Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

SMOF Lipid pour les enfants atteints de lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale (SMOF)

14 août 2025 mis à jour par: Muralidhar Premkumar, Baylor College of Medicine

Utilisation compassionnelle d'une émulsion lipidique intraveineuse composée d'huile de soja, de triglycérides à chaîne moyenne, d'huile d'olive et d'huile de poisson pour les enfants atteints de lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale

Alors que les émulsions lipidiques d'huile de poisson ont montré un bénéfice pour le traitement de la cholestase associée à la nutrition parentérale (NP), la dose est limitée à 1 g/kg/jour. De même, dans la cholestase précoce associée à la NP, la dose de lipide à base de soja est limitée à 1 g/kg/jour. Souvent, les calories qui sont perdues à partir de cette dose réduite relative de lipides peuvent être fournies en ajustant la teneur en dextrose de la solution de PN et en fournissant un débit de perfusion de glucose plus élevé. Dans certains cas, cela n'est pas toléré ou même en maximisant cette stratégie, la croissance est insuffisante. Une croissance inadéquate est une cause directe de mauvais résultats, notamment de mauvais résultats neurologiques, l'impossibilité d'arrêter la ventilation mécanique et une croissance plus faible de leur intestin souvent déjà endommagé. Ces résultats peuvent entraîner une invalidité grave et la mort. Par conséquent, les nourrissons qui ne reçoivent que 1 g/kg/jour de lipides et qui ne grandissent pas correctement doivent consommer davantage de lipides pour répondre à leurs besoins en matière de croissance du poids, de la taille et du périmètre crânien.

SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Allemagne) contient un mélange de 4 sources de lipides différentes : huile de soja apportant des acides gras essentiels, huile d'olive riche en acides gras monoinsaturés moins sensibles à la peroxydation lipidique que les acides gras polyinsaturés, triglycérides à chaîne moyenne présentant une clairance métabolique plus rapide que les triglycérides à longue chaîne et l'huile de poisson pour l'apport d'acides gras oméga-3. Il est prudent de donner la dose habituelle de thérapie lipidique chez les nouveau-nés de 3 g/kg/jour, plutôt que de se limiter à 1 g/kg/jour comme nous le faisons avec les nourrissons cholestatiques recevant Omegaven ou des lipides de soja. Parce que ce produit comprend à la fois des lipides oméga-6 et oméga-3, il offre les avantages des oméga-3 pour le foie et fournit plus qu'assez d'oméga-6 pour répondre aux besoins en acides gras essentiels. On peut s'attendre à ce que son utilisation dans des situations où la croissance est inadéquate chez les bébés qui doivent être limités à 1 g/kg/jour améliore leur croissance et augmente probablement considérablement leurs chances à la fois d'un bon résultat neurologique et de survie.

Objectif : Nous voulons savoir si ce nouveau mélange intraveineux de graisses (SMOFlipid) aidera à favoriser une bonne croissance tout en réduisant la gravité (ou la gravité) de la maladie du foie ou aidera à mettre fin à la maladie du foie chez les nourrissons.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le traitement par SMOFlipid sera fourni à une dose ciblée de 3 g/kg/jour (par perfusion continue). SMOFlipid sera initié et avancé selon les directives suivantes : Jour 1 - fournir 1 g/kg ; Jour 2 - fournir 2 g/kg ; Jour 3 - fournir 3 g/kg. SMOFlipid sera perfusé par voie intraveineuse via un cathéter central ou périphérique en conjonction avec une nutrition parentérale. Les mêmes normes de soins fournies à tous les patients recevant une solution de nutrition parentérale (NP) seront suivies.

Les niveaux d'acides gras essentiels seront mesurés à 4 et 12 semaines après le début de SMOFlipid. Ce laps de temps sera utilisé pour évaluer les acides gras essentiels des patients hospitalisés et des patients externes. Ces laboratoires sont cliniquement indiqués; par conséquent, nous enregistrerons les résultats du panel du profil lipidique des acides gras totaux du dossier médical dans nos formulaires de rapport de cas.

Les patients resteront sous SMOFlipid jusqu'au sevrage de la NP. Dans le cas où un patient qui a été inscrit pour une greffe de foie ou de foie/intestin a un organe devenu disponible, la participation à ce protocole ne l'empêchera pas de recevoir la greffe. SMOFlipid ne sera pas administré après la greffe.

Si le nourrisson n'a plus besoin de NP, alors le SMOFlipid sera arrêté quelle que soit la bilirubine. Si la bilirubine est inférieure à 2 mg/dL mais que l'enfant a encore besoin de PN, le SMOFlipid sera poursuivi jusqu'à ce que le nourrisson n'ait plus besoin de PN. La raison de l'arrêt de SMOFlipid lorsque le nourrisson n'a plus besoin de NP est que ce serait la seule raison pour laquelle de nombreux nourrissons auraient encore besoin d'un accès intraveineux et, par conséquent, le risque de maintenir l'accès IV uniquement pour le médicament est susceptible de dépasser le bénéfice de SMOFlipid à ce stade. .

Les bébés qui reçoivent SMOFlipid ne sont pas exclus de recevoir Omegaven selon ce protocole d'utilisation compassionnelle (H-23365) s'ils répondent aux critères d'inclusion de ce protocole.

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  • Plus de 14 jours et moins d'un an.
  • Plus de 1,5 kg.
  • Cholestase légère, définie comme une bilirubine conjuguée entre 0,5 et 1,9 mg/dL, ou recevant actuellement Omegaven (émulsion lipidique d'huile de poisson) avec une bilirubine conjuguée entre 0,0 et 1,9 mg/dl.
  • Recevant actuellement 1 g/kg/jour d'Omegaven (H-23365) ou d'Intralipid à base de soja (traitement standard)
  • Preuve d'une croissance du poids, du tour de tête ou de la longueur en dessous de nos normes pour l'âge post-menstruel pendant au moins 1 semaine.
  • On s'attend à ce qu'il nécessite une nutrition intraveineuse pendant au moins 21 jours supplémentaires.

Critère d'exclusion:

  • Avoir une maladie congénitale mortelle (par ex. Trisomie 13).
  • Avoir des saignements cliniquement graves ou une insuffisance hépatique clinique qui ne peuvent pas être gérés avec des mesures de routine.
  • Avoir des preuves d'une hépatite virale ou d'une maladie hépatique primaire comme étiologie principale de leur cholestase.
  • Avoir d'autres problèmes de santé tels que la survie est extrêmement improbable même si la cholestase du nourrisson s'améliore

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2015

Première publication (Estimé)

9 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner