Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek van Tezacaftor (VX-661) in combinatie met Ivacaftor (VX-770) bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystic fibrosis (CF), die één F508del-CFTR-mutatie en een tweede mutatie hebben waarvan is aangetoond dat ze klinisch responsief zijn voor Ivacaftor

7 januari 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, ivacaftor-gecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR-allel met een gating-defect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op Ivacaftor

Dit is een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, ivacaftor-gecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie van tezacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met CF die heterozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR allel met een poortdefect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op ivacaftor.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

156

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
      • Clayton, Australië
      • Melbourne, Australië
      • South Brisbane, Australië
      • Westmead, Australië
  • België
      • Bruxelles, België
      • Gent, België
      • Leuven, België
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland
      • Erlangen, Duitsland
      • Essen, Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
      • Giessen, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
      • Jena, Duitsland
      • Munchen, Duitsland
  • Frankrijk
      • Paris Cedex 14, Frankrijk
  • Ierland
      • Cork, Ierland
      • Dublin, Ierland
  • Italië
      • Bari, Italië
      • Milano, Italië
      • Roma, Italië
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heterozygoot voor F508del-CFTR-mutatie en een tweede CFTR-allel met een gating-defect waarvan klinisch is aangetoond dat het reageert op ivacaftor
  • FEV1 ≥40% en ≤90% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte tijdens screening
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
  • Zwangere en zogende vrouwen (vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en week -4 bezoeken).
  • Seksueel actieve personen van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ivacaftor (inloopperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet oraal om de 12 uur gedurende 4 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Experimenteel: VX-661 + Ivacaftor (actieve comparatorperiode)
VX-661 100 mg en ivacaftor 150 mg tablet met een vaste dosiscombinatie oraal eenmaal daags 's morgens en ivacaftor 150 mg tablet oraal eenmaal daags 's avonds gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Geneesmiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
Actieve vergelijker: Ivacaftor monotherapie (actieve comparatorperiode)
Ivacaftor 150 mg tablet oraal om de 12 uur als monotherapie gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, tot en met week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatieve verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, tot en met week 8
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Ademhalingsdomeinscore vanaf baseline tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn, tot en met week 8
Absolute verandering van baseline in zweetchloride tot en met week 8
Tijdsspanne: Basislijn, tot en met week 8
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Basislijn, tot en met week 8
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16
Dalplasmaconcentraties (Cdal) van VX-661, VX-661 metabolieten (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) en IVA metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering in week -2 voor inloopperiode; Pre-dosis in week 2 voor actieve comparatorperiode
Voordosering in week -2 voor inloopperiode; Pre-dosis in week 2 voor actieve comparatorperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX14-661-109

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren