Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования Тезакафтора (VX-661) в комбинации с Ивакафтором (VX-770) у субъектов в возрасте 12 лет и старше с кистозным фиброзом (МВ), у которых есть одна мутация F508del-CFTR и вторая мутация, которая была продемонстрирована для быть клинически чувствительным к Ивакафтору

7 января 2019 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое ивакафтором, исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с кистозным фиброзом, гетерозиготных по мутации F508del-CFTR и второй аллель CFTR с дефектом ворот, который клинически продемонстрировал чувствительность к ивакафтору

Это рандомизированное, двойное слепое, контролируемое ивакафтором, многоцентровое исследование фазы 3 применения тезакафтора в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации F508del-CFTR и второму гену CFTR. аллель с дефектом ворот, который клинически продемонстрировал чувствительность к ивакафтору.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

156

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
      • Clayton, Австралия
      • Melbourne, Австралия
      • South Brisbane, Австралия
      • Westmead, Австралия
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия
      • Gent, Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Германия
      • Dresden, Германия
      • Erlangen, Германия
      • Essen, Германия
      • Frankfurt, Германия
      • Giessen, Германия
      • Heidelberg, Германия
      • Jena, Германия
      • Munchen, Германия
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
      • Dublin, Ирландия
  • Италия
      • Bari, Италия
      • Milano, Италия
      • Roma, Италия
  • Канада
      • Calgary, Канада
      • Toronto, Канада
      • Vancouver, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство
      • Newcastle, Соединенное Королевство
      • Southampton, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Paris Cedex 14, Франция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Гетерозигота по мутации F508del-CFTR и второму аллелю CFTR с дефектом ворот, который, как клинически продемонстрировано, чувствителен к ивакафтору
  • ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста во время скрининга
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Беременные и кормящие женщины (женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и посещениях на неделе -4).
  • Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ивакафтор (вводный период)
Ивакафтор 150 миллиграмм (мг) таблетки перорально каждые 12 часов в течение 4 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
Экспериментальный: VX-661 + Ивакафтор (период активного компаратора)
VX-661 100 мг и ивакафтор 150 мг в таблетках с фиксированной дозой перорально один раз в день утром и ивакафтор в таблетках 150 мг перорально один раз в день вечером в течение 8 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
Лекарство: Тезакафтор/Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
Активный компаратор: Монотерапия ивакафтором (период активного сравнения)
Ивакафтор 150 мг перорально каждые 12 часов в качестве монотерапии в течение 8 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) в течение недели 8
Временное ограничение: Исходный уровень, до 8 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, до 8 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Относительное изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ОФВ1) в течение недели 8
Временное ограничение: Исходный уровень, до 8 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, до 8 недели
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику муковисцидоза (CFQ-R) по сравнению с исходным уровнем в течение 8-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 8 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, до 8 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания хлоридов в поте на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, до 8 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
Исходный уровень, до 8 недели
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Исходный уровень до 16 недели
Минимальные концентрации в плазме (Ctrough) метаболитов VX-661, VX-661 (M1-VX-661), ивакафтора (IVA) и метаболита IVA (M1-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на неделе -2 для вводного периода; Предварительная доза на 2-й неделе для периода активного сравнения
Предварительная доза на неделе -2 для вводного периода; Предварительная доза на 2-й неделе для периода активного сравнения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 января 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2019 г.

Последняя проверка

1 января 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX14-661-109

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться