A Tezacaftor (VX-661) ivakaftorral (VX-770) kombinációban végzett 3. fázisú vizsgálata 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyokon, akiknek egy F508del-CFTR mutációja és egy második mutációja van, amelyet kimutattak klinikailag reagál az Ivacaftorra
2019. január 7. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3. fázisú, randomizált, kettős vak, ivakaftorral kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat a VX-661 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ivacaftorral kombinálva 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, FTR58 heterozigóta CF-mudelációban szenvedő alanyoknál és egy második CFTR allél kapuzási hibával, amely klinikailag bizonyítottan reagál az ivacaftorra
Ez egy 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, ivakaftor-kontrollos, párhuzamos csoportos, multicentrikus vizsgálat a tezakaftor ivakaftor kombinációjával 12 éves és idősebb, CF-ben szenvedő alanyokon, akik heterozigóták az F508del-CFTR mutációra és egy második CFTR-re. kapuzási hibával rendelkező allél, amely klinikailag bizonyítottan ivakaftor-érzékeny.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
156
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria
-
-
-
-
-
Chermside, Ausztrália
-
Clayton, Ausztrália
-
Melbourne, Ausztrália
-
South Brisbane, Ausztrália
-
Westmead, Ausztrália
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgium
-
Gent, Belgium
-
Leuven, Belgium
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság
-
Birmingham, Egyesült Királyság
-
Cardiff, Egyesült Királyság
-
Glasgow, Egyesült Királyság
-
Leeds, Egyesült Királyság
-
London, Egyesült Királyság
-
Manchester, Egyesült Királyság
-
Newcastle, Egyesült Királyság
-
Southampton, Egyesült Királyság
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok
-
San Diego, California, Egyesült Államok
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok
-
Manchester, New Hampshire, Egyesült Államok
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok
-
New York, New York, Egyesült Államok
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok
-
-
-
-
-
Paris Cedex 14, Franciaország
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
Vancouver, Kanada
-
-
-
-
-
Dresden, Németország
-
Erlangen, Németország
-
Essen, Németország
-
Frankfurt, Németország
-
Giessen, Németország
-
Heidelberg, Németország
-
Jena, Németország
-
Munchen, Németország
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország
-
Milano, Olaszország
-
Roma, Olaszország
-
-
-
-
-
Cork, Írország
-
Dublin, Írország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Heterozigóta az F508del-CFTR mutációra és egy második CFTR allélre, kapuzási hibával, amely klinikailag bizonyítottan ivakaftor-érzékeny
- FEV1 ≥40%-a és ≤90%-a az életkorra, nemre és magasságra vonatkozó előrejelzett normális értéknek a szűrés során
- Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint.
Kizárási kritériumok:
- Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadásakor.
- Terhes és szoptató nők (a fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés és a 4. heti vizit alkalmával).
- Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ivacaftor (bejáratási időszak)
Ivacaftor 150 milligramm (mg) tabletta szájon át 12 óránként 4 héten keresztül.
|
Más nevek:
|
|
Kísérleti: VX-661 + Ivacaftor (aktív összehasonlító időszak)
VX-661 100 mg és ivakaftor 150 mg fix dózisú kombinációs tabletta szájon át naponta egyszer reggel és ivakaftor 150 mg tabletta szájon át naponta egyszer este 8 héten keresztül.
|
Más nevek:
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Ivacaftor monoterápia (aktív összehasonlító időszak)
Ivacaftor 150 mg tabletta szájon át 12 óránként monoterápiaként 8 héten keresztül.
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Abszolút változás az alapvonalhoz képest az 1 másodperc alatti előrejelzett kényszerkilégzési térfogat százalékában (FEV1) a 8. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 8. hétig
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
|
Alapállapot, a 8. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Relatív változás a kiindulási értékhez képest az 1 másodperc alatti előrejelzett kényszerkilégzési térfogat százalékában (FEV1) a 8. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 8. hétig
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
|
Alapállapot, a 8. hétig
|
|
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása a kiindulási értéktől a 8. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 8. hétig
|
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri.
A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
|
Alapállapot, a 8. hétig
|
|
A verejték-klorid abszolút változása az alapértékhez képest a 8. hétig
Időkeret: Alapállapot, a 8. hétig
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
Alapállapot, a 8. hétig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Alapállapot a 16. hétig
|
Alapállapot a 16. hétig
|
|
|
VX-661, VX-661 metabolitok (M1-VX-661), ivakaftor (IVA) és IVA metabolit (M1-IVA) plazmakoncentrációi (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a -2. héten a befutási időszakra; Előadagolás a 2. héten az aktív összehasonlító időszakra
|
Előadagolás a -2. héten a befutási időszakra; Előadagolás a 2. héten az aktív összehasonlító időszakra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 3.
Első közzététel (Becslés)
2015. április 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. január 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 7.
Utolsó ellenőrzés
2019. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX14-661-109
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .