- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02412566
SMOF Lipid pour les enfants atteints de lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale (SMOF)
Utilisation compassionnelle d'une émulsion lipidique intraveineuse composée d'huile de soja, de triglycérides à chaîne moyenne, d'huile d'olive et d'huile de poisson pour les enfants atteints de lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale
Alors que les émulsions lipidiques d'huile de poisson ont montré un bénéfice pour le traitement de la cholestase associée à la nutrition parentérale (NP), la dose est limitée à 1 g/kg/jour. De même, dans la cholestase précoce associée à la NP, la dose de lipide à base de soja est limitée à 1 g/kg/jour. Souvent, les calories qui sont perdues à partir de cette dose réduite relative de lipides peuvent être fournies en ajustant la teneur en dextrose de la solution de PN et en fournissant un débit de perfusion de glucose plus élevé. Dans certains cas, cela n'est pas toléré ou même en maximisant cette stratégie, la croissance est insuffisante. Une croissance inadéquate est une cause directe de mauvais résultats, notamment de mauvais résultats neurologiques, l'impossibilité d'arrêter la ventilation mécanique et une croissance plus faible de leur intestin souvent déjà endommagé. Ces résultats peuvent entraîner une invalidité grave et la mort. Par conséquent, les nourrissons qui ne reçoivent que 1 g/kg/jour de lipides et qui ne grandissent pas correctement doivent consommer davantage de lipides pour répondre à leurs besoins en matière de croissance du poids, de la taille et du périmètre crânien.
SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Allemagne) contient un mélange de 4 sources de lipides différentes : huile de soja apportant des acides gras essentiels, huile d'olive riche en acides gras monoinsaturés moins sensibles à la peroxydation lipidique que les acides gras polyinsaturés, triglycérides à chaîne moyenne présentant une clairance métabolique plus rapide que les triglycérides à longue chaîne et l'huile de poisson pour l'apport d'acides gras oméga-3. Il est prudent de donner la dose habituelle de thérapie lipidique chez les nouveau-nés de 3 g/kg/jour, plutôt que de se limiter à 1 g/kg/jour comme nous le faisons avec les nourrissons cholestatiques recevant Omegaven ou des lipides de soja. Parce que ce produit comprend à la fois des lipides oméga-6 et oméga-3, il offre les avantages des oméga-3 pour le foie et fournit plus qu'assez d'oméga-6 pour répondre aux besoins en acides gras essentiels. On peut s'attendre à ce que son utilisation dans des situations où la croissance est inadéquate chez les bébés qui doivent être limités à 1 g/kg/jour améliore leur croissance et augmente probablement considérablement leurs chances à la fois d'un bon résultat neurologique et de survie.
Objectif : Nous voulons savoir si ce nouveau mélange intraveineux de graisses (SMOFlipid) aidera à favoriser une bonne croissance tout en réduisant la gravité (ou la gravité) de la maladie du foie ou aidera à mettre fin à la maladie du foie chez les nourrissons.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le traitement par SMOFlipid sera fourni à une dose ciblée de 3 g/kg/jour (par perfusion continue). SMOFlipid sera initié et avancé selon les directives suivantes : Jour 1 - fournir 1 g/kg ; Jour 2 - fournir 2 g/kg ; Jour 3 - fournir 3 g/kg. SMOFlipid sera perfusé par voie intraveineuse via un cathéter central ou périphérique en conjonction avec une nutrition parentérale. Les mêmes normes de soins fournies à tous les patients recevant une solution de nutrition parentérale (NP) seront suivies.
Les niveaux d'acides gras essentiels seront mesurés à 4 et 12 semaines après le début de SMOFlipid. Ce laps de temps sera utilisé pour évaluer les acides gras essentiels des patients hospitalisés et des patients externes. Ces laboratoires sont cliniquement indiqués; par conséquent, nous enregistrerons les résultats du panel du profil lipidique des acides gras totaux du dossier médical dans nos formulaires de rapport de cas.
Les patients resteront sous SMOFlipid jusqu'au sevrage de la NP. Dans le cas où un patient qui a été inscrit pour une greffe de foie ou de foie/intestin a un organe devenu disponible, la participation à ce protocole ne l'empêchera pas de recevoir la greffe. SMOFlipid ne sera pas administré après la greffe.
Si le nourrisson n'a plus besoin de NP, alors le SMOFlipid sera arrêté quelle que soit la bilirubine. Si la bilirubine est inférieure à 2 mg/dL mais que l'enfant a encore besoin de PN, le SMOFlipid sera poursuivi jusqu'à ce que le nourrisson n'ait plus besoin de PN. La raison de l'arrêt de SMOFlipid lorsque le nourrisson n'a plus besoin de NP est que ce serait la seule raison pour laquelle de nombreux nourrissons auraient encore besoin d'un accès intraveineux et, par conséquent, le risque de maintenir l'accès IV uniquement pour le médicament est susceptible de dépasser le bénéfice de SMOFlipid à ce stade. .
Les bébés qui reçoivent SMOFlipid ne sont pas exclus de recevoir Omegaven selon ce protocole d'utilisation compassionnelle (H-23365) s'ils répondent aux critères d'inclusion de ce protocole.
Type d'étude
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Plus de 14 jours et moins d'un an.
- Plus de 1,5 kg.
- Cholestase légère, définie comme une bilirubine conjuguée entre 0,5 et 1,9 mg/dL, ou recevant actuellement Omegaven (émulsion lipidique d'huile de poisson) avec une bilirubine conjuguée entre 0,0 et 1,9 mg/dl.
- Recevant actuellement 1 g/kg/jour d'Omegaven (H-23365) ou d'Intralipid à base de soja (traitement standard)
- Preuve d'une croissance du poids, du tour de tête ou de la longueur en dessous de nos normes pour l'âge post-menstruel pendant au moins 1 semaine.
- On s'attend à ce qu'il nécessite une nutrition intraveineuse pendant au moins 21 jours supplémentaires.
Critère d'exclusion:
- Avoir une maladie congénitale mortelle (par ex. Trisomie 13).
- Avoir des saignements cliniquement graves ou une insuffisance hépatique clinique qui ne peuvent pas être gérés avec des mesures de routine.
- Avoir des preuves d'une hépatite virale ou d'une maladie hépatique primaire comme étiologie principale de leur cholestase.
- Avoir d'autres problèmes de santé tels que la survie est extrêmement improbable même si la cholestase du nourrisson s'améliore
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine
Publications et liens utiles
Publications générales
- Rayyan M, Devlieger H, Jochum F, Allegaert K. Short-term use of parenteral nutrition with a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, olive oil, medium-chain triglycerides, and fish oil: a randomized double-blind study in preterm infants. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2012 Jan;36(1 Suppl):81S-94S. doi: 10.1177/0148607111424411.
- Goulet O, Antebi H, Wolf C, Talbotec C, Alcindor LG, Corriol O, Lamor M, Colomb-Jung V. A new intravenous fat emulsion containing soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a single-center, double-blind randomized study on efficacy and safety in pediatric patients receiving home parenteral nutrition. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2010 Sep-Oct;34(5):485-95. doi: 10.1177/0148607110363614.
- Tomsits E, Pataki M, Tolgyesi A, Fekete G, Rischak K, Szollar L. Safety and efficacy of a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a randomised, double-blind clinical trial in premature infants requiring parenteral nutrition. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Oct;51(4):514-21. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181de210c.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- H-34444
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