Acide carglumique dans l'acidémie méthylmalonique et l'acidémie propionique (CAMP)
24 avril 2019 mis à jour par: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center
Essai comparatif multicentrique randomisé pour évaluer l'efficacité à long terme de l'utilisation de Carbaglu® chez les patients atteints d'acidémie propionique (AP) ou d'acidémie méthylmalonique (MMA)
Un essai comparatif multicentrique randomisé de phase IIIb (trois b) pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'utilisation de l'acide carglumique (Carbaglu®) chez les patients atteints d'acidémie propionique (AP) ou d'acidémie méthylmalonique (MMA). L'expérience clinique de Carbaglu® dans l'Acidémie Organique (OA) se limite à un recueil rétrospectif non comparatif de données de patients ayant reçu Carbaglu® pendant 1 à 15 jours.
Il n'existe aucune preuve actuelle à l'appui de l'utilisation de l'acide carglumique pour la prise en charge chronique des patients atteints d'arthrose. Les investigateurs proposent un essai clinique prospectif multicentrique randomisé pour évaluer les effets à long terme de l'utilisation de Carbaglu® (50 mg/kg/jour) associé à un traitement chronique standard chez les patients atteints d'AP et d'AMM par rapport au traitement chronique standard seul.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
33
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Riyadh, Arabie Saoudite, 11426
- King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
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Riyadh, Arabie Saoudite
- King Fahad Medical City
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme Enfants de 15 ans ou moins
- Le parent ou le tuteur légal accepte de participer et de signer le formulaire de consentement éclairé approuvé par la CISR (le comité d'examen institutionnel) (les formulaires d'assentiment seront supprimés en raison du handicap mental de ces enfants)
- Ne pas avoir participé à un autre essai clinique au cours des 30 derniers jours
PA ou MMA confirmé selon les critères suivants :
- AP confirmée par la mesure du profil d'acylcarnitine, de l'acide organique urinaire, la mesure de la propionyl Co-A carboxylase dans les leucocytes ou les fibroblastes en culture ou par le test moléculaire ADN de PCCA (Propionyl CoA Carboxylase, Alpha Polypeptide) ou PCCB (propionyl CoA carboxylase, bêta polypeptide) gène
- MMA confirmé par la mesure du profil de l'acylcarnitine, de l'acide organique de l'urine, la mesure de la méthylmalonyl Co-A mutase dans les fibroblastes de culture ou le test moléculaire de l'ADN du mutagène.
- Survie attendue d'au moins 6 mois, aux fins de cette étude L'espérance de survie sera définie comme le patient non admis à l'unité de soins intensifs pédiatriques (USIP) en raison d'une hyperammoniémie plus de 2 fois par an ou les patients asymptomatiques diagnostiqués par le programme de dépistage néonatal ou les patients chroniques stables qui sont suivis en clinique externe.
Critère d'exclusion:
- Patients présentant une autre acidémie organique ou toute autre cause d'hyperammoniémie
- Patient recevant un autre traitement expérimental pour l'AP ou l'AMM
- Antécédents d'hypersensibilité ou d'allergie médicamenteuse au Carbaglu®
- Patient avec PA ou MMA et autres maladies génétiques héréditaires ou anomalies congénitales
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Bras de contrôle de l'acidémie méthylmalonique
les patients atteints d'acidémie méthylmalonique ne recevront que le traitement standard (régime restreint en protéines, L-carnitine, métronidazole et vitamine B12)
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Expérimental: Acidémie méthylmalonique Bras actif
les patients atteints d'acidémie méthylmalonique recevront de l'acide carglumique en plus du traitement standard (régime restreint en protéines, L-carnitine, métronidazole et vitamine B12)
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Acide carglumique 50 mg/kg/jour (deux fois par jour)
Autres noms:
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Aucune intervention: Bras de contrôle de l'acidémie propionique
les patients atteints d'acidémie propionique ne recevront que le traitement standard (régime restreint en protéines, L-carnitine, métronidazole et biotine)
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Expérimental: Acidémie propionique Bras actif
les patients atteints d'acidémie propionique recevront de l'acide carglumique en plus du traitement standard (régime restreint en protéines, L-carnitine, métronidazole et biotine)
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Acide carglumique 50 mg/kg/jour (deux fois par jour)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de visites aux urgences dues à l'hyperammoniémie sur une période de 24 mois
Délai: 24mois
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24mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Délai de la première visite aux urgences en raison d'une hyperammoniémie depuis le début du traitement.
Délai: 24mois
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24mois
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Niveaux plasmatiques d'ammoniac au cours de la période de traitement de l'étude.
Délai: 24mois
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24mois
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Nombre de jours d'hospitalisation
Délai: 24mois
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24mois
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Taux d'acylcarnitine pour tous les patients
Délai: une fois lors de la visite de dépistage
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une fois lors de la visite de dépistage
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Mesure des niveaux d'acide organique dans l'urine pour les deux maladies.
Délai: 24mois
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24mois
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Mesure des niveaux d'acides aminés plasmatiques pour les deux maladies
Délai: 24mois
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
19 mars 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
19 mars 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 avril 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2015
Première publication (Estimation)
27 avril 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 avril 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2019
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RC 13/116
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