuromuskulaarinen sairaus. CHOP -aikomus tarjoaa hyödyllisen moottorin taitojen ja voiman mittauksen tässä väestössä. Se on 16 esine, 64 pisteen asteikko. Jokaiselle tuotteelle (motorinen taito) annetaan pistemäärä nollasta 4: lla: nolla osoittaa, että liike ei pysty suorittamaan, 1-3 osoittaa osittaisen suorituskyvyn ja 4 osoittaa, että henkilö voi suorittaa liikkeen yksinään ilman apua. Nämä pisteet lisätään mahdolliseen kokonaispisteeseen 64 ja korkeammat pisteet osoittavat parempia tuloksia. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Baseline, viikko 52 ja kuukausi 6 osasta 3
|
|
Suun kautta ruokittujen osallistujien lukumäärä tai syöttämällä putkea osia 1 ja 3 sekä osat 2 ja 3 - Fas
Aikaikkuna: Perustaso ylös viikko 78
|
Arvioida branaplamin tehokkuus suun kautta tapahtuvan ruokinnan säilyttämisessä Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Perustaso ylös viikko 78
|
|
Osallistujien lukumäärä ja Hine Motor -asteikkojen välitavoitteet (kyky istua, seisoa tai kävellä ilman tukea) - Fas
Aikaikkuna: Viikko 52 ja osan 3 kuukausi 6
|
Hine -osa 2 on moottorin toiminnan standardoitu arvio. Se arvioi 8 kohdetta; Tartu, pään hallinta, potkiminen, liikkuminen, istuminen, indeksointi, seisominen ja kävely. Moottoritaitoille annetaan pistemäärä 0–3–5 pistettä ja nolla tarkoittaa, että lapsella puuttuu kyseinen moottoritaito. Suurin pistemäärä on 26, joka riippuu iästä, taudin kehityksen tasosta ja vakavuudesta. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Tämä arvio lisättiin muutoksella 6, joten lähtötaso ei ollut saatavilla. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Viikko 52 ja osan 3 kuukausi 6
|
|
Yhteenveto Hammersmithin pikkulasten neurologisesta tutkimuksesta osio 2 (HINE -2) - FAS
Aikaikkuna: Viikko 52 ja osan 3 kuukausi 6
|
Hine -osa 2 on moottorin toiminnan standardoitu arvio. Se arvioi 8 kohdetta; Tartu, pään hallinta, potkiminen, liikkuminen, istuminen, indeksointi, seisominen ja kävely. Moottoritaitoille annetaan pistemäärä 0–3–5 pistettä ja nolla tarkoittaa, että lapsella puuttuu kyseinen moottoritaito. Suurin pistemäärä on 26, joka riippuu iästä, taudin kehityksen tasosta ja vakavuudesta. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Tämä arvio lisättiin muutoksella 6, joten lähtötaso ei ollut saatavilla. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Viikko 52 ja osan 3 kuukausi 6
|
|
Tuuletuskäyttö osissa 1 ja 3 sekä osissa 2 ja 3 - Fas
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 82 kuukauteen
|
BIBAP (BILEVEL -positiivinen hengitysteiden paine) Tuuletus on 2 -tason hengitystuki, jolla on putki, joka yhdistyy naamioon. Se tarjoaa erilaisen ilmanpainetason hengitystä varten verrattuna uloshengitykseen, kun taas CPAP (jatkuva positiivinen hengitysteiden paine) pumppaa vain yhden tason ilmanpainetta, mutta on myös ei-invasiivista. Invasiivinen ilmanvaihto toimitetaan endotrakeaali- tai trakeostomiaputken kautta. Kohdassa tutkimuksen tavoitteiden ja protokollan määriteltyjen analyysien kanssa sekundaarisen tehokkuuden päätepisteitä analysoitiin hoitoryhmän mukaan, että osallistujat osoitettiin lähtötilanteessa (osa 1 ja 3 ja osa 2 ja 3) riippumatta tutkimusannoksesta tai antotavoista. |
Lähtötaso jopa 82 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLMI070X2201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .