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Un estudio de fase 3 de tezacaftor (VX-661) en combinación con ivacaftor (VX-770) en sujetos de 12 años o más con fibrosis quística (FQ), que tienen una mutación F508del-CFTR y una segunda mutación que se ha demostrado que ser clínicamente sensible a ivacaftor

7 de enero de 2019 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con ivacaftor, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años o más con fibrosis quística, heterocigotos para la mutación F508del-CFTR y un segundo alelo CFTR con un defecto de activación que se ha demostrado clínicamente que responde a ivacaftor

Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con ivacaftor, de grupos paralelos y multicéntrico de tezacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años o más con FQ que son heterocigotos para la mutación F508del-CFTR y un segundo CFTR alelo con un defecto de activación que se ha demostrado clínicamente que responde a ivacaftor.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

156

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania
      • Erlangen, Alemania
      • Essen, Alemania
      • Frankfurt, Alemania
      • Giessen, Alemania
      • Heidelberg, Alemania
      • Jena, Alemania
      • Munchen, Alemania
  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
      • Toronto, Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
  • Francia
      • Paris Cedex 14, Francia
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Milano, Italia
      • Roma, Italia
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Heterocigoto para la mutación F508del-CFTR y un segundo alelo CFTR con un defecto de activación que se ha demostrado clínicamente que responde a ivacaftor
  • FEV1 ≥40 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura durante la selección
  • Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Mujeres embarazadas y lactantes (las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y en las visitas de la semana -4).
  • Sujetos sexualmente activos con potencial reproductivo que no están dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ivacaftor (período de rodaje)
Tableta de 150 miligramos (mg) de ivacaftor por vía oral cada 12 horas durante 4 semanas.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
Experimental: VX-661 + Ivacaftor (período comparador activo)
VX-661 100 mg e ivacaftor 150 mg comprimido combinado de dosis fija por vía oral una vez al día por la mañana e ivacaftor 150 mg comprimido por vía oral una vez al día por la noche durante 8 semanas.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
Droga: Tezacaftor/ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
Comparador activo: Monoterapia con ivacaftor (período comparador activo)
Comprimido de 150 mg de ivacaftor por vía oral cada 12 horas como monoterapia durante 8 semanas.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 8
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio relativo desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 8
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, hasta la semana 8
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) desde el inicio hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 8
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base, hasta la semana 8
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 8
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Línea de base, hasta la semana 8
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Línea de base hasta la semana 16
Concentraciones plasmáticas valle (Cvalle) de VX-661, metabolitos de VX-661 (M1-VX-661), ivacaftor (IVA) y metabolito de IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Predosis en la semana -2 para el período inicial; Dosis previa en la semana 2 para el período de comparación activo
Predosis en la semana -2 para el período inicial; Dosis previa en la semana 2 para el período de comparación activo

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2019

Última verificación

1 de enero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-661-109

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Ensayos clínicos sobre Ivacaftor

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