Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy tezakaftoru (VX-661) w skojarzeniu z iwakaftorem (VX-770) u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), u których wykazano jedną mutację F508del-CFTR i drugą mutację być klinicznie wrażliwy na iwakaftor

7 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane iwakaftorem badanie fazy 3 w równoległych grupach oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-661 w połączeniu z iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, heterozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR oraz drugi allel CFTR z defektem bramkowania, który, jak wykazano klinicznie, odpowiada na iwakaftor

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane iwakaftorem, prowadzone w grupach równoległych, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR i drugiej CFTR allel z defektem bramkowania, co do którego wykazano klinicznie, że odpowiada na iwakaftor.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

156

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Clayton, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Francja
      • Paris Cedex 14, Francja
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
      • Toronto, Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
      • Essen, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Giessen, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
      • Jena, Niemcy
      • Munchen, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
  • Włochy
      • Bari, Włochy
      • Milano, Włochy
      • Roma, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Heterozygota pod względem mutacji F508del-CFTR i drugiego allelu CFTR z defektem bramkowania, co do którego wykazano klinicznie, że reaguje na iwakaftor
  • FEV1 ≥40% i ≤90% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią (kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i wizyty w tygodniu 4).
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iwakaftor (okres docierania)
Iwakaftor 150 miligramów (mg) tabletka doustnie co 12 godzin przez 4 tygodnie.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Eksperymentalny: VX-661 + Iwakaftor (Aktywny okres porównawczy)
VX-661 100 mg i iwakaftor 150 mg tabletki złożone o ustalonej dawce doustnie raz dziennie rano i iwakaftor 150 mg tabletka doustnie raz dziennie wieczorem przez 8 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Lek: Tezakaftor/Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
Aktywny komparator: Monoterapia iwakaftorem (Aktywny okres porównawczy)
Iwakaftor 150 mg tabletki doustnie co 12 godzin w monoterapii przez 8 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do tygodnia 8
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana w zmienionym Kwestionariuszu Mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej od wartości początkowej do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowej do 8. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 8
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
Linia bazowa do 16 tygodnia
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) metabolitów VX-661, VX-661 (M1-VX-661), iwakaftoru (IVA) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w Tygodniu -2 w okresie docierania; Dawkę wstępną w Tygodniu 2 dla aktywnego okresu porównawczego
Dawkowanie wstępne w Tygodniu -2 w okresie docierania; Dawkę wstępną w Tygodniu 2 dla aktywnego okresu porównawczego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-661-109

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj