- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02412566
SMOF-Lipid für Kinder mit parenteraler Ernährungs-induzierter Leberschädigung (SMOF)
Mitfühlende Verwendung einer intravenösen Fettemulsion, bestehend aus Sojaöl, mittelkettigen Triglyceriden, Olivenöl und Fischöl für Kinder mit Leberschäden durch parenterale Ernährung
Während Fischöl-Lipidemulsionen einen Nutzen für die Behandlung von parenteraler Ernährung (PN)-assoziierter Cholestase gezeigt haben, ist die Dosis auf 1 g/kg/Tag begrenzt. In ähnlicher Weise ist bei früher PN-assoziierter Cholestase die Dosis von Lipid auf Sojabasis auf 1 g/kg/Tag begrenzt. Oft können die Kalorien, die durch diese relativ verringerte Lipiddosis verloren gehen, bereitgestellt werden, indem der Dextrosegehalt der PN-Lösung angepasst und eine höhere Glucoseinfusionsrate bereitgestellt wird. In einigen Fällen wird dies nicht toleriert oder selbst bei Maximierung dieser Strategie ist das Wachstum unzureichend. Unzureichendes Wachstum ist eine direkte Ursache für schlechte Ergebnisse, einschließlich schlechterer neurologischer Ergebnisse, Unfähigkeit, die mechanische Beatmung zu stoppen, und schlechterem Wachstum ihres oft bereits geschädigten Darms. Diese Folgen können zu schwerer Behinderung und Tod führen. Daher müssen Säuglinge, die nur 1 g/kg/Tag an Lipiden erhalten und nicht ausreichend wachsen, eine größere Menge an Lipiden zu sich nehmen, um ihren Bedarf an Gewicht, Länge und Wachstum des Kopfumfangs zu decken.
SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Deutschland) enthält eine Mischung aus 4 verschiedenen Lipidquellen: Sojaöl, das essentielle Fettsäuren liefert, Olivenöl, das reich an einfach ungesättigten Fettsäuren ist, die weniger anfällig für Lipidperoxidation sind als mehrfach ungesättigte Fettsäuren, mittelkettige Triglyceride einen schnelleren Stoffwechselabbau als langkettige Triglyceride und Fischöl für die Versorgung mit Omega-3-Fettsäuren. Es ist unbedenklich, die übliche Dosis für die Lipidtherapie bei Neugeborenen von 3 g/kg/Tag zu verabreichen, anstatt auf 1 g/kg/Tag beschränkt zu sein, wie wir es bei cholestatischen Säuglingen tun, die Omegaven oder Sojalipide erhalten. Da dieses Produkt sowohl Omega-6- als auch Omega-3-Lipide enthält, bietet es die Vorteile der Omega-3-Fettsäuren für die Leber und liefert mehr als genug Omega-6-Fettsäuren, um den Bedarf an essentiellen Fettsäuren zu decken. Seine Anwendung in Situationen, in denen das Wachstum bei Babys, die auf 1 g/kg/Tag beschränkt werden müssen, unzureichend ist, kann voraussichtlich ihr Wachstum verbessern und wahrscheinlich ihre Chancen auf ein gutes neurologisches Ergebnis und Überleben deutlich erhöhen.
Zweck: Wir möchten herausfinden, ob diese neue intravenöse Fettmischung (SMOFlipid) dazu beiträgt, ein gutes Wachstum zu fördern und gleichzeitig die Schwere (oder Schwere) von Lebererkrankungen zu verringern oder Lebererkrankungen bei Säuglingen ein Ende zu bereiten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Therapie mit SMOFlipid wird mit einer Zieldosis von 3 g/kg/Tag (durch kontinuierliche Infusion) durchgeführt. SMOFlipid wird gemäß den folgenden Richtlinien eingeleitet und fortgeführt: Tag 1 – Bereitstellung von 1 g/kg; Tag 2 – Bereitstellung von 2 g/kg; Tag 3 – Bereitstellung von 3 g/kg. SMOFlipid wird intravenös entweder über einen zentralen oder peripheren Katheter in Verbindung mit einer parenteralen Ernährung infundiert. Für alle Patienten, die eine parenterale Ernährungslösung (PN) erhalten, gelten die gleichen Behandlungsstandards.
Der Gehalt an essentiellen Fettsäuren wird 4 und 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit SMOFlipid gemessen. Dieser Zeitrahmen wird verwendet, um essentielle Fettsäuren sowohl bei stationären als auch bei ambulanten Patienten zu bewerten. Diese Labors sind klinisch indiziert; Daher werden wir die Ergebnisse des Gesamt-Fettsäure-Lipidprofil-Panels aus der Krankenakte in unsere Fallberichtsformulare eintragen.
Die Patienten bleiben auf SMOFlipid, bis sie von PN entwöhnt sind. Für den Fall, dass bei einem Patienten, der für eine Leber- oder Leber-/Darmtransplantation gelistet ist, ein Organ verfügbar wird, wird die Teilnahme an diesem Protokoll ihn nicht daran hindern, die Transplantation zu erhalten. SMOFlipid wird nicht nach der Transplantation verabreicht.
Wenn der Säugling keine PE mehr benötigt, wird SMOFlipid unabhängig vom Bilirubin abgesetzt. Wenn das Bilirubin weniger als 2 mg/dL beträgt, das Kind aber dennoch PE benötigt, wird die SMOFlipid-Therapie fortgesetzt, bis das Kind keine PE mehr benötigt. Der Grund für das Absetzen von SMOFlipid, wenn der Säugling keine PE mehr benötigt, ist, dass dies der einzige Grund wäre, warum viele Säuglinge immer noch einen intravenösen Zugang benötigen würden und daher das Risiko, den intravenösen Zugang nur für das Medikament aufrechtzuerhalten, zu diesem Zeitpunkt wahrscheinlich den Nutzen von SMOFlipid übersteigt .
Babys, die SMOFlipid erhalten, sind gemäß diesem Compassionate-Use-Protokoll (H-23365) nicht von der Verabreichung von Omegaven ausgeschlossen, wenn sie die Einschlusskriterien für dieses Protokoll erfüllen.
Studientyp
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter von mehr als 14 Tagen und weniger als 1 Jahr.
- Mehr als 1,5 kg.
- Leichte Cholestase, definiert als konjugiertes Bilirubin zwischen 0,5 und 1,9 mg/dL oder erhalten derzeit Omegaven (Fischöl-Lipid-Emulsion) mit einem konjugierten Bilirubin zwischen 0,0-1,9 mg/dl.
- Derzeitige Einnahme von 1 g/kg/Tag von entweder Omegaven (H-23365) oder Intralipid auf Sojabasis (Standardtherapie)
- Anzeichen für Gewichtszunahme, Kopfumfang oder Längenzunahme unterhalb unserer Standards für das postmenstruelle Alter für mindestens 1 Woche.
- Es ist zu erwarten, dass für mindestens weitere 21 Tage eine intravenöse Ernährung erforderlich ist.
Ausschlusskriterien:
- einen angeborenen tödlichen Zustand haben (z. Trisomie 13).
- Klinisch schwere Blutungen oder klinisches Leberversagen haben, die nicht mit Routinemaßnahmen behandelt werden können.
- Hinweise auf eine Virushepatitis oder eine primäre Lebererkrankung als primäre Ätiologie ihrer Cholestase haben.
- Andere gesundheitliche Probleme haben, so dass ein Überleben äußerst unwahrscheinlich ist, selbst wenn sich die Cholestase des Säuglings verbessert
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Rayyan M, Devlieger H, Jochum F, Allegaert K. Short-term use of parenteral nutrition with a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, olive oil, medium-chain triglycerides, and fish oil: a randomized double-blind study in preterm infants. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2012 Jan;36(1 Suppl):81S-94S. doi: 10.1177/0148607111424411.
- Goulet O, Antebi H, Wolf C, Talbotec C, Alcindor LG, Corriol O, Lamor M, Colomb-Jung V. A new intravenous fat emulsion containing soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a single-center, double-blind randomized study on efficacy and safety in pediatric patients receiving home parenteral nutrition. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2010 Sep-Oct;34(5):485-95. doi: 10.1177/0148607110363614.
- Tomsits E, Pataki M, Tolgyesi A, Fekete G, Rischak K, Szollar L. Safety and efficacy of a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a randomised, double-blind clinical trial in premature infants requiring parenteral nutrition. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Oct;51(4):514-21. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181de210c.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
- H-34444
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