Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 Tezacaftoru (VX-661) v kombinaci s Ivacaftorem (VX-770) u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou (CF), kteří mají jednu mutaci F508del-CFTR a druhou mutaci, u které byla prokázána být klinicky citlivý na Ivacaftor

7. ledna 2019 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, Ivacaftorem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a druhá alela CFTR s defektem hradlování, u kterého je klinicky prokázáno, že reaguje na Ivacaftor

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, ivakaftorem kontrolovaná, paralelní, multicentrická studie tezakaftoru v kombinaci s ivakaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s CF, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a druhou CFTR alela s defektem hradlování, u kterého je klinicky prokázáno, že reaguje na ivakaftor.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

156

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
      • Clayton, Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie
      • Gent, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Francie
      • Paris Cedex 14, Francie
  • Irsko
      • Cork, Irsko
      • Dublin, Irsko
  • Itálie
      • Bari, Itálie
      • Milano, Itálie
      • Roma, Itálie
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Německo
      • Dresden, Německo
      • Erlangen, Německo
      • Essen, Německo
      • Frankfurt, Německo
      • Giessen, Německo
      • Heidelberg, Německo
      • Jena, Německo
      • Munchen, Německo
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
      • Leeds, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Newcastle, Spojené království
      • Southampton, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a druhou alelu CFTR s defektem hradlování, u kterého je klinicky prokázáno, že reaguje na ivakaftor
  • FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku během screeningu
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Těhotné a kojící ženy (ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a návštěvách v týdnu -4).
  • Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou ochotny dodržovat požadavky antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ivacaftor (období záběhu)
Ivacaftor 150 miligramů (mg) tableta perorálně každých 12 hodin po dobu 4 týdnů.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
Experimentální: VX-661 + Ivacaftor (období aktivního porovnávače)
VX-661 100 mg a ivakaftor 150 mg tableta s fixní kombinací perorálně jednou denně ráno a tableta ivakaftor 150 mg perorálně jednou denně večer po dobu 8 týdnů.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
Lék: Tezacaftor/Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
Aktivní komparátor: Ivakaftor v monoterapii (období aktivního komparátoru)
Ivacaftor 150 mg tableta perorálně každých 12 hodin jako monoterapie po dobu 8 týdnů.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 8
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 8
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, do týdne 8
Absolutní změna skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) od výchozího stavu do 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 8
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav, do týdne 8
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu během 8. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 8
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Výchozí stav, do týdne 8
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Základní stav do 16. týdne
Údolní plazmatické koncentrace (Ctrough) metabolitů VX-661, VX-661 (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) a IVA metabolitů (M1-IVA)
Časové okno: Předdávkujte v týdnu -2 pro období záběhu; Předdávkování v týdnu 2 pro období aktivního komparátoru
Předdávkujte v týdnu -2 pro období záběhu; Předdávkování v týdnu 2 pro období aktivního komparátoru

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX14-661-109

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit