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SMOF-Lipid für Kinder mit parenteraler Ernährungs-induzierter Leberschädigung (SMOF)

14. August 2025 aktualisiert von: Muralidhar Premkumar, Baylor College of Medicine

Mitfühlende Verwendung einer intravenösen Fettemulsion, bestehend aus Sojaöl, mittelkettigen Triglyceriden, Olivenöl und Fischöl für Kinder mit Leberschäden durch parenterale Ernährung

Während Fischöl-Lipidemulsionen einen Nutzen für die Behandlung von parenteraler Ernährung (PN)-assoziierter Cholestase gezeigt haben, ist die Dosis auf 1 g/kg/Tag begrenzt. In ähnlicher Weise ist bei früher PN-assoziierter Cholestase die Dosis von Lipid auf Sojabasis auf 1 g/kg/Tag begrenzt. Oft können die Kalorien, die durch diese relativ verringerte Lipiddosis verloren gehen, bereitgestellt werden, indem der Dextrosegehalt der PN-Lösung angepasst und eine höhere Glucoseinfusionsrate bereitgestellt wird. In einigen Fällen wird dies nicht toleriert oder selbst bei Maximierung dieser Strategie ist das Wachstum unzureichend. Unzureichendes Wachstum ist eine direkte Ursache für schlechte Ergebnisse, einschließlich schlechterer neurologischer Ergebnisse, Unfähigkeit, die mechanische Beatmung zu stoppen, und schlechterem Wachstum ihres oft bereits geschädigten Darms. Diese Folgen können zu schwerer Behinderung und Tod führen. Daher müssen Säuglinge, die nur 1 g/kg/Tag an Lipiden erhalten und nicht ausreichend wachsen, eine größere Menge an Lipiden zu sich nehmen, um ihren Bedarf an Gewicht, Länge und Wachstum des Kopfumfangs zu decken.

SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Deutschland) enthält eine Mischung aus 4 verschiedenen Lipidquellen: Sojaöl, das essentielle Fettsäuren liefert, Olivenöl, das reich an einfach ungesättigten Fettsäuren ist, die weniger anfällig für Lipidperoxidation sind als mehrfach ungesättigte Fettsäuren, mittelkettige Triglyceride einen schnelleren Stoffwechselabbau als langkettige Triglyceride und Fischöl für die Versorgung mit Omega-3-Fettsäuren. Es ist unbedenklich, die übliche Dosis für die Lipidtherapie bei Neugeborenen von 3 g/kg/Tag zu verabreichen, anstatt auf 1 g/kg/Tag beschränkt zu sein, wie wir es bei cholestatischen Säuglingen tun, die Omegaven oder Sojalipide erhalten. Da dieses Produkt sowohl Omega-6- als auch Omega-3-Lipide enthält, bietet es die Vorteile der Omega-3-Fettsäuren für die Leber und liefert mehr als genug Omega-6-Fettsäuren, um den Bedarf an essentiellen Fettsäuren zu decken. Seine Anwendung in Situationen, in denen das Wachstum bei Babys, die auf 1 g/kg/Tag beschränkt werden müssen, unzureichend ist, kann voraussichtlich ihr Wachstum verbessern und wahrscheinlich ihre Chancen auf ein gutes neurologisches Ergebnis und Überleben deutlich erhöhen.

Zweck: Wir möchten herausfinden, ob diese neue intravenöse Fettmischung (SMOFlipid) dazu beiträgt, ein gutes Wachstum zu fördern und gleichzeitig die Schwere (oder Schwere) von Lebererkrankungen zu verringern oder Lebererkrankungen bei Säuglingen ein Ende zu bereiten.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Therapie mit SMOFlipid wird mit einer Zieldosis von 3 g/kg/Tag (durch kontinuierliche Infusion) durchgeführt. SMOFlipid wird gemäß den folgenden Richtlinien eingeleitet und fortgeführt: Tag 1 – Bereitstellung von 1 g/kg; Tag 2 – Bereitstellung von 2 g/kg; Tag 3 – Bereitstellung von 3 g/kg. SMOFlipid wird intravenös entweder über einen zentralen oder peripheren Katheter in Verbindung mit einer parenteralen Ernährung infundiert. Für alle Patienten, die eine parenterale Ernährungslösung (PN) erhalten, gelten die gleichen Behandlungsstandards.

Der Gehalt an essentiellen Fettsäuren wird 4 und 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit SMOFlipid gemessen. Dieser Zeitrahmen wird verwendet, um essentielle Fettsäuren sowohl bei stationären als auch bei ambulanten Patienten zu bewerten. Diese Labors sind klinisch indiziert; Daher werden wir die Ergebnisse des Gesamt-Fettsäure-Lipidprofil-Panels aus der Krankenakte in unsere Fallberichtsformulare eintragen.

Die Patienten bleiben auf SMOFlipid, bis sie von PN entwöhnt sind. Für den Fall, dass bei einem Patienten, der für eine Leber- oder Leber-/Darmtransplantation gelistet ist, ein Organ verfügbar wird, wird die Teilnahme an diesem Protokoll ihn nicht daran hindern, die Transplantation zu erhalten. SMOFlipid wird nicht nach der Transplantation verabreicht.

Wenn der Säugling keine PE mehr benötigt, wird SMOFlipid unabhängig vom Bilirubin abgesetzt. Wenn das Bilirubin weniger als 2 mg/dL beträgt, das Kind aber dennoch PE benötigt, wird die SMOFlipid-Therapie fortgesetzt, bis das Kind keine PE mehr benötigt. Der Grund für das Absetzen von SMOFlipid, wenn der Säugling keine PE mehr benötigt, ist, dass dies der einzige Grund wäre, warum viele Säuglinge immer noch einen intravenösen Zugang benötigen würden und daher das Risiko, den intravenösen Zugang nur für das Medikament aufrechtzuerhalten, zu diesem Zeitpunkt wahrscheinlich den Nutzen von SMOFlipid übersteigt .

Babys, die SMOFlipid erhalten, sind gemäß diesem Compassionate-Use-Protokoll (H-23365) nicht von der Verabreichung von Omegaven ausgeschlossen, wenn sie die Einschlusskriterien für dieses Protokoll erfüllen.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter von mehr als 14 Tagen und weniger als 1 Jahr.
  • Mehr als 1,5 kg.
  • Leichte Cholestase, definiert als konjugiertes Bilirubin zwischen 0,5 und 1,9 mg/dL oder erhalten derzeit Omegaven (Fischöl-Lipid-Emulsion) mit einem konjugierten Bilirubin zwischen 0,0-1,9 mg/dl.
  • Derzeitige Einnahme von 1 g/kg/Tag von entweder Omegaven (H-23365) oder Intralipid auf Sojabasis (Standardtherapie)
  • Anzeichen für Gewichtszunahme, Kopfumfang oder Längenzunahme unterhalb unserer Standards für das postmenstruelle Alter für mindestens 1 Woche.
  • Es ist zu erwarten, dass für mindestens weitere 21 Tage eine intravenöse Ernährung erforderlich ist.

Ausschlusskriterien:

  • einen angeborenen tödlichen Zustand haben (z. Trisomie 13).
  • Klinisch schwere Blutungen oder klinisches Leberversagen haben, die nicht mit Routinemaßnahmen behandelt werden können.
  • Hinweise auf eine Virushepatitis oder eine primäre Lebererkrankung als primäre Ätiologie ihrer Cholestase haben.
  • Andere gesundheitliche Probleme haben, so dass ein Überleben äußerst unwahrscheinlich ist, selbst wenn sich die Cholestase des Säuglings verbessert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wachstumsfehler

Klinische Studien zur SMOFlipid

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