Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus Tezakaftorista (VX-661) yhdistelmänä ivakaftorin (VX-770) kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on yksi F508del-CFTR-mutaatio ja toinen mutaatio, joka on osoitettu olla kliinisesti herkkä Ivacaftorille

maanantai 7. tammikuuta 2019 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ivakaftorikontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus VX-661:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, heterotsygoottinen CFTR58-mudelaatio ja toinen CFTR-alleeli, jossa on porttivirhe, jonka on kliinisesti osoitettu reagoivan ivakaftoriin

Tämä on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ivakaftorikontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus tetsakaftorista yhdessä ivakaftorin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla CF-potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation ja toisen CFTR:n suhteen. alleeli, jolla on avainnusvirhe, jonka on kliinisesti osoitettu reagoivan ivakaftoriin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

156

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
      • Dublin, Irlanti
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Milano, Italia
      • Roma, Italia
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Ranska
      • Paris Cedex 14, Ranska
  • Saksa
      • Dresden, Saksa
      • Erlangen, Saksa
      • Essen, Saksa
      • Frankfurt, Saksa
      • Giessen, Saksa
      • Heidelberg, Saksa
      • Jena, Saksa
      • Munchen, Saksa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
      • Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation ja toisen CFTR-alleelin suhteen, jossa on avainnusvirhe, jonka on kliinisesti osoitettu reagoivan ivakaftoriin
  • FEV1 ≥40 % ja ≤90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulonnan aikana
  • Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat komorbiditit, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkettä annettaessa tutkittavalle.
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnalla ja viikon -4 käynnillä).
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset henkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ivacaftor (ajoaika)
Ivacaftor 150 milligramman (mg) tabletti suun kautta 12 tunnin välein 4 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Kokeellinen: VX-661 + Ivacaftor (aktiivinen vertailujakso)
VX-661 100 mg ja ivakaftori 150 mg kiinteäannoksinen yhdistelmätabletti suun kautta kerran päivässä aamulla ja ivakaftori 150 mg tabletti suun kautta kerran vuorokaudessa illalla 8 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Lääke: Tezakaftori/Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
Active Comparator: Ivakaftori-monoterapia (aktiivinen vertailujakso)
Ivacaftor 150 mg tabletti suun kautta 12 tunnin välein monoterapiana 8 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 8 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso, viikkoon 8 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suhteellinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 8 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso, viikkoon 8 asti
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 8 asti
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustaso, viikkoon 8 asti
Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 8 asti
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustaso, viikkoon 8 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Perustaso viikkoon 16 asti
VX-661:n, VX-661:n (M1-VX-661), ivakaftorin (IVA) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) plasmapitoisuudet (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikolla -2 sisäänajojaksolle; Esiannos viikolla 2 aktiivisen vertailujakson aikana
Ennakkoannos viikolla -2 sisäänajojaksolle; Esiannos viikolla 2 aktiivisen vertailujakson aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. tammikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX14-661-109

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa