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Lipídeo SMOF para Crianças com Lesão Hepática Induzida por Nutrição Parenteral (SMOF)

14 de agosto de 2025 atualizado por: Muralidhar Premkumar, Baylor College of Medicine

Uso compassivo de uma emulsão gordurosa intravenosa composta de óleo de soja, triglicerídeos de cadeia média, azeite de oliva e óleo de peixe para crianças com lesão hepática induzida por nutrição parenteral

Embora as emulsões lipídicas de óleo de peixe tenham mostrado um benefício para o tratamento da colestase associada à nutrição parenteral (NP), a dose é limitada a 1 g/kg/dia. Da mesma forma, na colestase precoce associada à NP, a dose de lipídio à base de soja é limitada a 1 g/kg/dia. Freqüentemente, as calorias que são perdidas com essa dose relativamente diminuída de lipídios podem ser fornecidas ajustando o conteúdo de dextrose da solução de NP e fornecendo uma taxa de infusão de glicose mais alta. Em alguns casos, isso não é tolerado ou mesmo com a maximização dessa estratégia, o crescimento é inadequado. O crescimento inadequado é uma causa direta de resultados ruins, incluindo pior resultado neurológico, incapacidade de interromper a ventilação mecânica e crescimento mais fraco do intestino, muitas vezes já danificado. Esses resultados podem levar a incapacidade grave e morte. Portanto, lactentes recebendo apenas 1 g/kg/dia de lipídios que não estão crescendo adequadamente devem ter uma ingestão maior de lipídios para atender às suas necessidades de crescimento de peso, comprimento e perímetro cefálico.

SMOFlipid (Fresenius Kabi, Bad Homburg, Alemanha) contém uma mistura de 4 fontes lipídicas diferentes: óleo de soja que fornece ácidos graxos essenciais, azeite rico em ácidos graxos monoinsaturados que são menos suscetíveis à peroxidação lipídica do que os ácidos graxos poliinsaturados, triglicerídeos de cadeia média apresentando uma eliminação metabólica mais rápida do que os triglicerídeos de cadeia longa e óleo de peixe para o fornecimento de ácidos graxos ômega-3. É seguro administrar a dose usual para terapia lipídica em recém-nascidos de 3 g/kg/dia, em vez de limitar-se a 1 g/kg/dia, como fazemos com lactentes colestáticos recebendo Omegaven ou lipídios de soja. Como este produto inclui lipídios ômega-6 e ômega-3, ele fornece os benefícios do ômega-3 para o fígado e fornece ômega-6 mais do que suficiente para atender às necessidades de ácidos graxos essenciais. Pode-se esperar que seu uso em situações nas quais o crescimento é inadequado em bebês que devem ser restritos a 1 g/kg/dia melhore seu crescimento e provavelmente aumente significativamente suas chances de um bom resultado neurológico e sobrevivência.

Objetivo: Queremos descobrir se esta nova mistura de gordura intravenosa (SMOFlipid) ajudará a promover um bom crescimento enquanto reduz a gravidade (ou gravidade) da doença hepática ou ajuda a acabar com a doença hepática em bebês.

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A terapia com SMOFlipid será fornecida em uma dose alvo de 3 gm/kg/dia (por infusão contínua). O SMOFlipid será iniciado e avançado de acordo com as seguintes diretrizes: Dia 1 - fornecer 1 g/kg; Dia 2 - fornecer 2 g/kg; Dia 3 - forneça 3 g/kg. SMOFlipid será infundido por via intravenosa através de um cateter central ou periférico em conjunto com nutrição parenteral. Serão seguidos os mesmos padrões de cuidados prestados a todos os pacientes que recebem solução de nutrição parenteral (NP).

Os níveis de ácidos graxos essenciais serão medidos em 4 e 12 semanas após o início do SMOFlipid. Este período de tempo será usado para avaliar os ácidos graxos essenciais de pacientes internados e ambulatoriais. Esses laboratórios são clinicamente indicados; portanto, registraremos os resultados do painel de perfil lipídico de ácidos graxos totais do prontuário médico em nossos formulários de relato de caso.

Os pacientes permanecerão em SMOFlipid até o desmame da NP. Caso um paciente listado para transplante hepático ou hepático/intestinal tenha um órgão disponível, a participação neste protocolo não o impedirá de receber o transplante. SMOFlipid não será administrado após o transplante.

Se a criança não precisar mais de NP, o SMOFlipid será interrompido, independentemente da bilirrubina. Se a bilirrubina for inferior a 2 mg/dL, mas a criança ainda precisar de NP, o SMOFlipid será continuado até que a criança não precise mais de NP. O motivo para interromper o SMOFlipid quando o bebê não precisa mais de NP é que esse seria o único motivo pelo qual muitos bebês ainda precisariam de acesso IV e, portanto, o risco de manter o acesso IV apenas para a medicação provavelmente excederá o benefício do SMOFlipid nesse ponto .

Os bebês que recebem SMOFlipid não são impedidos de receber Omegaven por esse protocolo de uso compassivo (H-23365) se atenderem aos critérios de inclusão para esse protocolo.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Maior que 14 dias e menor que 1 ano.
  • Maior que 1,5kg.
  • Colestase leve, definida como uma bilirrubina conjugada entre 0,5-1,9 mg/dL, ou atualmente recebendo Omegaven (emulsão lipídica de óleo de peixe) com bilirrubina conjugada entre 0,0-1,9 mg/dL.
  • Atualmente recebendo 1 g/kg/dia de Omegaven (H-23365) ou Intralipid à base de soja (terapia padrão)
  • Evidência de crescimento de peso, perímetro cefálico ou comprimento abaixo de nossos padrões para idade pós-menstrual por pelo menos 1 semana.
  • Espera-se que necessite de nutrição intravenosa por pelo menos 21 dias adicionais.

Critério de exclusão:

  • Ter uma condição congenitamente letal (por exemplo, Trissomia 13).
  • Tiver sangramento clinicamente grave ou insuficiência hepática clínica que não pode ser tratada com medidas de rotina.
  • Têm evidência de hepatite viral ou doença hepática primária como etiologia primária de sua colestase.
  • Têm outros problemas de saúde de modo que a sobrevivência é extremamente improvável, mesmo que a colestase do bebê melhore

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Muralidhar H. Premkumar, MD, Baylor College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimado)

9 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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