- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02412566
SMOF-lipide voor kinderen met door parenterale voeding geïnduceerde leverbeschadiging (SMOF)
Medelevend gebruik van een intraveneuze vetemulsie bestaande uit sojaolie, triglyceriden met middellange ketens, olijfolie en visolie voor kinderen met door parenterale voeding veroorzaakte leverbeschadiging
Hoewel visolie-lipidenemulsies een voordeel hebben aangetoond voor de behandeling van parenterale voeding (PN)-geassocieerde cholestase, is de dosis beperkt tot 1 g/kg/dag. Evenzo is bij vroege PN-geassocieerde cholestase de dosis op soja gebaseerde lipiden beperkt tot 1 g/kg/dag. Vaak kunnen de calorieën die verloren gaan door deze relatief verlaagde dosis lipiden worden geleverd door het dextrosegehalte van de PN-oplossing aan te passen en een hogere glucose-infusiesnelheid te bieden. In sommige gevallen wordt dit niet getolereerd of zelfs bij het maximaliseren van deze strategie is de groei onvoldoende. Onvoldoende groei is een directe oorzaak van slechte resultaten, waaronder een slechtere neurologische uitkomst, het niet kunnen stoppen van mechanische ventilatie en een slechtere groei van hun vaak reeds beschadigde darm. Deze uitkomsten kunnen leiden tot ernstige invaliditeit en overlijden. Daarom moeten zuigelingen die slechts 1 g/kg/dag lipiden krijgen en niet voldoende groeien, een grotere inname van lipiden hebben om te voldoen aan hun behoefte aan gewicht, lengte en groei van de hoofdomtrek.
SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Duitsland) bevat een mengsel van 4 verschillende lipidenbronnen: sojaolie die essentiële vetzuren levert, olijfolie rijk aan enkelvoudig onverzadigde vetzuren die minder vatbaar zijn voor lipideperoxidatie dan meervoudig onverzadigde vetzuren, triglyceriden met middellange ketens die een snellere metabole klaring dan triglyceriden met lange ketens, en visolie voor de aanvoer van omega-3-vetzuren. Het is veilig om de gebruikelijke dosis voor lipidentherapie bij pasgeborenen toe te dienen van 3 g/kg/dag, in plaats van beperkt te blijven tot 1 g/kg/dag, zoals we doen bij cholestatische zuigelingen die Omegaven of sojalipiden krijgen. Omdat dit product zowel omega-6- als omega-3-lipiden bevat, biedt het de voordelen van omega-3-vetzuren voor de lever en biedt het meer dan voldoende omega-6-vetzuren om aan de essentiële vetzuurbehoeften te voldoen. Het gebruik ervan in situaties waarin de groei onvoldoende is bij baby's die beperkt moeten worden tot 1 g/kg/dag, zal naar verwachting hun groei verbeteren en waarschijnlijk hun kansen op zowel een goede neurologische uitkomst als overleving aanzienlijk vergroten.
Doel: We willen weten of dit nieuwe intraveneuze vetmengsel (SMOFlipid) zal helpen een goede groei te bevorderen en tegelijkertijd de ernst (of ernst) van leverziekte te verminderen of een einde te maken aan leverziekte bij zuigelingen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Therapie met SMOFlipid zal worden gegeven met een beoogde dosis van 3 gm/kg/dag (door continu infuus). SMOFlipid wordt gestart en gevorderd volgens de volgende richtlijnen: Dag 1 - verstrek 1 g/kg; Dag 2 - verstrek 2 g/kg; Dag 3 - verstrek 3 g/kg. SMOFlipid wordt intraveneus toegediend via een centrale of perifere katheter in combinatie met parenterale voeding. Dezelfde zorgstandaarden die worden gegeven aan alle patiënten die een oplossing voor parenterale voeding (PN) krijgen, zullen worden gevolgd.
De niveaus van essentiële vetzuren worden 4 en 12 weken na de start van SMOFlipid gemeten. Dit tijdsbestek zal worden gebruikt om essentiële vetzuren van zowel intramurale als poliklinische patiënten te beoordelen. Deze laboratoria zijn klinisch geïndiceerd; daarom zullen we de resultaten van het totale vetzuurlipidenprofielpanel uit het medisch dossier opnemen in onze casusrapportformulieren.
Patiënten blijven op SMOFlipid totdat ze zijn gespeend van PN. In het geval dat een patiënt die is aangemeld voor een lever- of lever-/darmtransplantatie een orgaan beschikbaar komt, zal deelname aan dit protocol hem niet beletten de transplantatie te ontvangen. SMOFlipid zal na transplantatie niet worden toegediend.
Als de baby geen PN meer nodig heeft, wordt de SMOFlipid stopgezet ongeacht bilirubine. Als de bilirubine lager is dan 2 mg/dL maar het kind nog steeds PN nodig heeft, wordt de SMOFlipid voortgezet tot de baby geen PN meer nodig heeft. De reden om met SMOFlipid te stoppen wanneer de baby geen PN meer nodig heeft, is dat dit de enige reden zou zijn waarom veel baby's nog steeds IV-toegang nodig zouden hebben en daarom is het risico van het behouden van IV-toegang alleen voor de medicatie waarschijnlijk groter dan het voordeel van SMOFlipid op dat moment. .
Baby's die SMOFlipid krijgen, worden niet uitgesloten van het ontvangen van Omegaven volgens dat 'compassionate use'-protocol (H-23365) als ze voldoen aan de opnamecriteria voor dat protocol.
Studietype
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ouder dan 14 dagen en jonger dan 1 jaar.
- Meer dan 1,5 kg.
- Milde cholestase, gedefinieerd als een geconjugeerd bilirubine tussen 0,5-1,9 mg / dL, of ontvangt momenteel Omegaven (visolie-lipidenemulsie) met een geconjugeerd bilirubine tussen 0,0-1,9 mg/dL.
- Ontvangt momenteel 1 g / kg / dag van ofwel Omegaven (H-23365) of op soja gebaseerde Intralipid (standaardtherapie)
- Bewijs van groei van gewicht, hoofdomtrek of lengte onder onze normen voor postmenstruele leeftijd gedurende ten minste 1 week.
- Verwacht wordt dat intraveneuze voeding gedurende ten minste nog eens 21 dagen nodig is.
Uitsluitingscriteria:
- Een aangeboren dodelijke aandoening hebben (bijv. Trisomie 13).
- Klinisch ernstige bloedingen of klinisch leverfalen hebben die niet kunnen worden behandeld met routinematige maatregelen.
- Bewijs hebben van een virale hepatitis of primaire leverziekte als primaire etiologie van hun cholestase.
- Andere gezondheidsproblemen hebben waardoor overleven uiterst onwaarschijnlijk is, zelfs als de cholestase van het kind verbetert
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Rayyan M, Devlieger H, Jochum F, Allegaert K. Short-term use of parenteral nutrition with a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, olive oil, medium-chain triglycerides, and fish oil: a randomized double-blind study in preterm infants. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2012 Jan;36(1 Suppl):81S-94S. doi: 10.1177/0148607111424411.
- Goulet O, Antebi H, Wolf C, Talbotec C, Alcindor LG, Corriol O, Lamor M, Colomb-Jung V. A new intravenous fat emulsion containing soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a single-center, double-blind randomized study on efficacy and safety in pediatric patients receiving home parenteral nutrition. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2010 Sep-Oct;34(5):485-95. doi: 10.1177/0148607110363614.
- Tomsits E, Pataki M, Tolgyesi A, Fekete G, Rischak K, Szollar L. Safety and efficacy of a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a randomised, double-blind clinical trial in premature infants requiring parenteral nutrition. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Oct;51(4):514-21. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181de210c.
Nuttige links
Studie record data
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- H-34444
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .