En fas 3-studie av Tezacaftor (VX-661) i kombination med Ivacaftor (VX-770) i försökspersoner i åldern 12 år och äldre med cystisk fibros (CF), som har en F508del-CFTR-mutation och en andra mutation som har demonstrerats för vara kliniskt lyhörd för Ivacaftor
7 januari 2019 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, Ivacaftor-kontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-661 i kombination med Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 12 år och äldre med cystisk fibros, heterozygot för F508del-CFTR Mutation och en andra CFTR-allel med en gating-defekt som kliniskt har visat sig vara Ivacaftor-responsiv
Detta är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, ivacaftor-kontrollerad, parallellgrupps-, multicenterstudie av tezacaftor i kombination med ivacaftor i försökspersoner i åldern 12 år och äldre med CF som är heterozygota för F508del-CFTR-mutationen och en andra CFTR allel med en gating-defekt som kliniskt har visat sig vara ivacaftor-responsiv.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
156
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chermside, Australien
-
Clayton, Australien
-
Melbourne, Australien
-
South Brisbane, Australien
-
Westmead, Australien
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien
-
Gent, Belgien
-
Leuven, Belgien
-
-
-
-
-
Paris Cedex 14, Frankrike
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna
-
San Diego, California, Förenta staterna
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna
-
Manchester, New Hampshire, Förenta staterna
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna
-
New York, New York, Förenta staterna
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Cork, Irland
-
Dublin, Irland
-
-
-
-
-
Bari, Italien
-
Milano, Italien
-
Roma, Italien
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
Vancouver, Kanada
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien
-
Birmingham, Storbritannien
-
Cardiff, Storbritannien
-
Glasgow, Storbritannien
-
Leeds, Storbritannien
-
London, Storbritannien
-
Manchester, Storbritannien
-
Newcastle, Storbritannien
-
Southampton, Storbritannien
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
-
Erlangen, Tyskland
-
Essen, Tyskland
-
Frankfurt, Tyskland
-
Giessen, Tyskland
-
Heidelberg, Tyskland
-
Jena, Tyskland
-
Munchen, Tyskland
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Heterozygot för F508del-CFTR-mutation och en andra CFTR-allel med en gating-defekt som kliniskt har visat sig vara ivacaftor-responsiv
- FEV1 ≥40 % och ≤90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd under screening
- Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
Exklusions kriterier:
- Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen.
- Gravida och ammande kvinnor (kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vecka -4 besök).
- Sexuellt aktiva försökspersoner med reproduktionspotential som inte är villiga att följa preventivmedelskraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ivacaftor (inkörningsperiod)
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt var 12:e timme i 4 veckor.
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: VX-661 + Ivacaftor (aktiv jämförelseperiod)
VX-661 100 mg och ivacaftor 150 mg kombinationstablett med fast dos oralt en gång dagligen på morgonen och ivacaftor 150 mg tablett oralt en gång dagligen på kvällen i 8 veckor.
|
Andra namn:
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Ivacaftor monoterapi (aktiv jämförelseperiod)
Ivacaftor 150 mg tablett oralt var 12:e timme som monoterapi i 8 veckor.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) till och med vecka 8
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 8
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Baslinje, till och med vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Relativ förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) till och med vecka 8
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 8
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Baslinje, till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng från baslinje till vecka 8
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 8
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Baslinje, till och med vecka 8
|
|
Absolut förändring från baslinjen i svettklorid till och med vecka 8
Tidsram: Baslinje, till och med vecka 8
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Baslinje, till och med vecka 8
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
|
Baslinje fram till vecka 16
|
|
|
Trough Plasma Concentrations (Ctrough) av VX-661, VX-661 Metabolites (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) och IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsram: Fördosering vecka -2 för inkörningsperiod; Fördos på vecka 2 för aktiv jämförelseperiod
|
Fördosering vecka -2 för inkörningsperiod; Fördos på vecka 2 för aktiv jämförelseperiod
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 april 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2015
Första postat (Uppskatta)
8 april 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 januari 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2019
Senast verifierad
1 januari 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX14-661-109
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .