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Uno studio di fase 3 su Tezacaftor (VX-661) in combinazione con Ivacaftor (VX-770) in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione F508del-CFTR e una seconda mutazione che è stata dimostrata essere clinicamente reattivo a Ivacaftor

7 gennaio 2019 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato da Ivacaftor, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica, eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e un secondo allele CFTR con un difetto di gating che ha dimostrato clinicamente di rispondere a Ivacaftor

Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con ivacaftor, a gruppi paralleli, multicentrico su tezacaftor in combinazione con ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con FC che sono eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e un secondo CFTR allele con un difetto di gating clinicamente dimostrato di rispondere a ivacaftor.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

156

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio
      • Gent, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Canada
      • Calgary, Canada
      • Toronto, Canada
      • Vancouver, Canada
  • Francia
      • Paris Cedex 14, Francia
  • Germania
      • Dresden, Germania
      • Erlangen, Germania
      • Essen, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Giessen, Germania
      • Heidelberg, Germania
      • Jena, Germania
      • Munchen, Germania
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Milano, Italia
      • Roma, Italia
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
      • Newcastle, Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Eterozigote per la mutazione F508del-CFTR e un secondo allele CFTR con un difetto di gating clinicamente dimostrato essere reattivo a ivacaftor
  • FEV1 ≥40% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza durante lo screening
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto.
  • Donne in gravidanza e in allattamento (le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e alle visite della settimana -4).
  • Soggetti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti contraccettivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ivacaftor (periodo di rodaggio)
Ivacaftor 150 milligrammi (mg) compresse per via orale ogni 12 ore per 4 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Sperimentale: VX-661 + Ivacaftor (periodo di confronto attivo)
VX-661 100 mg e ivacaftor 150 mg compresse di combinazione a dose fissa per via orale una volta al giorno al mattino e ivacaftor 150 mg compresse per via orale una volta al giorno alla sera per 8 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Droga: Tezacaftor/Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
Comparatore attivo: Ivacaftor in monoterapia (periodo di confronto attivo)
Ivacaftor 150 mg compresse per via orale ogni 12 ore in monoterapia per 8 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 8
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, fino alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione relativa rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 8
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, fino alla settimana 8
Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) dal basale fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 8
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, fino alla settimana 8
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 8
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Basale, fino alla settimana 8
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16
Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di VX-661, metaboliti VX-661 (M1-VX-661), Ivacaftor (IVA) e metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Predosare alla settimana -2 per il periodo di rodaggio; Pre-dose alla settimana 2 per il periodo di confronto attivo
Predosare alla settimana -2 per il periodo di rodaggio; Pre-dose alla settimana 2 per il periodo di confronto attivo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-661-109

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Ivacaftor

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