Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av Tezacaftor (VX-661) i kombinasjon med Ivacaftor (VX-770) hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose (CF), som har én F508del-CFTR-mutasjon og en andre mutasjon som har blitt demonstrert til være klinisk responsiv overfor Ivacaftor

7. januar 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, Ivacaftor-kontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, heterozygot for F508del-CFTR Mutation og en andre CFTR-allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være Ivacaftor-responsiv

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, ivacaftor-kontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie av tezacaftor i kombinasjon med ivacaftor hos personer i alderen 12 år og eldre med CF som er heterozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og en andre CFTR allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være ivacaftor-responsiv.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

156

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
  • Frankrike
      • Paris Cedex 14, Frankrike
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Milano, Italia
      • Roma, Italia
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Newcastle, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Heterozygot for F508del-CFTR-mutasjon og en andre CFTR-allel med en gating-defekt som er klinisk demonstrert å være ivacaftor-responsiv
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde under screening
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen.
  • Gravide og ammende kvinner (kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og uke -4 besøk).
  • Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ivacaftor (innkjøringsperiode)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i 4 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Eksperimentell: VX-661 + Ivacaftor (aktiv komparatorperiode)
VX-661 100 mg og ivacaftor 150 mg fastdose kombinasjonstablett oralt én gang daglig om morgenen og ivacaftor 150 mg tablett oralt én gang daglig om kvelden i 8 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Legemiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
Aktiv komparator: Ivacaftor monoterapi (aktiv sammenligningsperiode)
Ivacaftor 150 mg tablett oralt hver 12. time som monoterapi i 8 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, gjennom uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng fra baseline til uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid gjennom uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, gjennom uke 8
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Grunnlinje, gjennom uke 8
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
Baseline frem til uke 16
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av VX-661, VX-661 Metabolitter (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Forhåndsdosering i uke -2 for innkjøringsperiode; Fordose i uke 2 for aktiv komparatorperiode
Forhåndsdosering i uke -2 for innkjøringsperiode; Fordose i uke 2 for aktiv komparatorperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-661-109

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere