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Tezacaftor (VX-661) 联合 Ivacaftor (VX-770) 在 12 岁及以上患有囊性纤维化 (CF) 的受试者中进行的一项 3 期研究，这些受试者有一个 F508del-CFTR 突变和一个已被证明可对 Ivacaftor 有临床反应

2019年1月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项 3 期、随机、双盲、Ivacaftor 对照、平行组研究，以评估 VX-661 联合 Ivacaftor 在 12 岁及以上患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变杂合子受试者中的疗效和安全性和第二个 CFTR 等位基因，其具有门控缺陷，临床证明对 Ivacaftor 有反应

这是一项 tezacaftor 联合 ivacaftor 的 3 期、随机、双盲、ivacaftor 对照、平行组、多中心研究，用于 F508del-CFTR 突变和第二个 CFTR 杂合的 12 岁及以上患有 CF 的受试者具有门控缺陷的等位基因，临床证明对依伐卡托有反应。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

156

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
      • Toronto、加拿大
      • Vancouver、加拿大
  • 奥地利
      • Innsbruck、奥地利
  • 德国
      • Dresden、德国
      • Erlangen、德国
      • Essen、德国
      • Frankfurt、德国
      • Giessen、德国
      • Heidelberg、德国
      • Jena、德国
      • Munchen、德国
  • 意大利
      • Bari、意大利
      • Milano、意大利
      • Roma、意大利
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时
      • Gent、比利时
      • Leuven、比利时
  • 法国
      • Paris Cedex 14、法国
  • 澳大利亚
      • Chermside、澳大利亚
      • Clayton、澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚
      • South Brisbane、澳大利亚
      • Westmead、澳大利亚
  • 爱尔兰
      • Cork、爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国
    • California
      • Oakland、California、美国
      • San Diego、California、美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国
      • Detroit、Michigan、美国
      • Grand Rapids、Michigan、美国
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国
      • Manchester、New Hampshire、美国
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国
      • New Brunswick、New Jersey、美国
    • New York
      • Albany、New York、美国
      • New York、New York、美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
      • Toledo、Ohio、美国
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国
      • Nashville、Tennessee、美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国
  • 英国
      • Belfast、英国
      • Birmingham、英国
      • Cardiff、英国
      • Glasgow、英国
      • Leeds、英国
      • London、英国
      • Manchester、英国
      • Newcastle、英国
      • Southampton、英国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • F508del-CFTR 突变的杂合子和第二个 CFTR 等位基因具有门控缺陷，临床证明对 ivacaftor 有反应
  • FEV1 ≥ 40% 且 ≤ 筛查期间年龄、性别和身高的正常预测值的 90%
  • 研究者判断为稳定的 CF 疾病。

排除标准：

  • 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史。
  • 孕妇和哺乳期女性（有生育能力的女性必须在筛选和第 -4 周访问时妊娠试验呈阴性）。
  • 不愿意遵守避孕要求的具有生殖潜能的性活跃对象

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Ivacaftor（磨合期）
Ivacaftor 150 毫克 (mg) 片剂，每 12 小时口服一次，持续 4 周。
药品：伊凡卡托
其他名称：
  • VX-770
实验性的：VX-661 + Ivacaftor（活性比较器期）
VX-661 100 mg 和 ivacaftor 150 mg 固定剂量组合片剂每天早上口服一次，ivacaftor 150 mg 片剂每天晚上口服一次，持续 8 周。
药品：伊凡卡托
其他名称：
  • VX-770
药品：Tezacaftor/伊瓦卡托
其他名称：
  • VX-661/VX-770
有源比较器：Ivacaftor 单一疗法（活性比较期）
Ivacaftor 150 mg 片剂口服，每 12 小时一次，作为单一疗法，持续 8 周。
药品：伊凡卡托
其他名称：
  • VX-770

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 8 周预测的第 1 秒用力呼气量 (FEV1) 百分比相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，到第 8 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
基线，到第 8 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 8 周预测的第 1 秒用力呼气量 (FEV1) 百分比与基线的相对变化
大体时间：基线，到第 8 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
基线，到第 8 周
从基线到第 8 周，囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：基线，到第 8 周
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
基线，到第 8 周
第 8 周汗液氯化物相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，到第 8 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
基线，到第 8 周
发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：至第 16 周的基线
至第 16 周的基线
VX-661、VX-661 代谢物 (M1-VX-661)、Ivacaftor (IVA) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的谷血浆浓度（谷值）
大体时间：磨合期-2周前给药；活性比较期第 2 周给药前
磨合期-2周前给药；活性比较期第 2 周给药前

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年6月1日

初级完成 (实际的)

2017年9月1日

研究完成 (实际的)

2017年9月1日

研究注册日期

首次提交

2015年4月3日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月3日

首次发布 (估计)

2015年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年1月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年1月7日

最后验证

2019年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX14-661-109

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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