1형 척수근위축증(SMA)에서 LMI070(Branaplam)의 공개 라벨 연구
1형 척추 근육 위축이 있는 영아의 구강 LMI070에 대한 오픈 라벨 다중 부분 인간 최초 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 정확히 2개의 SMN2 사본을 가지고 있는 제1형 척수성 근위축증이 있는 영아를 대상으로 공개 라벨, 다중 부분, 최초의 인간 개념 증명 연구로, 경구 약물의 안전성, 내약성, PK, PD 및 효능을 평가합니다. 13주 치료 후 branaplam.
파트 1과 2는 확인되지 않습니다. 연구의 파트 1에서 환자는 일주일에 한 번 branaplam을 투여받습니다. branaplam 용량은 MTD가 결정될 때까지 또는 충분한 PK 결과가 더 높은 용량에서 잠재적인 약동학적 정체로 인해 MTD에 도달할 수 없음을 확인할 때까지 후속 코호트에서 증량됩니다. 첫 번째 투여 후 14일(14일 DLT 창) 동안 안전성 데이터가 수집된 후에 다음 코호트의 투여량을 증량하는 결정이 내려질 것입니다. PK는 화합물의 축적이 없음을 확인하는 데 사용됩니다.
연구의 파트 2는 신규 환자를 52주 동안 매주 1회 투여하는 최대 3개의 용량 코호트 중 하나에 등록할 것입니다. branaplam 용량은 6명의 환자가 등록되고 이전 코호트에서 최소 3명의 환자가 13주 치료를 완료한 후 후속 코호트에서 증량될 것입니다. 52주 후, Novartis, 조사자 및 독립 DMC가 이것이 환자에게 최선의 이익이라고 동의하는 경우 환자는 치료를 계속할 수 있습니다.
모든 경우에 치료의 지속은 기존 안전성 및 유효성 데이터를 고려하여 최적으로 선택된 용량으로 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100 O
- Novartis Investigative Site
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Essen, 독일, 45147
- Novartis Investigative Site
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Ekaterinburg, 러시아 연방, 620134
- Novartis Investigative Site
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Moscow, 러시아 연방, 127412
- Novartis Investigative Site
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Moscow, 러시아 연방, 119049
- Novartis Investigative Site
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 197341
- Novartis Investigative Site
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Volgograd, 러시아 연방, 400120
- Novartis Investigative Site
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Gent, 벨기에, 9000
- Novartis Investigative Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Novartis Investigative Site
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Sofia, 불가리아, 1606
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, 이탈리아, 20133
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00165
- Novartis Investigative Site
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Warsaw, 폴란드, 04 730
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, 폴란드, 50 420
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
파트 1과 2 모두 공통:
- 임상적으로 진단된 1형 SMA, 6개월 미만의 증상 발병 및 SMN1 유전자의 두 대립유전자 모두에서 돌연변이의 유전적 확인 및 SMN2 카피 수 2.
- 선별 검사 전 최소 14일 동안 최상의 지지 요법이 시행되고 안정적입니다.
- 양쪽 팔뚝에서 반중력 강도를 보여줄 수 있어야 합니다. 출생 시 임신 주수 > 32주 및 출생 시 체중 > 2kg.
- 스터디 센터에서 차로 2시간 이내에 거주해야 합니다. 환자가 연구 센터에서 지상 이동으로 2시간 이상 거주하는 경우 현장 조사자 및 후원자로부터 허가를 받아야 합니다.
파트 1에만 해당
- 1개월에서 7개월 사이의 스크리닝 연령
- 브라나플람 투여를 위한 비위(NG), 비공장(NJ), 경피 위루술(PEG) 또는 경피 공장조루술(PEJ) 튜브를 통한 장관 접근을 위한 영양 공급 튜브를 배치해야 합니다(브라나플람을 투여할 수 없는 환자의 경우). 경구 투여, NG 튜브는 투여 사이에 제거할 수 있음).
파트 2에만 해당
- 검진 당시 나이 30~180일
- 브라나플람 투여를 위한 비위(NG), 비공장(NJ), 경피 위루술(PEG) 또는 경피 공장조루술(PEJ) 튜브를 통한 장 접근을 위한 영양 공급 튜브를 배치해야 합니다(첫 번째 투여만 해당 및 환자용). branaplam을 경구 투여할 수 없는 경우, 투여 사이에 NG 튜브를 제거할 수 있음).
- 기준선에서 최소 CHOP INTEND 점수 15
- 모든 영양 요구 사항을 구강으로 섭취할 수 있어야 하며 원산지 국가의 표준 성장 곡선에서 체중의 2번째 백분위수보다 커야 합니다.
제외 기준:
파트 1과 2 모두 공통:
- SMA 이외의 신경학적 또는 신경근 상태.
- 빈혈, 백혈구 감소증, 호중구 감소증 또는 혈소판 감소증
- 간 기능 장애
- 연령 조정 신장 기능 장애
- 스크리닝 기간 중 언제라도 전신 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재.
- 스크리닝 기간 중 언제라도 전신 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재.
- SMA를 제외하고, 심근병증, 간 기능 장애, 신장 장애, 내분비 장애, GI 장애, 임신 32주 미만의 미숙아, 대사 장애, 중증 호흡 손상 및 저산소성-허혈성 뇌병증을 포함한 심각한 뇌 이상 또는 부상을 포함한 의학적으로 불안정한 상태.
- 심장 및/또는 혈관 이상 또는 ECG 이상에 대한 현재 진단
- 현장 조사관에 따라 후원자와 논의한 급성 또는 진행 중인 의학적 상태는 연구의 수행 및 평가를 방해할 것입니다. 예는 안전 평가를 방해하거나 CHOP INTEND 운동 척도로 평가되는 것을 포함하여 연구 절차를 수행하는 피험자의 능력을 손상시키는 SMA 이외의 의학적 장애, 혈액학적 매개변수의 변화 또는 적절한 능력을 손상시키는 위장 기능 장애입니다. 안전성 평가
파트 1에만 해당
- 14일 이내에 다른 연구용 약물 사용.
- 난치성 발작 장애(비활성 열성 발작 제외).
- 지속적인(연구자의 의견에 따라) 저산소혈증(O2 깨어 있는 상태 <92% 또는 O2 포화도 <91%, 환기 지원 없음) 또는 하루에 2회 이상의 구강 흡인이 필요하거나 기관절개술의 존재.
파트 2에만 해당
- 14일 이내에 누시너센 또는 유전자 전달 또는 기타 연구 약물의 사용.
- 난치성 간질
- 지속적인(조사자의 의견에 따라) 저산소혈증(O2 깨어 있는 상태 <92% 또는 산소 포화도 <91%, 환기 지원 없음), 또는 기관절개술의 존재.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 브라나플람
브라나플램 트리트먼트
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 부에서 용량 제한 독성 (DLT)이있는 참가자 수 - 안전 분석 세트 (SAS)
기간: 파트 1의 경우 최대 2 주
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DLT는 부작용 또는 비정상적인 실험실 가치로 정의되며, LMI070으로 치료 한 첫 14 일 내에 발생하는 질병, 질병 진행, 전류 간 질환 또는 수반되는 요법과 관련이 없으며 혈액 및 림프계 장애, 위의 고려 된 기준 및 임상 적으로 고려되는 혈액 및 림프계 장애에 대한 기준을 충족시키는 것으로 평가됩니다.
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파트 1의 경우 최대 2 주
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치료를받은 참가자 수가 부작용 (TEAE), 심각한 부작용 및 사망자- SAS
기간: 최대 약 83 개월의 기준선
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Teaes는 치료 전 치료의 첫 번째 용량 또는 후 또는 후에 시작된 이상 반응으로 정의되거나 첫 번째 용량 이전에 존재하지만 첫 번째 용량 후에 심각도가 증가한 사건으로 정의된다.
이상 반응은 연구 치료가 끝날 때까지 최초의 연구 치료와 마지막 치료 후 30 일까지보고되었다.
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최대 약 83 개월의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단일 복용량 후 곡선 아래 (AUCINF) 아래 혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 영역 요약 -1 부 - 약동학 분석 세트 (PAS)
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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혈장 (또는 혈청 또는 혈액)의 영역은 시간 제로에서 무한대까지의 농도 시간 곡선 [질량 x 시간 / 부피]
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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모든 관찰 기간 동안 곡선 (AUCINF) 아래의 혈장 약동학 적 (PK) 매개 변수 영역 요약 -1 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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모든 관찰에 대한 혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 농도 시간 곡선 아래의 영역.
비교에 사용 된 AUC 값은 단일 용량 후 AUCINF 값 및 반복 투여 후 AUC 0-168H 값으로부터 결합된다.
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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단일 용량 후 혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 Cmax의 요약 -1 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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약물 투여 후 관찰 된 최대 혈장 농도 [질량 / 부피).
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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모든 관찰 기간 동안 혈장 약동학 적 (PK) 매개 변수 CMAX의 요약 -1 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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약물 투여 후 관찰 된 최대 혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 농도 [질량 / 부피
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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단일 용량 후 곡선 (AUC) 하의 혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 영역 요약 -2 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 하의 영역은 시간 제로에서 무한대까지의 농도 시간 곡선 [질량 x 시간 / 부피)
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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모든 관찰 기간 동안 곡선 (AUC) 하의 혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 영역 요약 -2 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 농도 시간 곡선 아래의 영역은 시간 0에서 무한대까지 [질량 x 시간 / 부피).
비교에 사용 된 AUC 값은 단일 용량 후 AUCINF 값 및 반복 투여 후 AUC0-168H 값으로부터 결합된다.
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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단일 용량에 대한 혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 CMAX의 요약 -2 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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약물 투여 후 관찰 된 최대 혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 농도 [질량 / 부피)
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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모든 관찰 기간 동안 혈장 약동학 적 (PK) 매개 변수 CMAX의 요약 -2 부 -PAS
기간: 첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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약물 투여 후 관찰 된 최대 혈장 (또는 혈청 또는 혈액) 농도 [질량 / 부피)
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첫 번째/단일 용량 후 0 시간 내지 168 시간
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성장 매개 변수의 기준선에서 변화 : 가슴 둘레, 머리 둘레 및 신체 길이 - 전체 분석 세트 (FAS)
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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Branaplam의 성장 매개 변수에 미치는 영향 : 길이 (머리 상단에서 발의 밑창까지 측정 됨), 머리 둘레 및 가슴 둘레 (젖꼭지 라인을 가로 질러 측정). CM의 기준선에서 평균 변화가 제시됩니다 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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성장 매개 변수의 기준선에서 변화 : 체중 -FAS
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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kg의 체중에 대한 Branaplam의 효과는 체중 규모를 사용하여 측정되었습니다. KG에서 기준선에서 평균 변화가 제시됩니다 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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호흡기 기능의 기준선에서 변화 : 맥박 산소 측정 - FAS
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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산소 포화도 백분율의 맥박 산소 측정에 대한 Branaplam의 효과는 혈액의 산소를 측정하는 프로브를 사용하여 평가되었습니다. 산소 포화율의 백분율에서 기준선으로부터의 평균 변화가보고된다. 음수는 기준선에서 감소를 나타냅니다 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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호흡기 기능의 기준선에서 변화 : 호흡율 -FAS
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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호흡 속도에 대한 Branaplam의 효과는 1 분 동안 호흡 수를 계산하여 평가되었습니다. 분당 호흡의 기준선에서 평균 변화 가보고된다 " 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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역설적 호흡이있는 참가자 수 -FAS
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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역설적 호흡은 한 구획이 다른 구획에 비해 위상에서 벗어날 때 발생합니다. SMA 유형 I에서, 역설적 호흡은 종종 복부가 팽창하는 동안 외부가 아닌 영감을주는 동안 폐 늑골이 안쪽으로 움직이는 호흡 문제의 징후입니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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호흡기 기능의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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호흡기 상태에 대한 Branaplam의 효과는 조용하거나 자고있는 동안 숨을 쉬고 나가는 동안 늑골의 둘레를 측정하여 평가되었습니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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Chop의 의도 총 점수 - 파트 1 및 3 및 파트 2 및 3 -Fas.
기간: 기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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Chop 의도는 SMA 유형 1 및 신경 근육 질환이있는 약한 영아의 운동 테스트 측정입니다. CHOP 의도는이 인구에서 유용한 운동 기술과 강도를 제공합니다. 16 항목, 64 포인트 스케일입니다. 각 항목 (모터 기술)은 0에서 4까지의 점수가 부여됩니다. 0은 움직임을 완료 할 수 없으며 1 ~ 3은 부분 성능을 나타내며 4는 사람이 도움없이 스스로 움직임을 완료 할 수 있음을 나타냅니다. 이 점수는 가능한 총 64 점에 추가되며 더 높은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선, 52 주 및 6 월 3 일
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구두로 공급되는 참가자 수 또는 파트 1 및 3의 경우 튜브를 먹이고 2 부 및 3 부 -FAS
기간: 기준선 78 주
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구강 공급의 보존에 대한 Branaplam의 효능을 평가하려면 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
기준선 78 주
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참가자 수와 Hine 모터 하위 스케일 이정표 (지원없이 앉거나 서 있거나 걷는 능력) -FAS
기간: 파트 3의 52 주 및 6 개월
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Hine 섹션 2는 모터 기능의 표준화 된 평가입니다. 8 개의 항목을 평가합니다. 파악하고, 헤드 컨트롤, 차기, 굴러 가고, 앉아, 기어 가고, 서서 걷는 것. 운동 기술은 0 ~ 3 ~ 5 포인트의 점수가 할당되며 0은 어린이가 해당 운동 기술이 부족하다는 것을 의미합니다. 최대 점수는 26이며, 이는 연령, 발달 수준 및 질병의 심각성에 의존합니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과입니다. 이 평가는 수정 6과 함께 추가되었으므로 기준선을 사용할 수 없었습니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
파트 3의 52 주 및 6 개월
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해머 스미스 유아 신경과 검사 섹션 2 (HINE -2) -FAS 요약
기간: 파트 3의 52 주 및 6 개월
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Hine 섹션 2는 모터 기능의 표준화 된 평가입니다. 8 개의 항목을 평가합니다. 파악하고, 헤드 컨트롤, 차기, 굴러 가고, 앉아, 기어 가고, 서서 걷는 것. 운동 기술은 0 ~ 3 ~ 5 포인트의 점수가 할당되며 0은 어린이가 해당 운동 기술이 부족하다는 것을 의미합니다. 최대 점수는 26이며, 이는 연령, 발달 수준 및 질병의 심각성에 의존합니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과입니다. 이 평가는 수정 6과 함께 추가되었으므로 기준선을 사용할 수 없었습니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
파트 3의 52 주 및 6 개월
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파트 1 및 3 및 파트 2 및 3 부의 환기 사용 -FAS
기간: 최대 82 개월의 기준선
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BIBAP (Bilevel Positive Airway Pressure) 인공 호흡은 마스크에 연결되는 튜브가있는 2 레벨 호흡 지지대입니다. CPAP (연속적인 양의기도 압력)는 한 수준의 공기압을 펌핑하지만 비 침전물입니다. 침습적 인 환기는 기관 내 또는 기관 절개 튜브를 통해 전달됩니다. 연구 목표 및 프로토콜 정의 분석과 정렬하여, 연구 용량 또는 투여 경로에 관계없이 참가자가 기준선 (1 부 및 3 및 파트 2 및 3)에 할당 된 치료 그룹에 따라 2 차 효능 종점을 분석 하였다. |
최대 82 개월의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLMI070X2201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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