- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02412566
Lipidi SMOF per bambini con danno epatico indotto da nutrizione parenterale (SMOF)
Uso compassionevole di un'emulsione di grassi per via endovenosa composta da olio di soia, trigliceridi a catena media, olio di oliva e olio di pesce per bambini con danno epatico indotto dalla nutrizione parenterale
Sebbene le emulsioni lipidiche di olio di pesce abbiano mostrato un beneficio nel trattamento della colestasi associata alla nutrizione parenterale (NP), la dose è limitata a 1 g/kg/die. Allo stesso modo, nella colestasi precoce associata a PN la dose di lipidi a base di soia è limitata a 1 g/kg/giorno. Spesso le calorie perse da questa dose relativa ridotta di lipidi possono essere fornite regolando il contenuto di destrosio della soluzione PN e fornendo una velocità di infusione di glucosio più elevata. In alcuni casi, questo non è tollerato o anche massimizzando questa strategia, la crescita è inadeguata. Una crescita inadeguata è una causa diretta di esiti scarsi, inclusi esiti neurologici peggiori, incapacità di interrompere la ventilazione meccanica e una crescita più scarsa del loro intestino spesso già danneggiato. Questi esiti possono portare a grave disabilità e morte. Pertanto, i neonati che ricevono solo 1 g/kg/giorno di lipidi e che non crescono adeguatamente devono avere un apporto maggiore di lipidi per soddisfare i loro bisogni di crescita di peso, lunghezza e circonferenza cranica.
SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Germania) contiene una miscela di 4 diverse fonti lipidiche: olio di soia che fornisce acidi grassi essenziali, olio di oliva ricco di acidi grassi monoinsaturi che sono meno suscettibili alla perossidazione lipidica rispetto agli acidi grassi polinsaturi, trigliceridi a catena media che mostrano una clearance metabolica più rapida rispetto ai trigliceridi a catena lunga e olio di pesce per la fornitura di acidi grassi omega-3. È sicuro somministrare quella che è la dose abituale per la terapia lipidica nei neonati di 3 g/kg/giorno, piuttosto che limitarsi a 1 g/kg/giorno come facciamo con i bambini colestatici che ricevono Omegaven o lipidi di soia. Poiché questo prodotto include sia lipidi omega-6 che omega-3, fornisce i benefici degli omega-3 per il fegato e fornisce omega-6 più che sufficienti per soddisfare i requisiti di acidi grassi essenziali. Il suo uso in situazioni in cui la crescita è inadeguata nei bambini che devono essere limitati a 1 g/kg/giorno può migliorare la loro crescita e probabilmente aumentare notevolmente le loro possibilità sia di un buon esito neurologico che di sopravvivenza.
Scopo: vogliamo scoprire se questa nuova miscela di grassi per via endovenosa (SMOFlipid) contribuirà a promuovere una buona crescita riducendo la gravità (o gravità) della malattia del fegato o aiuterà a porre fine alla malattia del fegato nei neonati.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La terapia con SMOFlipid verrà fornita a una dose mirata di 3 g/kg/giorno (mediante infusione continua). SMOFlipid sarà avviato e avanzato secondo le seguenti linee guida: Giorno 1 - fornire 1 g/kg; Giorno 2 - fornire 2 g/kg; Giorno 3 - fornire 3 g/kg. SMOFlipid sarà infuso per via endovenosa attraverso un catetere centrale o periferico insieme alla nutrizione parenterale. Saranno seguiti gli stessi standard di cura forniti a tutti i pazienti che ricevono la soluzione di nutrizione parenterale (PN).
I livelli di acidi grassi essenziali saranno misurati a 4 e 12 settimane dopo l'inizio di SMOFlipid. Questo lasso di tempo sarà utilizzato per valutare gli acidi grassi essenziali sia dei pazienti ricoverati che ambulatoriali. Questi laboratori sono clinicamente indicati; pertanto, registreremo i risultati del pannello del profilo lipidico degli acidi grassi totali dalla cartella clinica nei nostri moduli di segnalazione dei casi.
I pazienti rimarranno in SMOFlipid fino allo svezzamento dalla PN. Nel caso in cui un paziente che è stato elencato per un trapianto di fegato o fegato/intestino diventi disponibile un organo, la partecipazione a questo protocollo non precluderà loro di ricevere il trapianto. SMOFlipid non verrà somministrato dopo il trapianto.
Se il bambino non necessita più di PN, SMOFlipid verrà interrotto indipendentemente dalla bilirubina. Se la bilirubina è inferiore a 2 mg/dL ma il bambino necessita ancora di PN, allora il SMOFlipid continuerà fino a quando il bambino non avrà più bisogno di PN. La ragione per interrompere SMOFlipid quando il neonato non necessita più di PN è che questa sarebbe l'unica ragione per cui molti neonati avrebbero ancora bisogno dell'accesso IV e quindi è probabile che il rischio di mantenere l'accesso IV solo per il farmaco superi il beneficio di SMOFlipid a quel punto .
Ai bambini che ricevono SMOFlipid non è precluso ricevere Omegaven secondo quel protocollo di uso compassionevole (H-23365) se soddisfano i criteri di inclusione per quel protocollo.
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età superiore a 14 giorni e inferiore a 1 anno.
- Maggiore di 1,5 kg.
- Lieve colestasi, definita come bilirubina coniugata tra 0,5 e 1,9 mg/dL, o attualmente in trattamento con Omegaven (emulsione lipidica di olio di pesce) con una bilirubina coniugata compresa tra 0,0 e 1,9 mg/dl.
- Attualmente in trattamento con 1 g/kg/giorno di Omegaven (H-23365) o di Intralipid a base di soia (terapia standard)
- Evidenza di crescita di peso, circonferenza cranica o lunghezza al di sotto dei nostri standard per l'età post-mestruale per almeno 1 settimana.
- Si prevede che richieda nutrizione endovenosa per almeno altri 21 giorni.
Criteri di esclusione:
- Avere una condizione congenitamente letale (ad es. Trisomia 13).
- Avere sanguinamento clinicamente grave o insufficienza epatica clinica non gestibile con misure di routine.
- Avere evidenza di un'epatite virale o di una malattia epatica primaria come eziologia primaria della loro colestasi.
- Avere altri problemi di salute tali per cui la sopravvivenza è estremamente improbabile anche se la colestasi del neonato migliora
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Rayyan M, Devlieger H, Jochum F, Allegaert K. Short-term use of parenteral nutrition with a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, olive oil, medium-chain triglycerides, and fish oil: a randomized double-blind study in preterm infants. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2012 Jan;36(1 Suppl):81S-94S. doi: 10.1177/0148607111424411.
- Goulet O, Antebi H, Wolf C, Talbotec C, Alcindor LG, Corriol O, Lamor M, Colomb-Jung V. A new intravenous fat emulsion containing soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a single-center, double-blind randomized study on efficacy and safety in pediatric patients receiving home parenteral nutrition. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2010 Sep-Oct;34(5):485-95. doi: 10.1177/0148607110363614.
- Tomsits E, Pataki M, Tolgyesi A, Fekete G, Rischak K, Szollar L. Safety and efficacy of a lipid emulsion containing a mixture of soybean oil, medium-chain triglycerides, olive oil, and fish oil: a randomised, double-blind clinical trial in premature infants requiring parenteral nutrition. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Oct;51(4):514-21. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181de210c.
Collegamenti utili
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Altri numeri di identificazione dello studio
- H-34444
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