- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02277964
Contrôle de la maladie dans la SEP-RR Transfert du traitement du natalizumab au fingolimod
Une étude observationnelle pour évaluer le contrôle de la maladie, la sécurité et les changements immunologiques chez les patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR) transférés d'un traitement antérieur avec le natalizumab au fingolimod.
Il s'agit d'une étude observationnelle visant à développer de nouvelles hypothèses concernant la dynamique et la sécurité du passage du natalizumab au fingolimod :
- Comparaison de l'activité de la maladie (clinique et IRM) au cours de l'année suivant le changement de traitement par rapport à l'année précédant le changement
- Dynamique de début d'activité de la maladie après l'arrêt du traitement par natalizumab
- Modification des paramètres immunologiques lors du passage du traitement du natalizumab au fingolimod par rapport aux mesures cliniques et IRM
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Le risque de leucoencéphalopathie multifocale progressive (LEMP) lors du traitement par natalizumab augmente avec le temps, au moins jusqu'à la 3e année de traitement. De nombreux patients atteints de sclérose en plaques (SEP) qui sont actuellement traités par le natalizumab, ainsi que leurs médecins, recherchent des traitements alternatifs contre la SEP, dont le fingolimod. Lors du transfert des patients du natalizumab au fingolimod, on ne sait pas si leur co-administration entraîne un risque accru d'effets indésirables en raison d'une caractéristique commune selon laquelle les deux ont l'immunomodulation comme mécanisme d'action. Par conséquent, une période de sevrage suffisante après l'arrêt du natalizumab et l'initiation du fingolimod est souhaitable. Cependant, cela doit être équilibré avec le risque croissant au fil du temps d'activité récurrente de la maladie alors que les patients ne sont pas traités.
Cette étude évalue de manière prospective dans quelle mesure il est sûr de faire passer les patients du traitement par le natalizumab au fingolimod après l'arrêt du traitement par le natalizumab, dans une cohorte de patients atteints de SEP-RR.
La sécurité des paradigmes de transition proposés est définie à la fois comme les mesures de sécurité traditionnelles mais aussi comme la récurrence de l'activité de la maladie pendant une période de sevrage de 8 semaines après l'arrêt du traitement par le natalizumab, suivie du début du traitement par le fingolimod. Une analyse intermédiaire des 15 premiers patients a révélé une activité clinique et IRM chez respectivement 38,5 et 64,3 %. Par conséquent, un intervalle plus court a été défini pour tout sujet entrant dans cette étude après octobre 2013 : l'intervalle a été défini comme étant de 4 semaines pour ces patients.
Dans l'ensemble, l'étude vise à fournir des conseils aux médecins sur la prise en charge des patients traités par natalizumab pour lesquels une transition vers le traitement par fingolimod est considérée comme une alternative thérapeutique appropriée.
Une justification fondée sur des preuves pour passer à une période de sevrage de 4 ou 8 semaines n'est pas possible en raison du manque de preuves. En raison du risque connu de LEMP chez les patients traités par natalizumab pendant plus de 2 ans, le fait de commencer le fingolimod pendant le traitement par natalizumab semble inapproprié, car un risque élevé de manifestation du virus JC (JCV) pourrait être attendu dans cette constellation. En revanche, un raccourcissement considérable de l'intervalle de 8 semaines pourrait être favorable à la prévention de l'activité clinique et IRM. Un intervalle de 4 semaines entre la dernière dose de natalizumab et la première dose de fingolimod semblait être un compromis approprié pour équilibrer les risques et les bénéfices de cette transition thérapeutique.
Le fingolimod et le natalizumab influencent le système immunitaire de manière complètement différente. Il est donc très intéressant non seulement de surveiller l'activité clinique de la maladie et l'activité IRM, mais également d'étudier les réponses immunologiques pendant la phase de commutation des deux médicaments.
Le changement de traitement du natalizumab au fingolimod présente des risques possibles. D'une part, la SEP pourrait se réactiver si le début du fingolimod est retardé trop longtemps, d'autre part des problèmes infectieux pourraient apparaître si le fingolimod est commencé tôt et que le patient est traité avec deux immunomodulateurs concomitants. L'analyse de la réponse immunitaire pendant la période critique de commutation peut aider à identifier les marqueurs qui prédisent la recrudescence de l'activité de la maladie ou une suppression sévère de la réponse immunitaire. Il est connu que le natalizumab peut bloquer la migration des lymphocytes via les cellules endothéliales par interaction avec les intégrines. Plus récemment, il a été décrit que le natalizumab influence également les profils d'expression génique dans les lymphocytes et que le blocage de la migration sur les cellules endothéliales pourrait ne pas être aussi constant que l'effet clinique le prédit.
Contrairement au natalizumab, le fingolimod bloque la sortie des lymphocytes des organes lymphoïdes secondaires (SLO) tels que les ganglions lymphatiques. Cet effet est médié par l'antagonisation fonctionnelle des récepteurs de la sphingosine-1-phosphate (S1P) sur les lymphocytes par le fingolimod. En raison d'une expression différente des récepteurs d'homing des ganglions lymphatiques, les lymphocytes T naïfs et à mémoire centrale circulent régulièrement vers SLO et sont par conséquent plus enclins à la séquestration vers SLO que les cellules mémoire effectrices qui ne circulent pas régulièrement vers SLO. Cela se traduit par une diminution des cellules mémoires naïves et centrales et une augmentation relative des cellules mémoires effectrices dans le sang périphérique des patients traités par fingolimod. Jusqu'à présent, l'effet d'un traitement concomitant par natalizumab et fingolimod sur le système immunitaire n'a pas été étudié.
Les différents aspects de la modulation immunitaire des deux médicaments seront étudiés. Au départ, puis lors de la première visite de suivi (8, 12, 16, 20 semaines), nous visons à :
- évaluer les altérations de la composition des cellules myéloïdes et des sous-populations lymphocytaires (c.-à-d. naïf, mémoire centrale et mémoire effectrice et lymphocytes T régulateurs, lymphocytes B) et expression des molécules d'adhésion dans le sang périphérique
- mesurer la prolifération des lymphocytes T spécifiques de l'auto-antigène et la production d'interféron gamma (IFNγ)
- caractériser les altérations transcriptomiques (y compris l'expression de l'acide ribonucléique messager (ARNm) et des petits ARN non codants) dans les lymphocytes des patients atteints de SEP
- évaluer les changements dans les niveaux plasmatiques de cytokines, de chimiokines et de métalloprotéinases matricielles
- évaluer la capacité migratoire des cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC)
Pour les patients recrutés après octobre 2013 avec une période de sevrage plus courte, l'analyse neuroimmunologique a été omise.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Basel, Suisse, 4031
- University Hospital Basel, Switzerland
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et féminins âgés de 18 à 65 ans
- Sujets atteints de SEP-RR, définis par les critères McDonald révisés de 2010
- Patients avec un score EDSS (Expanded Disability Status Scale) de 0 à 6,0 inclus
- Patients sous traitement par natalizumab depuis au moins 6 mois avant le dépistage
Critère d'exclusion:
- Patients souffrant de maladies cardiovasculaires graves et/ou ayant des antécédents ou la présence d'un bloc valvulaire aortique (AV) du deuxième et du troisième degré, intervalle QT corrigé (QTc) > 450 ms chez les hommes et > 470 ms chez les femmes
- Patients recevant des antiarythmiques de classe Ia ou III
- Patients ayant des antécédents avérés de maladie du sinus (SSS) ou de bloc cardiaque sino-auriculaire (SA)
- Patients souffrant d'hypertension non contrôlée
- Patients avec fréquence cardiaque au repos (FC) <45 bpm
- Patients ayant été traités par Fingolimod ou cladribine à tout moment
- Patients ayant des antécédents de malignité de tout système organique
- Patients atteints de maladies respiratoires ou hépatiques sévères
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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RRMS avec changement de traitement
Tous les patients sous traitement passent du natalizumab 300 mg iv mensuel au fingolimod 0,5 mg par voie orale/quotidienne. 16 patients ont été switchés avec un intervalle de 8 semaines jusqu'en octobre 2013. Après une analyse intermédiaire, l'intervalle a été modifié à 4 semaines (après octobre 2013). |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux de rechute
Délai: jusqu'à 108 semaines
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jusqu'à 108 semaines
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Lésions nouvelles ou nouvellement agrandies/Lésions rehaussées par le gadolinium
Délai: jusqu'à 108 semaines
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jusqu'à 108 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Marqueurs immunologiques
Délai: Semaines 0, 8, 12, 16, 20
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Semaines 0, 8, 12, 16, 20
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ludwig Kappos, Prof., MD, Department of Neurology, University Hospital Basel, Petersgraben 4, 4031 Basel, Switzerland
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CFTY720D2324
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