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Um estudo de Fase 3 de Tezacaftor (VX-661) em combinação com Ivacaftor (VX-770) em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística (FC), que têm uma mutação F508del-CFTR e uma segunda mutação que demonstrou ser clinicamente responsivo ao Ivacaftor

7 de janeiro de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por ivacaftor, de grupo paralelo para avaliar a eficácia e a segurança de VX-661 em combinação com ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, heterozigotos para a mutação F508del-CFTR e um segundo alelo CFTR com um defeito de gating clinicamente demonstrado como responsivo a Ivacaftor

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por ivacaftor, de grupos paralelos, multicêntrico de tezacaftor em combinação com ivacaftor em indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos com FC que são heterozigotos para a mutação F508del-CFTR e um segundo CFTR alelo com um defeito de gating que é clinicamente demonstrado como responsivo ao ivacaftor.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

156

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha
      • Erlangen, Alemanha
      • Essen, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Giessen, Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
      • Jena, Alemanha
      • Munchen, Alemanha
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
      • Clayton, Austrália
      • Melbourne, Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Westmead, Austrália
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
      • Toronto, Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
  • França
      • Paris Cedex 14, França
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Itália
      • Bari, Itália
      • Milano, Itália
      • Roma, Itália
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Heterozigoto para a mutação F508del-CFTR e um segundo alelo CFTR com um defeito de gating que demonstrou clinicamente ser responsivo ao ivacaftor
  • VEF1 ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura durante a triagem
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Mulheres grávidas e lactantes (as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e nas Visitas da Semana -4).
  • Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ivacaftor (período de execução)
Ivacaftor 150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas durante 4 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Experimental: VX-661 + Ivacaftor (período de comparação ativo)
VX-661 100 mg e ivacaftor 150 mg comprimido de combinação de dose fixa por via oral uma vez ao dia pela manhã e ivacaftor 150 mg comprimido por via oral uma vez ao dia à noite por 8 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Medicamento: Tezacaftor/Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
Comparador Ativo: Monoterapia com ivacaftor (período de comparação ativo)
Ivacaftor 150 mg comprimido por via oral a cada 12 horas em monoterapia por 8 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, até a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração relativa desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, até a semana 8
Mudança absoluta no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório desde a linha de base até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base, até a semana 8
Alteração absoluta desde a linha de base no cloreto de suor até a semana 8
Prazo: Linha de base, até a semana 8
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Linha de base, até a semana 8
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Linha de base até a semana 16
Concentrações plasmáticas mínimas (Cvale) de metabólitos VX-661, VX-661 (M1-VX-661), ivacaftor (IVA) e metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Pré-dose na Semana -2 para o período inicial; Pré-dose na semana 2 para o período do comparador ativo
Pré-dose na Semana -2 para o período inicial; Pré-dose na semana 2 para o período do comparador ativo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de janeiro de 2019

Última verificação

1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-661-109

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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