Открытое исследование LMI070 (Branaplam) при спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА)

Влияние Branaplam на параметры роста: длина (измеренная от верхней части головы до подошвы стопы), окружность головы и окружность грудной клетки (измеренные по линии соска). Представлено среднее изменение от базовой линии в CM

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Влияние Branaplam на массу тела в кг измеряли с использованием веса. Представлено среднее изменение от базовой линии в кг

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Влияние Branaplam на пульсную оксиметрию в процентах насыщения кислородом оценивали с использованием зонда, который измеряет кислород в крови. Сообщается о среднем изменении от исходного уровня в процентах насыщения кислородом. Отрицательные числа указывают на снижение базового уровня

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Влияние Branaplam на частоту дыхания оценивали путем подсчета количества вдохов в течение одной минуты. Среднее изменение от базовой линии в дыхании в минуту сообщается »

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Парадоксальное дыхание происходит, когда один отсек выходит из фазы по сравнению с другим.

В SMA тип I парадоксальное дыхание часто является признаком проблем с дыханием, когда легочная грудная клетка движется внутрь во время вдохновения, а не наружу, пока живот расширяется.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Влияние Branaplam на респираторный статус оценивался путем измерения окружности грудной клетки, когда вы дышате и выходили во время тихого или сна.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

CHOP Intend - это мера моторного испытания для SMA типа 1 и аналогичных слабых детей с нервно -мышечным заболеванием. Chop намерение обеспечивает полезную меру моторных навыков и силы в этой популяции. Это 16 пункта, 64 -балльная шкала. Каждому элементу (моторный навык) дается оценка от нуля до 4: ноль указывает на то, что не может завершить движение, 1-3 указывает на частичную производительность, а 4 Указывает, что человек может самостоятельно завершить движение без помощи. Эти оценки составляют до возможного общего балла 64, а более высокие оценки указывают на лучшие результаты.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Оценить эффективность Branaplam при сохранении перорального кормления

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Секция 2 Hine является стандартизированной оценкой моторной функции. Он оценивает 8 пунктов; хватать, контролировать голову, пинать, перевернуться, сидеть, ползать, стоять и ходить. Моторным навыкам присваивается оценка от 0 до от 3 до 5 баллов, а ноль означает, что у ребенка не хватает этого моторного навыка. Максимальная оценка составляет 26, что зависит от возраста, уровня развития и тяжести заболевания. Более высокий балл - лучший результат. Эта оценка была добавлена ​​с помощью поправки 6, поэтому базовая линия не было.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Секция 2 Hine является стандартизированной оценкой моторной функции. Он оценивает 8 пунктов; хватать, контролировать голову, пинать, перевернуться, сидеть, ползать, стоять и ходить. Моторным навыкам присваивается оценка от 0 до от 3 до 5 баллов, а ноль означает, что у ребенка не хватает этого моторного навыка. Максимальная оценка составляет 26, что зависит от возраста, уровня развития и тяжести заболевания. Более высокий балл - лучший результат. Эта оценка была добавлена ​​с помощью поправки 6, поэтому базовая линия не было.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.

Вентиляция Bibap (Bilevel Positive Hiest Lay Dain) - это 2 -уровневая дыхательная опора, которая имеет трубку, которая соединяется с маской. Он обеспечивает другой уровень давления воздуха для вдыхания в зависимости от выдоха, тогда как CPAP (непрерывное положительное давление дыхательных путей) накачивает только один уровень давления воздуха, но также не является невивенным. Инвазивная вентиляция доставляется через эндотрахеальную или трахеостомическую трубку.

При согласовании с целями исследования и определенными протоколом анализы конечные точки вторичной эффективности были проанализированы в соответствии с группой лечения, что участники были назначены на исходном уровне (часть 1 и 3 и часть 2 и 3), независимо от дозы исследования или пути введения.